Estudio de extensión multicéntrico, internacional, para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de BMN 250 intracerebroventricular en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B).

Fecha: 2017-12. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-003083-13.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio fase 2 para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de BMN 250 en pacientes con MPS tipo IIIB.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión multicéntrico, internacional, para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de BMN 250 intracerebroventricular en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B).

INDICACIÓN PÚBLICA NAGLU deficiencia.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B).

CRITERIOS INCLUSIÓN - Haber terminado las 48 semanas en la parte 2 del estudio 250-201 y participar en el 250-202 en las 8 semanas antes de finalizar el estudio.
- Consentimiento informado por escrito de los padres o del tutor legal y asentimiento del paciente, si se requiere.
- Ser capaz de cumplir los requisitos del protocolo, según el criterio del investigador.
- Los pacientes de ambos sexos en edad fértil practicarán la abstinencia real, definida como ausencia de actividad sexual, durante el estudio y 6 meses después de finalizar el estudio (o abandonar el mismo). Si son sexualmente activos y no practican la abstinencia real, los varones y las mujeres en edad fértil utilizarán un método anticonceptivo eficaz durante su participación en el estudio.
- Las mujeres en edad fértil deben obtener un resultado negativo en la prueba de embarazo en la visita de selección y estar dispuestas a someterse a otras pruebas de embarazo durante el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Tener una puntuación DQ < 20 y una puntuación DQ < 25 % de la puntuación DQ inicial en el estudio 250-201 en la visita de la semana 48 del estudio 250-201.
- No beneficiarse de su inclusión en el estudio, a criterio del investigador.
- Haber recibido células madre, tratamiento génico o TES (distinta de BMN 250) para la MPS IIIB.
- Tener contraindicaciones para la neurocirugía (p. ej., cardiopatía congénita, trastorno respiratorio grave o alteraciones de la coagulación).
- Tener contraindicaciones para las exploraciones por RM (p. ej., marcapasos cardíaco, fragmentos metálicos o un chip ocular o un clip para aneurisma en el cerebro).
- Tener antecedentes de trastornos convulsivos mal controlados.
- Propensión a tener complicaciones por la administración intraventricular de medicamentos, incluidos pacientes con hidrocefalia o derivaciones ventriculares.
- Haber recibido algún medicamento en fase de investigación, distinto a BMN 250, en los 30 días anteriores a la visita inicial o tener programada la administración de algún medicamento en fase de investigación durante el transcurso del estudio.
- Padecer una enfermedad o circunstancias especiales que, a criterio del investigador, podrían afectar a la capacidad del paciente para cumplir los requisitos del protocolo, el bienestar o la seguridad del paciente o la interpretación de los datos clínicos del paciente.
- Estar embarazada en cualquier momento del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con BMN 250 administrado a pacientes con MPS IIIB mediante un depósito implantado y una sonda ICV.

Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la función cognitiva de pacientes con MPS IIIB, evaluado por el coeficiente de desarrollo (DQ).

VARIABLES SECUNDARIAS Los objetivos secundarios de este estudio son:
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la función cognitiva de pacientes con MPS IIIB, evaluado por la puntuación de edad equivalente (EEq).
- Caracterizar la inmunogenia del tratamiento a largo plazo con BMN 250 en el LCR y el suero.
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 en los GAG en el LCR, suero y orina.
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la estructura cerebral, evaluado por resonancia magnética (RM).
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la función adaptativa derivada de las Escalas de conducta adaptativa de Vineland, 2.ª edición (VABS-II).

OBJETIVO PRINCIPAL - Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con BMN 250 administrado a pacientes con MPS IIIB mediante un depósito implantado y una sonda ICV.
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la función cognitiva de pacientes con MPS IIIB, evaluado por el coeficiente de desarrollo (DQ).

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la función cognitiva de pacientes con MPS IIIB, evaluado por la puntuación de edad equivalente (EEq).
- Caracterizar la inmunogenia del tratamiento a largo plazo con BMN 250 en el LCR y el suero.
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 en los GAG en el LCR, suero y orina.
- Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con BMN 250 sobre la estructura cerebral, evaluado por resonancia magnética (RM).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La evaluación de seguridad incluirá supervisión continua de AA y medicación concomitante. Los análisis clínicos se realizarán en visita inicial y cada 4 semanas durante las primeras 96S, posteriormente cada 12S. El LCR para recuento celular, determinación de proteínas y glucosa se obtendrá antes de cada infusión semanal. Se realizará exploración física completa en visita inicial y posteriormente, cada 24S. ésta incluye evaluación del aspecto general, constantes vitales, mediciones de estatura, peso y perímetro craneal, exploración neurológica detallada y evaluación de aparatos cardiovascular, respiratorio y digestivo. Cuando no se realicen exploraciones completas, se realizarán breves exploraciones físicas en visitas de administración semanales. Se realizará ECG y EEG al final del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN El LCR, así como la sangre obtenida a intervalos menos frecuentes, se usará para los análisis de determinación de GAG y/o análisis exploratorios de los aspectos bioquímicos, moleculares, celulares y genéticos/genómicos de la MPS IIIB.

Durante todo el estudio se obtendránLCR y sangre (plasma) para estudiar la inmunogenia.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 33.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 27/12/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 27/12/2017. FECHA DICTAMEN 22/12/2017. FECHA INICIO PREVISTA 20/02/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 27/12/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR BioMarin Pharmaceutical Inc. DOMICILIO PROMOTOR 105 Digital Drive 94949 Novato. PERSONA DE CONTACTO BioMarin Pharmaceutical Inc. - Clinical Trials Information. TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Biomarin Pharmaceutical Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO. LOCALIDAD CENTRO Santiago de Compostela. PROVINCIA A CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 12. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO N/A. CÓDIGO BMN 250. DETALLE Subjects will participate for approximately 240 weeks or until all procedures are completed, the subject discontinues from the study or the study is terminated by BioMarin. PRINCIPIOS ACTIVOS Not available. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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