Estudio abierto, de seguridad a largo plazo, de tolerabilidad y de eficacia de GIVINOSTAT en todos los pacientes con DMD que hayan sido tratados previamente en uno de los estudios de GIVINOSTAT.

Fecha: 2019-05. Area: Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-000397-10.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio en el que todos los pacientes toman el mismo fármaco de investigación con el objetivo de evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y la eficacia de GIVINOSTAT en todos los pacientes afectados con Distrofia Muscular de Duchenne que ya han sido tratados en uno de los estudios de GIVINOSTAT en pasado.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto, de seguridad a largo plazo, de tolerabilidad y de eficacia de GIVINOSTAT en todos los pacientes con DMD que hayan sido tratados previamente en uno de los estudios de GIVINOSTAT.

INDICACIÓN PÚBLICA Una enfermedad neuromuscular caracterizada por debilidad muscular rápidamente progresiva y degenerativa.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Distrofia muscular de Duchenne (DMD).

CRITERIOS INCLUSIÓN Los sujetos deben cumplir todos los siguientes criterios de inclusión:

1. Haber participado en alguno de los estudios anteriores con GIVINOSTAT para la DMD y haber asistido a la visita de final del estudio.

2. Ser capaces de dar su asentimiento y/o consentimiento informado por escrito firmado por el sujeto y/o un progenitor/tutor legal (de acuerdo con las normativas locales).

3. Los sujetos deben estar dispuestos a usar anticonceptivos adecuados. Los métodos anticonceptivos deben usarse desde el estudio anterior de GIVINOSTAT hasta 3 meses después de la última dosis del fármaco de estudio e incluyen los siguientes:
*Abstinencia real (ausencia de relaciones sexuales) cuando coincida con el estilo de vida preferido y habitual del sujeto. La abstinencia periódica (p. ej., métodos del calendario, de la ovulación, sintotérmicos, postovulación) y la marcha atrás no son métodos anticonceptivos aceptables.

*El preservativo con espermicida y la pareja femenina debe usar un método anticonceptivo aceptable, como un anticonceptivo con esteroides oral, transdérmico, inyectable o implantado; un diafragma; o un método anticonceptivo de barrera junto con gelatina espermicida como, por ejemplo, un capuchón cervical con gelatina espermicida.

CRITERIOS EXCLUSIÓN No se incluirá en el estudio a los sujetos que presenten alguno de los siguientes criterios:

1. Se permitirá el uso de cualquier tratamiento farmacológico, aparte de los corticoesteroides, que pudiera haber tenido efectos en la fuerza o función musculares en los 3 meses anteriores a la inscripción en este estudio (p. ej., hormona del crecimiento); el uso de vitamina D, calcio y cualquier otro suplemento.
2. Uso de cualquier fármaco actualmente en fase de investigación que no sea givinostat.
3. Padecer otra enfermedad clínicamente significativa, que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente a la seguridad del sujeto, haciendo poco probable la finalización del ciclo de tratamiento o del seguimiento, o que podría perjudicar la evaluación de los resultados del estudio.
4. Tener un diagnóstico de otras enfermedades neurológicas o padecer trastornos somáticos relevantes que no estén relacionados con la DMD.
5. Tener un recuento de plaquetas, glóbulos blancos y hemoglobina en la selección < límite inferior de la normalidad (LIN)* [para resultados anómalos de pruebas de laboratorio de selección ( 6. Padecer insuficiencia cardíaca (clases III o IV de la New York Heart Association).
7. Tener una enfermedad o insuficiencia hepática actual, entre otras, bilirrubina* total elevada (es decir, >1,5 x LSN) a menos que sea secundaria a la enfermedad de Gilbert o tenga un patrón congruente con esta.
8. Tener un valor inicial de QTcF >450 mseg (como media de 3 lecturas consecutivas con 5 minutos de diferencia) o antecedentes de factores de riesgo adicionales de taquicardia ventricular helicoidal (p. ej., insuficiencia cardíaca, hipocaliemia o antecedentes familiares de síndrome de QT largo).
9. Padecer una enfermedad psiquiátrica o encontrarse en situaciones sociales que hagan que el posible sujeto sea incapaz de entender y cumplir las pruebas de función muscular y/o los procedimientos del protocolo del estudio.
10. Sufrir hipersensibilidad a los componentes del medicamento del estudio.
11. Tener intolerancia al sorbitol o mala absorción del sorbitol, o padecer un tipo hereditario de intolerancia a la fructosa.

VARIABLES PRINCIPALES Tipo, incidencia e intensidad de los AA y AAG relacionados y no relacionados con el tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS Para pacientes ambulantes:

¿ Cambio desde el inicio en la función física medida por la PM6M, NSAA, pruebas de tiempo de funciones (p. ej., tiempo para levantarse del suelo, tiempo para subir 4 escaleras, tiempo para caminar 10 m) (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio).
¿ Cambio desde el inicio en la fuerza muscular (p. ej., extensión de la rodilla y flexión del codo) medido por MM (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio).
¿ Tiempo hasta los hitos principales de la enfermedad (p. ej., tiempo hasta la pérdida de la deambulación).

Para pacientes no ambulantes:

¿ Cambio en la función física desde el inicio en la puntuación de la Egen Klassifikation (EK) (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio).
¿ Cambio en los informes de los pacientes y/o padres/cuidadores sobre las actividades de la vida diaria medidas por el Índice de Barthel (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio).
¿ Cambio en la fuerza muscular de las extremidades superiores (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio) evaluada por miometría manual (MM).

Para todos los pacientes:

¿ Cambio desde el inicio en la función física medida por el funcionamiento de las extremidades superiores (FES) y MFM (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio).
¿ Cambio desde el inicio en la función respiratoria (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio) (p. ej., FVC, FEV1, PEF).
¿ Cambio en los informes de los pacientes y/o padres/cuidadores sobre la calidad de vida medida por el PedsQL (semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio).
¿ Tiempo hasta los hitos principales de la enfermedad (p. ej., tiempo hasta el apoyo respiratorio necesario durante el día, tiempo hasta la cirugía de escoliosis, tiempo hasta la muerte).
Además de los puntos temporales indicados, el análisis estadístico se realizará cada año de tratamiento hasta que se conceda la autorización de comercialización.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de GIVINOSTAT en pacientes con DMD siguiendo el programa de protocolos básicos.

OBJETIVO SECUNDARIO -Evaluar los efectos de la administración a largo plazo de GIVINOSTAT en la función y la fuerza musculares.

-Evaluar los efectos de la administración a largo plazo de GIVINOSTAT en la función respiratoria.

-Evaluar el impacto en las actividades diarias y la calidad de vida después de la administración a largo plazo de GIVINOSTAT.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Desde el inicio hasta la semana 48 y luego anualmente hasta el final del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN puntos de evaluación dado en la descripción de puntos finales.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 185.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/05/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 16/05/2019. FECHA DICTAMEN 29/03/2019. FECHA INICIO PREVISTA 03/07/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 09/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR ITALFARMACO S.p.A. DOMICILIO PROMOTOR Via dei Lavoratori, 54 20092 Cinisello Balsamo (MI). PERSONA DE CONTACTO ITALFARMACO S.p.A. - Clinical Research and Development. TELÉFONO +39 02 64431. FAX +39 02 64433554. FINANCIADOR ITALFARMACO S.p.A. PAIS Italia.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 16/05/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 16/05/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 16/05/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Givinostat (hydrochloride monohydrate). CÓDIGO ITF2357. DETALLE The treatment may continue up to the Marketing Authorization of GIVINOSTAT or different decision taken by the Sponsor and /or the Competent Authorities, based on safety and/or efficacy reasons, for all the DMD population. PRINCIPIOS ACTIVOS Givinostat (hydrochloride monohydrate). FORMA FARMACÉUTICA Suspensión oral. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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