Estudio de seguridad del tratamiento de DIPG con células dendríticas autólogas cargadas con lisado tumoral alogénico.

Fecha: 2016-05. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-003362-84.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de seguridad del tratamiento de DIPG con células dendríticas autólogas cargadas con lisado tumoral alogénico.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico fase Ib sobre la seguridad de la Inmunoterapia con células dendríticas autólogas pulsadas con lisado de líneas tumorales alogénicas en pacientes con glioma intrínseco difuso de tronco (DIPG).

INDICACIÓN PÚBLICA Glioma intrínseco difuso de tronco (DIPG).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Glioma intrínseco difuso de tronco (DIPG).

CRITERIOS INCLUSIÓN Pacientes con el diagnóstico reciente de DIPG
Pacientes que hayan completado radioterapia focal en los 100 días previos a la inclusión
Edad esté comprendida entre los 3 y 18 años de edad
Escala funcional de Lansky> 50 ( Karnofsky> 50 para los mayores de 16 años)
Expectativa de vida mayor a 8 semanas
Función medular conservada
No haber recibido tratamiento farmacológico antitumoral en el último mes.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Imposibilidad de realizar aféresis
Participación en otro estudio experimental en los últimos tres meses
Paciente que ha recibido tratamiento antitumoral las últimas 4 semanas
Comorbilidad que impida tolerar el tratamiento en estudio
pacientes que requieren >2mg/día de dexametasona
pacientes corticoide-dependientes
Pacientes con enfermedad diseminada
Paciente con alguna infección incontrolada
Serologías positivas de VIH, VHC o VHB.

VARIABLES PRINCIPALES Número de acontecimientos adversos graves (AAG) por paciente tras la primera administración del tratamiento en estudio.

VARIABLES SECUNDARIAS Tiempo de supervivencia global
Tiempo libre de progresión
Tiempo hasta primer AAG (tras la administración del tratamiento en estudio)
Evaluación de parámetros inmunológicos
Evaluación de cambios radiológicos
Relación de la presencia de respuesta inmunológica con evolución clínica.
Relación entre la caracterización histológica y molecular, la respuesta clínica y la respuesta celular
Evaluación de parámetros de seguridad
Evaluación del performance.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad de una primera administración en humanos de la vacunación con CDs pulsadas con lisados procedentes de un pool de 8 líneas celulares de tumores DIPG K27M positivos en una cohorte de pacientes con DIPG.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la respuesta inmunogénica inespecífica generada en sangre periférica y LCR
Evaluar la respuesta inmunogénica antitumoral generada en sangre periférica y LCR
Estudiar la supervivencia global y el periodo libre de progresión
Relacionar los cambios neuroradiológicos con la evolución clínica y la respuesta inmunológica generada en sangre periférica y LCR.
Calidad de vida se valorará mediante la evaluación prospectiva del performance de cada paciente.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 1 año.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1 año.

JUSTIFICACION El tumor difuso intrínseco de tronco (DIPG) es el tumor de tronco cerebral más frecuente en niños. Se trata de un tumor que invade de una manera difusa la protuberancia una parte esencial para el funcionamiento normal del organismo. La afectación del tronco cerebral por la infiltración tan agresiva de este tumor, supone un deterioro progresivo de funciones principalmente motoras, y su progresión inexorable, acaba con la vida de todo paciente afecto de esta enfermedad dentro de los dos años posteriores al diagnóstico.
El DIPG a día de hoy se trata de una enfermedad incurable y todos los esfuerzos terapéuticos son paliativos. La radioterapia focal dirigida al tumor es la única intervención que frena temporalmente, en la mayoría de los casos, el crecimiento tumoral progresando tras unos meses habitualmente. Más de 250 ensayos clínicos han reportado sólo resultados negativos, lo que obliga a buscar con urgencia novedosas y más eficaces armas terapéuticas.
El presente es un estudio piloto de inmunoterapia con células dendríticas para pacientes recientemente diagnosticados de DIPG. Se inoculará a los niños que participen células de su propio sistema inmunitario (células dendríticas) previamente extraídas y tratadas con fragmentos microscópicos de tumores crecidos en nuestro laboratorio (lisado tumoral), y procedentes de otros niños que padecieron esta misma enfermedad. Las células dendríticas del paciente se ponen en contacto con el lisado tumoral en el laboratorio donde evolucionarán a un tipo de célula dendrítica ?entrenada?, que es la que esperamos una vez administrada al paciente, sea más eficiente en combatir al DIPG y así conseguir mejores resultados.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II No. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 18/05/2016. FECHA DICTAMEN 15/10/2015. FECHA INICIO PREVISTA 15/03/2016. FECHA INICIO REAL 30/09/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundació Sant Joan de Déu. DOMICILIO PROMOTOR Passeig Sant Joan de Déu 2 08950 Esplugues de Llobregat. PERSONA DE CONTACTO Clinical Trial Unit Hospital Clínic Barcelona - CTU CLINIC. TELÉFONO 0034 93 2275400 3343. FAX 0034 93 2279877. FINANCIADOR Fundacio Sant Joan de Déu. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO ESPLUGUES DE LLOBREGAT. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO servicio Oncología. FECHA ACTIVACIÓN 06/06/2016.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Células dendríticas diferenciadas maduras autólogas expandidas cargadas con un lisado de líneas tumorales heterólogas

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Células dendríticas diferenciadas maduras autólogas expandidas cargadas con lisado de líneas tumoral. DETALLE 1 año. PRINCIPIOS ACTIVOS Células dendríticas diferenciadas maduras autólogas expandidas cargadas con un lisado de líneas tumorales heterólogas. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 2: lisado de líneas tumorales heterólogas

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Lisado de líneas tumorales heterólogas. DETALLE 6 months. PRINCIPIOS ACTIVOS lisado de líneas tumorales heterólogas. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.