Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de ravulizumab en pacientes adultos sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con miastenia gravis generalizada.

Fecha: 2019-05. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-003243-39.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de seguridad y eficacia de ravulizumab en adultos con miastenia gravis generalizada.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de ravulizumab en pacientes adultos sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con miastenia gravis generalizada.

INDICACIÓN PÚBLICA Miastenia gravis generalizada.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Miastenia gravis generalizada.

CRITERIOS INCLUSIÓN ¿ Hombres y mujeres deben tener ¿18 años de edad
¿ Diagnóstico de miastenia gravis (MG) al menos 6 meses (180 días) antes de la fecha de la visita de selección, según lo confirmen los criterios específicos del protocolo (ver a continuación).
¿ Clase II a IV en la selección según la clasificación clínica de la Myasthenia Gravis Foundation of America (Fundación de América para la Miastenia Grave).
¿ El perfil de MG-ADL debe ser ¿ 6 en la selección y la aleatorización (día 1).
¿ Para reducir el riesgo de infección meningocócica (N meningitidis), todos los pacientes se deben haber vacunado contra infecciones meningocócicas en los 3 años previos al inicio del medicamento del estudio o en dicho momento. Los pacientes que inicien tratamiento con el medicamento del estudio menos de 2 semanas después de recibir una vacuna antimeningocócica deben recibir tratamiento con antibióticos profilácticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación.
¿ Las pacientes con capacidad para tener hijos y los pacientes con parejas con capacidad para tener hijos deben seguir la guía sobre anticoncepción especificada en el protocolo para evitar el embarazo mientras reciban el tratamiento y durante 8 meses después de la última dosis del medicamento del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Afecciones médicas
¿ Cualquier timoma activo o sin tratar. Antecedentes de carcinoma tímico o neoplasia tímica a menos que se considere curada por un tratamiento adecuado sin evidencia de recidiva durante ¿ 5 años antes de la selección.
¿ Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección.
¿ Antecedentes de infección por N meningitidis.
¿ Infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) (que se pone de manifiesto mediante valoración de anticuerpos contra el VIH-1 o VIH-2).
¿ Antecedentes de hospitalización durante ¿ 24 horas, por cualquier motivo en las 4 semanas (28 días) anteriores a la selección.
¿ Pacientes de sexo femenino que planean quedarse embarazadas o que están actualmente embarazadas o en período de lactancia.
¿ Pacientes de sexo femenino que han obtenido un resultado positivo en una prueba de embarazo en la selección o el día 1.

¿ Pacientes que hayan recibido tratamiento previo con inhibidores del sistema del complemento (p. ej., eculizumab).

VARIABLES PRINCIPALES Cambio respecto al inicio en la puntuación total de MG-AVD en la semana 26 del período aleatorizado-controlado.

VARIABLES SECUNDARIAS Variación respecto al inicio de la puntuación de MGC.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de ravulizumab en comparación con el placebo en el tratamiento de la MGg basándose en la mejora del perfil de miastenia gravis-actividades de la vida diaria (MG-AVD).

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia de ravulizumab en comparación con el placebo en el tratamiento de la MgG basándose en la mejora de la puntuación total de miastenia gravis cuantitativa (MGC).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Variación respecto al inicio de la puntuación de MGC en la semana 26.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN En la semana 26.

JUSTIFICACION Este estudio incluye un medicamento en investigación llamado ravulizumab (denominado “medicamento del estudio”). Este medicamento se está desarrollando para tratar la miastenia gravis generalizada (MGg) mediante el bloqueo de la actividad del complemento. La actividad del complemento es parte del sistema inmunitario que combate las infecciones. En pacientes con MGg existe una actividad del complemento anormal, que provoca daños en las estructuras corporales responsables de la transmisión neuromuscular. El ravulizumab se considera un medicamento en fase de investigación, lo que significa que, en este momento, no está aprobado para su uso en la MGg en ningún país. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia del ravulizumab intravenoso (i.v.) en pacientes con MGg.
Ravulizumab i.v. se ha examinado previamente en pacientes con otras enfermedades raras, cuya causa también es una actividad del complemento anormal. Sin embargo, este estudio será el primero en probar ravulizumab en pacientes con MGg.
Se espera que en todo el mundo participen aproximadamente 140 centros de estudio y que en el estudio se inscriban aproximadamente 160 pacientes.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 160.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 22/05/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 21/05/2019. FECHA DICTAMEN 17/05/2019. FECHA INICIO PREVISTA 01/07/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 15/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR 100 College Street CT 06510 New Haven. PERSONA DE CONTACTO Alexion Pharma Spain - Rosa Enrique. TELÉFONO +34 93 2723019. FAX +33 1 4710 0611. FINANCIADOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. DEPARTAMENTO Neurologia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE. LOCALIDAD CENTRO Hospitalet de Llobregat, L'. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/05/2019. FECHA ACTIVACIÓN 20/06/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

CENTRO 6: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 21/05/2019. FECHA ACTIVACIÓN 21/06/2019.

CENTRO 7: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

CENTRO 8: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA. LOCALIDAD CENTRO Murcia. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

CENTRO 9: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO. LOCALIDAD CENTRO Santiago de Compostela. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 21/05/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Ravulizumab. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 124 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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