Estudio en personas con Fibrosis Quística (una rara enfermedad pulmonar hereditaria) para evaluar la eficacia y seguridad de la combinación de dos fármacos experimentales.

Fecha: 2013-08. Area: Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-003990-24.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio en personas con Fibrosis Quística (una rara enfermedad pulmonar hereditaria) para evaluar la eficacia y seguridad de la combinación de dos fármacos experimentales.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de lumacaftor en combinación con ivacaftor en pacientes de 12 o más años de edad con fibrosis quística y homocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

INDICACIÓN PÚBLICA Fibrosis Quística.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis Quística en pacientes homocigóticos para la mutación del gen F508del-CFTR.

CRITERIOS INCLUSIÓN Varones y mujeres, que tengan 12 años o más de edad en el momento de firmar el consentimiento informado o, cuando proceda, el documento de asentimiento.
Diagnóstico confirmado de FQ
Homocigosis para la mutación F508del-CFTR
FEV1 ?40% y ?90% del valor normal esperado para la edad, sexo y la talla del paciente.
Disposición a recibir un tratamiento estable con medicación para FQ hasta la semana 24 o, en su caso, hasta la visita de seguimiento.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Exacerbación aguda de una infección de las vías respiratorias altas o bajas, o cambios en el tratamiento (incluidos antibióticos) administrado para la enfermedad pulmonar en las 4 semanas anteriores al día 1 (primera dosis de la medicación del estudio).
Antecedente de transplante de órgano o hematológico
Antecedentes de alcoholismo o drogadicción en el último año
Participación actual o previa en un estudio con un fármaco en investigación (incluidos los estudios que han investigado lumacaftor o ivacaftor) en los 30 días previos a la selección.
Uso de inhibidores o inductores moderados o potentes de la CYP3A, como el consumo de ciertos medicamentos de origen vegetal (por ejemplo, hipérico) y ciertas frutas y zumos de fruta desde 14 días antes del día 1
Uso de inhibidores potentes,o inductores moderados o inductores
potentes del
CYP3A, como el consumo de ciertas fitoterapias (por ejemplo, hipérico) y
ciertas
frutas y zumos de fruta desde 14 días antes del día 1.

VARIABLES PRINCIPALES Variación absoluta del porcentaje del valor esperado del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) entre el momento basal y la semana 24.

VARIABLES SECUNDARIAS Variación absoluta del índice de masa corporal (IMC) entre el momento basal y la semana 24.

Número de exacerbaciones pulmonares hasta la semana 24

Variación absoluta de la puntuación obtenida en el dominio respiratorio del cuestionario revisado de la fibrosis quística (CFQ-R) entre el momento basal y la semana 24.

Evaluaciones de la seguridad y la tolerabilidad basadas en los acontecimientos adversos (AA), los valores analíticos (hematología, bioquímica sérica, pruebas de coagulación y análisis de orina), los electrocardiogramas (ECG) digitales convencionales, y las constantes vitales y la pulsioximetría.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de lumacaftor en combinación con ivacaftor enhasta la
semana
24 en pacientes con fibrosis quística (FQ) y homocigóticos para la
mutación
F508del-CFTR. del gen del regulador de la conductancia transmembrana
(CFTR)
de la FQ.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la seguridad de lumacaftor en combinación con ivacaftor hasta la semana 24.

Para investigar la farmacocinética (PK) de lumacaftor y su metabolito, M28 (M28 lumacaftor) e ivacaftor y sus metabolitos M1 y M6 (M1 ivacaftor y M6 ivacaftor).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 24.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semanas 24 y 28.

JUSTIFICACION Evaluar la eficacia de lumacaftor en combinación con ivacaftor en la semana 24 en pacientes con Fibrosis Quística que son homocigóticos para la mutación F508del-CFTR.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 501.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA Si. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 09/08/2013. FECHA INICIO PREVISTA 13/09/2013. FECHA INICIO REAL 22/04/2014. FECHA FIN ESPAÑA 23/04/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Vertex Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR 50 Northern Avenue 02210 Boston, MA. PERSONA DE CONTACTO Vertex Pharmaceuticals Incorporated - Clinical Trials and Medical Info. TELÉFONO + 1 877 634 8789. FAX + 1 510 595 8183. FINANCIADOR Vertex Pharmaceuticals Incorporated. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*). LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neumología Pediátrica y Fibrosis Quística.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO unidad de transplante pulmonar y fibrosis quística.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*)

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON(*). LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Broncoscopias.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: IVACAFTOR , lumacaftor

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO lumacaftor/ivacaftor 200mg/125mg tablets. CÓDIGO VX-809 / VX-770. DETALLE 24 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR , lumacaftor. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: IVACAFTOR , lumacaftor

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO lumacaftor/ivacaftor 200mg/83mg tablet. DETALLE 24 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR , lumacaftor. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 3: IVACAFTOR

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ivacaftor 125mg tablet. DETALLE 24 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS IVACAFTOR. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.