Estudio en fase abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de BCX7353 oral diario en pacientes con angioedema hereditario tipos I y II.

Fecha: 2018-02. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-003281-27.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio en fase abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de BCX7353 oral diario en pacientes con angioedema hereditario tipos I y II.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de BCX7353 oral diario en pacientes con angioedema hereditario tipos I y II.

INDICACIÓN PÚBLICA angioedema hereditario.

INDICACIÓN CIENTÍFICA angioedema hereditario.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Varones y mujeres no embarazadas, no lactantes.
2. Sujetos con AEH Tipo I o Tipo II que hayan participado en un ensayo de eficacia de BCX7353
3. Acceso a medicación adecuada para el tratamiento de ataques agudos de AEH
4. Acuerdo de utilizar métodos de anticoncepción eficaces y adecuados
5. Ser capaz de proporcionar documento de consentimiento informado por escrito
6. A consideración del/a Investigador/a, el sujeto deberá ser capaz de cumplir adecuadamente con todos los procedimientos del estudio que sean necesarios durante el periodo del estudio. El sujeto deberá demostrar un cumplimiento adecuado de todos los procedimientos del estudio necesarios, incluido el registro en el cuaderno de los ataques de AEH.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Embarazo o lactancia o embarazo planeado durante el periodo del estudio.
2. Toda enfermedad con relevancia médica o historia médica que, en opinión del Investigador/a o Promotor/a, pudiera interferir con la seguridad o capacidad del sujeto para participar en el estudio
3. Suspensión de la administración del medicamento del estudio debido a una reacción de hipersensibilidad a BCX7353 en un estudio anterior. Este aspecto incluye sujetos que mostraron una erupción de cualquier gravedad identificada como posible, probable o definitivamente relacionada con BCX7353 activo en el estudio anterior.
4. Demencia, estado mental alterado o cualquier enfermedad psiquiátrica, que impidiera otorgar el consentimiento informado o participar en el estudio.
5. Electrocardiograma con anomalías médicamente relevantes, incluido pero no limitado a: a QTcF > 470 msec para mujeres, QTcF> 450 msec para varones, a PR > 220 msec (ambos sexos), o contracciones ventriculares y/o atriales prematuras más frecuentes de las normales, y/o agrupadas en dos o más
6. Incumplimiento inaceptable de los requisitos en el anterior estudio de eficacia de BCX7353, a consideración del Promotor o Investigador.
7. Toda historia de relevancia médica de angina de pecho, infarto de miocardio, desmayo, arritmias cardiacas de relevancia médica, hipertrofia ventricular izquierda, miocardiopatía, o cualquier otro trastorno cardiovascular.
8. Historia familiar conocida de muerte súbita por paro cardiorrespiratorio. La historia familiar de muerte súbita por AEH no es excluyente
9. Historia o implantación actual de desfibrilador o marcapasos
10. Empleo de medicaciones concomitantes, dentro de los 7 días siguientes a la consulta inicial o de referencia, o bien se planee comenzar a tomarla durante el periodo del estudio, que se metabolicen mediante CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19 o CYP3A4, y que presenten un rango terapéutico reducido, incluidos los conocidos por prolongar el intervalo QT.
11. Empleo de medicación que sea transportada por la P-glicoproteína (P-gp) y presente un rango terapéutico limitado, dentro de los 7 días desde la consulta de referencia o se planifique su comienzo durante el estudio.
12. Cualquier anomalía en los parámetros de análisis de laboratorio que, a consideración del Investigador, sea significativa médicamente y relevante para este estudio.
13. Una depuración de la creatinina (CLcr) estimada de ¿ 60 mL/min o valor AST o ALT ¿ 2 veces el límite máximo del valor normal de referencia que haya sido obtenida durante la consulta de screening o en la última consulta disponible anterior a la participación.
14. Exposición a medicamento en investigación, distinto a BCX7353, dentro de los 30 días anteriores a la consulta de screening (o consulta de referencia si no hay consulta de screening).
15. Historia de hipersensibilidad grave a cualquier producto médico, que estuviera asociada a hinchazón no relacionada con AEH, erupción grave que requiera tratamiento/hospitalización, o anafilaxia.
16. Historia de abuso de alcohol o drogas durante el año anterior, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias (ingesta auto-informada de bebidas alcohólicas > 3 bebidas alcohólicas/día)
17. Para sujetos que asistan a la consulta de screening, un resultado positivo en consumo de drogas (a menos que fueran utilizadas como tratamiento médico [es decir, con receta]).
18. Para sujetos que asistan a la consulta de screening, infección actual del virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC), o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
19. Sujetos que posean una relación familiar cercana con cualquier empleado del Promotor, Investigador o personal del centro del estudio que sean nombrados en el registro del grupo de trabajo.
20. Sujetos institucionalizados por orden del gobierno o sentencia judicial.

VARIABLES PRINCIPALES NA.

VARIABLES SECUNDARIAS NA.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración por vía oral de dosis diarias de BCX7353 en sujetos con Angioedema Hereditario.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la efectividad (frecuencia de los ataques de AEH, gravedad y actividad de la enfermedad a lo largo del tiempo) de BCX7353 durante su administración a largo plazo
Evaluar la calidad de vida durante la administración a largo plazo de BCX7353
Evaluar la satisfacción del sujeto con la medicación durante la administración a largo plazo de BCX7353.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 48 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 48 semanas.

JUSTIFICACION El angioedema hereditario (AEH) es un trastorno autosómico dominante caracterizado por episodios periódicos de hinchazón de la piel, la faringe, la laringe, el tracto gastrointestinal, los genitales y las extremidades. La frecuencia de estos ataques varía entre los sujetos, con ataques que ocurren raras veces en algunos pacientes hasta con la frecuencia de cada pocos días en otros. Los ataques de HAE, que pueden o no ser precipitados por un estímulo (como estrés, trauma o estrógeno) suelen ser de inicio rápido, alcanzan su máximo en 24 horas y desaparecen gradualmente en los siguientes 5 días.
Este estudio es para los pacientes que participaron en estudios previos de eficacia para permitirles el acceso a largo plazo de BCX7353 y para determinar el perfil de seguridad a largo plazo de BCX7353, junto con una evaluación de la eficacia a lo largo del tiempo. Los pacientes completarán diarios para documentar los ataques que tienen y cómo los tratan. Los pacientes podrán tratar sus ataques según la práctica clínica habitual, sin restricciones.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 70.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 15/02/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 15/02/2018. FECHA DICTAMEN 08/02/2018. FECHA INICIO PREVISTA 05/02/2018. FECHA INICIO REAL 29/03/2018. FECHA FIN ESPAÑA 31/01/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 13/02/2019. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 24/01/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR BioCryst Pharmaceuticals Inc. DOMICILIO PROMOTOR 4505 Emperor Blvd, Suite 200 NC 27703 Durham. PERSONA DE CONTACTO AMS Advanced Medical Services - Clinical Operations. TELÉFONO +44 020 8834 1144. FAX +44 020 8834 1156. FINANCIADOR BioCryst Pharmaceuticals Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Servicio de Alergología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/02/2018. FECHA ACTIVACIÓN 29/03/2018.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO Hospitalet de Llobregat, L'. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Alergología. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 16/04/2018.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 16/04/2018.

CENTRO 4: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Servicio de Alergia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/02/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO BCX7353. CÓDIGO BCX7353. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS BCX7353. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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