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ESTUDIO DE FASE 3, ABIERTO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD DE LA ADMINISTRACIÓN DIARIA POR VÍA ORAL DE 20 MG U 80 MG DE TAFAMIDIS MEGLUMINA (PF 06291826-83) [O 61 MG DE TAFAMIDIS (PF 06291826-00)] EN PACIENTES CON UN DIAGNÓSTICO DE MIOCARDIOPATÍA POR TRANSTIRETINA (MC ATTR).

Fecha: 2016-09. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos metabólicos [G03].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-000868-42.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio fase 3, abierto diseñado para obtener más datos de seguridad para tafamidis 20 mg y 80 mg o 61 mg donde disponible, para seguir dando a los sujetos que han completado 30 meses de tratamiento enmascarado del protocolo B3461028 con tafamidis hasta un máximo de 60 meses más o hasta que el sujeto acceda a tafamidis para MC ATTR con prescripción. incluido grupo adicional de pacientes que no han participado antes en B3461028 para recibir tafamidis hasta que esté disponible con prescripción.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos metabólicos [G03].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO DE FASE 3, ABIERTO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD DE LA ADMINISTRACIÓN DIARIA POR VÍA ORAL DE 20 MG U 80 MG DE TAFAMIDIS MEGLUMINA (PF 06291826-83) [O 61 MG DE TAFAMIDIS (PF 06291826-00)] EN PACIENTES CON UN DIAGNÓSTICO DE MIOCARDIOPATÍA POR TRANSTIRETINA (MC ATTR).

INDICACIÓN PÚBLICA Una enfermedad caracterizada por la acumulación de depósitos anormales de una proteína llamada amiloide en órganos y tejidos inluido el corazón, que puede resultar en un empeoramiento de su función.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Miocardiopatía amiloidea por transtiretina (MC TTR).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Sujetos de uno u otro sexo con miocardiopatía amiloidea por TTR que hayan completado 30 meses de tratamiento del estudio en el protocolo B3461028.
2. Existencia de un documento de consentimiento informado, firmado y fechado personalmente, que indique que se ha informado al sujeto de todos los aspectos pertinentes del estudio.
3. Disposición del sujeto a cumplir las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas analíticas y otros procedimientos del estudio y capacidad de hacerlo.
4. Los varones con capacidad de engendrar hijos y las mujeres en edad fértil y con riesgo de embarazo deberán comprometerse a utilizar dos métodos anticonceptivos muy eficaces durante todo el estudio y hasta, como mínimo, 28 días después de la última dosis del tratamiento asignado.
Se considerará que no están en edad fértil a las mujeres que cumplan al menos uno de los criterios siguientes:
¿ Se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral documentada.
¿ Presentan insuficiencia ovárica confirmada médicamente.
¿ Han llegado al estado posmenopáusico, definido de la manera siguiente: cese de la menstruación regular durante al menos 12 meses consecutivos sin otra causa patológica o fisiológica; dicho estado puede confirmarse con una determinación de la concentración sérica de folitropina (FSH) que confirme el estado posmenopáusico.
Se considerará que todas las demás mujeres (incluso las que se hayan sometido a una ligadura de trompas) están en edad fértil.

Criterios de inclusión de la cohorte B
1. Sujetos de uno u otro sexo con al menos 18 años de edad (o la edad mínima de consentimiento específica del país si es >18) y que participan en un centro del estudio de un país apto que figura en el Anexo 5 del protocolo.
2. Existencia de un documento de consentimiento informado, firmado y fechado personalmente, que indique que se ha informado al sujeto de todos los aspectos pertinentes del estudio.
3. Disposición del sujeto a cumplir las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas analíticas y otros procedimientos del estudio y capacidad de hacerlo.
4. Una mujer es apta para participar si no está embarazada ni amamantando a un bebé y se cumple, al menos, una de las siguientes condiciones:
¿ No es una mujer en edad fértil (MEF) (véase la definición en la Sección 4.3.1)
O
¿ Es una MEF y utiliza un método anticonceptivo que es muy eficaz (con una tasa de fracaso anual <1 %) (véase la Sección 4.3) durante el periodo de intervención y durante al menos 28 días después de la última dosis de intervención del estudio, lo que corresponde al tiempo necesario para eliminar cualquier intervención del estudio. El investigador debe evaluar la eficacia del método anticonceptivo en relación con la primera dosis de intervención del estudio.
El investigador es responsable de revisar los antecedentes médicos, historial menstrual y la actividad sexual reciente para reducir el riesgo de inclusión de una mujer con un embarazo temprano no detectado.
5. Documentación del análisis genético para la amiloidosis por transtiretina (es decir, resultado analítico original, o copia).
6. Documentación del diagnóstico y los criterios empleados (p. ej., insuficiencia cardíaca congestiva y gammagrafía con marcador, p. ej., 99mTC DPD [99mTC ácido 3,3-difosfono 1,2-propano-dicarboxílico], 99mTC PYP [pirofosfato] y también 99mTC HMDP [hidroximetileno difosfonato] o insuficiencia cardíaca congestiva y presencia de depósitos de amiloide en tejido de biopsia, p. ej., aspirado de grasa, glándula salival, vaina media de tejido conectivo nervioso o cardíaco [amiloide demostrado mediante tinción adecuada, como rojo Congo o azul alcián]).
7. Documentación que indique que la amiloidosis primaria (de cadena ligera) se ha evaluado y descartado (es decir, resultado analítico original, o copia).
8. Evidencia de la clasificación I, II, III o IV según la NYHA.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Uso crónico de diflunisal, estabilizadores de TTR, tauroursodesoxicolato, doxiciclina, digitálicos, antagonistas del calcio, fármaco en investigación u otras intervenciones experimentales, diferente de tafamidis, independientemente o como parte de un estudio en los 30 meses previos al reclutamiento.
2. Uso de determinados antiinflamatorios no esteroideos (AINE).
3. Trasplante de hígado o corazón o implantación de un dispositivo de asistencia mecánica cardíaca.
4. Mujeres embarazadas (o que tengan previsto quedarse embarazadas durante el intervalo del estudio) o lactantes y varones cuyas parejas estén embarazadas.
5. Necesidad de iniciar un tratamiento con antagonistas del calcio.
6. Retención urinaria con necesidad de autosondaje a largo plazo.
7. Incumplimiento del tratamiento o transgresiones importantes del protocolo durante la realización del estudio B3461028 de las que fue responsable el sujeto.
8. Sujetos que sean miembros del personal del centro de investigación con intervención directa en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del centro supervisado por el investigador o empleados de Pfizer que intervengan directamente en la realización del estudio.
9. Otro trastorno médico o psiquiátrico grave, agudo o crónico, o cualquier alteración analítica que pueda aumentar el riesgo asociado a la participación en el estudio o a la administración del producto en investigación o que pueda interferir en la interpretación de los resultados del estudio y que, en opinión del investigador, impida la participación del sujeto.

Criterios de exclusión de la cohorte B
No se incluirá en el estudio a los sujetos de la cohorte B que presenten alguna de las características o condiciones siguientes:
1. Uso crónico de diflunisal, estabilizadores de TTR, tauroursodesoxicolato, doxiciclina, digitálicos, antagonistas del calcio, fármaco(s) en investigación u otras intervenciones experimentales, diferente(s) de tafamidis, independientemente o como parte de un estudio en los 30 meses previos al reclutamiento.
2. Uso de determinados antiinflamatorios no esteroideos (AINE) [Sección 5.8.1].
3. Trasplante de hígado o corazón o implantación de un dispositivo de asistencia mecánica cardíaca.
4. Necesidad de iniciar un tratamiento con antagonistas del calcio.
5. Retención urinaria con necesidad de autosondaje a largo plazo.
6. Sujetos con insuficiencia cardíaca que, en opinión del investigador, es la base de la cardiopatía isquémica (p. ej., infarto de miocardio con antecedentes documentados de enzimas cardíacas y cambios en el ECG), o valvulopatía sin corregir y que no se deba principalmente a la miocardiopatía amiloidea por transtiretina.
7. Sujetos que sean miembros del personal del centro de investigación con intervención directa en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del centro supervisado por el investigador o empleados de Pfizer que intervengan directamente en la realización del estudio.
8. Otro trastorno médico o psiquiátrico grave, agudo o crónico, o cualquier alteración analítica que pueda aumentar el riesgo asociado a la participación en el estudio o a la administración del producto en investigación o que pueda interferir en la interpretación de los resultados del estudio y que, en opinión del investigador, impida la participación del sujeto.

VARIABLES PRINCIPALES Seguridad determinada mediante.
¿ Mortalidad global.
¿ Incidencia de acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS - Mortalidad de origen cardiovascular.
- Frecuencia de hospitalizaciones por cualquier causa.
- Frecuencia de hospitalizaciones por motivos cardiovasculares (como insuficiencia cardíaca, arritmia, infarto de miocardio, ictus y otros episodios cardiovasculares).
- Variación entre el momento basal y cada visita de la puntuación global en el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City, así como de las puntuaciones de dominios (limitación física, estabilidad de síntomas, síntomas, eficacia valorada por el propio sujeto, limitación social y calidad de vida) y las puntuaciones resumen de dominios (resumen funcional y resumen clínico).
- Clasificación de la New York Heart Association en cada visita.
- Variación entre el momento basal y cada visita del índice de masa corporal/índice de masa corporal modificado.
- Evaluación de la exploración física, uso de medicamentos concomitantes, electrocardiogramas (ECG), pruebas analíticas y constantes vitales en cada visita.

OBJETIVO PRINCIPAL - Obtener más datos de seguridad a largo plazo de tafamidis en sujetos con miocardiopatía amiloidea por transtiretina (MC TTR).
- Proporcionar el producto en investigación, tafamidis, a sujetos con MC TTR que completen 30 meses de tratamiento enmascarado en el protocolo B3461028.

OBJETIVO SECUNDARIO No Aplica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Ambos criterios de valoración se valorarán a lo largo de todo el estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Exploración física abreviada que incluye el peso.
- Recogida de todos los envases del medicamento en investigación entregados (usado y sin usar)
- ECG de 12 derivaciones - realizar el ECG antes de extracción de sangre o de medición de la presión sanguínea (anualmente en los meses 12, 24, 36, 48 o finalización prematura)
- Cosntantes vitales (presión sanguínea sistólica y diastólica supina y de pie, pulsaciones supina y de pie, tasa respiratoria, y temperatura corporal).
- Muestras de sangre y orina para análisis clínicos. Administrar el cuestionario Kansas City Cardiomyopathy.
- Clasificación NYHA
- Comprobar anticonceptivos
- Documentar medicación concomitante
- Registrar recuento de cápsulas para la adherencia a la administración
- Comunicación de acontecimientos adversos.

JUSTIFICACION La miocardiopatía por transtiretina (MC-TTR) es una enfermedad rara caracterizada por el aumento de una proteína del plasma en las células del músculo cardíaco. Estos depósitos engrosan y hacen rígido al tejido del corazón que puede progresar a cardiomiopatía restrictiva, insuficiencia cardíaca congestiva o en último término a la muerte.

Este es un estudio de extensión a largo plazo de un estudio anterior (B3461028). Su finalidad es evaluar la seguridad de una dosis diaria oral de 20 mg o 80 mg de tafamidis meglumina en pacientes diagnosticados con MC-TTR. Los pacientes adecuados deben completar 30 meses del estudio B3461028 antes del reclutamiento. Los pacientes participarán en el estudio durante un máximo de 60 meses o hasta que tafamidis esté disponible bajo receta médica para la MC-TTR, lo que ocurra antes.

Este estudio está promovido por Pfizer. Aproximadamente 330 pacientes participarán en el estudio, con aproximadamente 7 pacientes en España.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 1400.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 26/09/2016. FECHA DICTAMEN 26/07/2016. FECHA INICIO PREVISTA 02/01/2017. FECHA INICIO REAL 26/01/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/03/2020. FECHA INTERRUPCIÓN 13/03/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Pfizer Inc. DOMICILIO PROMOTOR 235 East 42nd Street 10017 New York. PERSONA DE CONTACTO Clinicaltrials.gov Call Center. TELÉFONO +34 91 490 99 00. FAX 001 303 7391119. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 02/06/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO Coruña, A. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/09/2016.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Vyndaqel 20 mg soft capsule. NOMBRE CIENTÍFICO Tafamidis meglumine. CÓDIGO PF-06291826-83. DETALLE Up to 60 months or until local commercial availability of tafamidis by prescription for TTR-CM indication is achieved, whichever occurs first. PRINCIPIOS ACTIVOS Tafamidis meglumine. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula blanda. HUÉRFANO Si. ATC N07XX08 - TAFAMIDIS.

Fuente de datos: REEC.

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