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Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de AL001 en pacientes con riesgo o con demencia frontotemporal causada por mutaciones heterocigotas en el gen de la progranulina.

Fecha: 2020-04. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-004066-18.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de AL001 en DFT.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de AL001 en pacientes con riesgo o con demencia frontotemporal causada por mutaciones heterocigotas en el gen de la progranulina.

INDICACIÓN PÚBLICA Un tipo de demencia que causa problemas en el comportamiento y el lenguaje.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Demencia Frontotemporal.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los pacientes deberán cumplir todos los criterios siguientes para poder participar en este estudio.

Criterios de inclusión fundamentales:
Mutación genética conocida que cusante de DFT.
Una puntuación CDR más FTLD del NACC entre 0 y 2
En participantes sintomáticos, uno de los criterios para el diagnóstico de posible demencia frontotemporal de variante conductual o de subtipo semántico o de afasia progresiva primaria
El paciente dispone de una persona (¿acompañante del estudio¿) con la que tiene un contacto frecuente y suficiente (al menos 5 horas a la semana de contacto en persona), que otorgue el consentimiento informado necesario.

El paciente está dispuesto a otorgar su consentimiento informado. Si el paciente no es competente, un representante legal deberá otorgar su consentimiento informado en su nombre.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Demencia debida a una enfermedad distinta de la DFT, entre otras, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, enfermedad de Huntington o demencia vascular.
2.El paciente tiene antecedentes conocidos de reacciones alérgicas, anafilácticas u otras reacciones de hipersensibilidad graves a anticuerpos quiméricos, humanos o humanizados o a proteínas de fusión.
3.El paciente tiene hipertensión, diabetes mellitus o enfermedad de tiroides no controladas
4.Enfermedad clínicamente significativa cardiaca, hepática o renal
5.Evidencia de enfermedad cerebral clínicamente significativa distinta a la DFT
6.Mujeres embarazadas o dando de mamar o que planean tener hijos durante el periodo del estudio
7.Haber recibido terapia génica o vacunas experimentales
8.El paciente tiene antecedentes de cáncer, excepto si:
a.Se considera probable que se cure.
b.No está recibiendo tratamiento antineoplásico o radioterapia de forma activa y, en opinión del investigador, no es probable que precise tratamiento en los 3 años siguientes.
c.Se considera que tiene pocas probabilidades de recidiva
d.En caso de cáncer de próstata, no ha presentado progresión significativa en los 2 últimos años.
9.Uso de Anticoagulantes (por ejemplo, warfarina, heparinoides o apixabán)
10.El paciente reside en un centro de cuidados especializados, una clínica de reposo o un centro de cuidados a largo plazo en la selección o requiere cuidados de enfermería continuos.

VARIABLES PRINCIPALES Criterio de valoración primario:
CDR más FTLD del NACC.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de Valoración Secundarios:
¿Impresión clínica global-Intensidad (CGI-S)
¿Impresión clínica global-Mejoría (CGI-I)
¿Cambios desde el momento basal en la puntuación de los siguientes ERCs:
- Escala de valoración de la de la demencia frontotemporal (FRS)
- Batería repetible para la evaluación del estado neuropsicológico (RBANS)

Criterios de valoración FD secundarios:
¿Variaciones con respecto al momento basal de lo siguiente:
- Volumen cerebral total y regional mediante resonancia magnética (RM) volumétrica estructural
- Concentraciones de proteína progranulina (PGRN) en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR) opcional
- Concentraciones de cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL) en suero y LCR opcional

Criterios de valoración secundarios de la seguridad:
¿Incidencia, naturaleza e intensidad de los acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves.
¿Anomalías en la exploración física
¿Anomalías en la exploración neurológica
¿Variaciones de las constantes vitales con respecto al momento basal a lo largo del tiempo
¿Variaciones de los electrocardiogramas con respecto al momento basal a lo largo del tiempo.
¿Anomalías en la RM
¿Variaciones de los análisis clínicos con respecto al momento basal a lo largo del tiempo.
¿Escala de seguimiento de la tendencia suicida de Sheehan (Sheehan STS)
¿Incidencia de ACF contra AL001.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de AL001 en comparación con placebo en portadores de mutaciones en el gen de la progranulina (GRN) causantes de demencia frontotemporal (DFT), determinada mediante el instrumento de estadificación de la demencia de valoración de la demencia clínica MÁS suma de recuadros de los dominios de comportamiento y lenguaje en la degeneración lobular frontotemporal del National Alzheimer¿s Disease Coordinating Center (CDR® más FTLD-SB del NACC).

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar los efectos clínicos, la seguridad y la tolerabilidad de AL001 en comparación con placebo en portadores de mutaciones en GRN causantes de DFT determinados mediante:

Objectivo secundario:
Evaluaciones de resultados clínicos (ERC)

Objetivo farmacodinámico (FD) secundario:
Biomarcadores anatomopatológicos de la enfermedad

Objetivo secundario de seguridad:
Evaluaciones de la seguridad y anticuerpos contra el fármaco (ACF).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Basal y semanas 16, 32 y 48 para pacientes sintomáticos y basal y semanas 16,32, 48, 64, 80 y 96 para pacientes pre sintomáticos.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Criterios de valoración secundarios: cada 16 semanas

Criterios de valoración FD secundarios: RM cerebral cada 24 semanas, medidas de PGRN y NfL cada 8 semanas y evaluaciones de seguridad cada 4 semanas.

JUSTIFICACION El objetivo de este estudio de investigación clínica es determinar si el fármaco experimental AL001 es eficaz y seguro en comparación con placebo (una solución que no contiene fármaco AL001 activo) para el tratamiento de personas que tienen una mutación del gen de la progranulina que causa demencia frontotemporal (DFT). Las mutaciones del gen de la progranulina reducen la concentración en el organismo de la proteína progranulina y pueden causar síntomas de DFT. El objetivo del tratamiento con AL001 es aumentar con seguridad la concentración de progranulina en el organismo, lo que puede retrasar la aparición de los síntomas o frenar la progresión de la enfermedad.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 180.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 22/04/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 22/04/2020. FECHA DICTAMEN 19/04/2020. FECHA INICIO PREVISTA 30/06/2020. FECHA INICIO REAL 18/06/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 22/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alector Inc. DOMICILIO PROMOTOR 131 Oyster Point Boulevard, Suite 600 CA 94080 San Francisco. PERSONA DE CONTACTO Alector Inc. - Kristina Vlaovic. TELÉFONO +34 900 834 223. FAX . FINANCIADOR Alector Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA. LOCALIDAD CENTRO Donostia/San Sebastián. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAÍS VASCO. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 22/04/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 22/04/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO AL001. CÓDIGO AL001. DETALLE Symptomatic participants: 48 week period (dose every 4 weeks, for a total of 13 doses)
Pre symptomatic participants: 96 week period (dose every 4 weeks, for a total of 25 doses). PRINCIPIOS ACTIVOS not available. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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