Estudio de seguimiento para los pacientes que hayan completado el Estudio ALX0681-C301 (Post-HERCULES).

Fecha: 2016-08. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-001503-23.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de seguimiento para los pacientes que hayan completado el Estudio ALX0681-C301 (Post-HERCULES).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio prospectivo de seguimiento para los pacientes que hayan completado el Estudio ALX0681-C301 (HERCULES) para evaluar a largo plazo la seguridad y la eficacia de Caplacizumab (Post-HERCULES).

INDICACIÓN PÚBLICA La PTT es una enfermedad rara que se caracteriza por la viscosidad excesiva de la sangre y por la formación de coágulos en los vasos sanguíneos de distintas partes del cuerpo.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) adquirida.

CRITERIOS INCLUSIÓN Cada paciente potencial debe satisfacer todos los siguientes criterios para poder ser incluido en el estudio:
1. Haber completado la visita Final del Seg (28 días) del Estudio ALX0681-C301.
2. Tener ¿18 años de edad en el momento de la firma del formulario de consentimiento informado (FCI).
3. Haber proporcionado su consentimiento informado antes de la realización de cualquier actividad/procedimiento específico del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Los criterios de exclusión son los siguientes:
1. No ser capaz/no estar dispuesto a cumplir con los procedimientos del protocolo del estudio.
2. Estar incluido actualmente en un ensayo clínico con otro fármaco o dispositivo en investigación.

VARIABLES PRINCIPALES ¿ Proporción de pacientes con acontecimientos relacionados con la PTT, número de acontecimientos relacionados con la PTT y tiempo hasta el acontecimiento.
¿ Tasa de mortalidad durante el estudio
¿ Proporción de pacientes con recidiva de la enfermedad, número de recidivas y tiempo hasta la recidiva
¿ Proporción de pacientes con notificación de acontecimientos tromboembólicos mayores, número de acontecimientos y tiempo hasta el acontecimiento.
¿ Función cognitiva
¿ Calidad de vida
¿ Inmunogenicidad del tratamiento (repetido) con caplacizumab.

VARIABLES SECUNDARIAS N/A.

OBJETIVO PRINCIPAL ¿ Evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de caplacizumab
¿ Evaluar la seguridad y la eficacia de la utilización repetida de caplacizumab
¿ Caracterizar el impacto a largo plazo de la PTT.

OBJETIVO SECUNDARIO N/A.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Desde el momento del diagnostico hasta la visita de seguimiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN N/A.

JUSTIFICACION El principal objetivo de este ensayo clínico es: Estudiar cómo evolucionan, a lo largo de un período de 3 años, las personas que han tomado el fármaco en investigación. Determinar si el fármaco en investigación sirve para restablecer las cifras normales de plaquetas cuando se produce un nuevo episodio de Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTT). Si el paciente tiene un brote de Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTT), conocer mejor el efecto de la Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTT) a largo plazo, p. ej., sobre la calidad de vida. Los sujetos seleccionados para este ensayo clínico, son aquellos que han finalizado el ensayo anterior, en el que se estudiaba el caplacizumab para el tratamiento de la Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTT) y que han manifestado su interés en participar en el ensayo de seguimiento. En este ensayo, los sujetos tendrán que acudir a la consulta del médico investigador cada 6 meses, durante otros 3 años, para que le hagan un control de su evolución.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 92.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 14/09/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 25/08/2016. FECHA DICTAMEN 22/07/2016. FECHA INICIO PREVISTA 03/10/2016. FECHA INICIO REAL 28/11/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 03/08/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ablynx NV. DOMICILIO PROMOTOR Technologiepark 21 9052 Zwijnaarde. PERSONA DE CONTACTO Pharm-Olam International (Spain) S.L.U. - Regulatory Department. TELÉFONO 34 914342777. FAX 34 914342773. FINANCIADOR Ablynx NV. PAIS Bélgica.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia.

CENTRO 3: Hospital Universitari Vall d'Hebron

NOMBRE CENTRO Hospital Universitari Vall d'Hebron. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia.

CENTRO 4: Hospital Clínic i Provincial de Barcelona

NOMBRE CENTRO Hospital Clínic i Provincial de Barcelona. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hemoterapia y Hemostasia, CDB.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 6: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Caplacizumab (an anti-von Willebrand Factor Nanobody ALX-0081). CÓDIGO ALX-0081. DETALLE Subjects who completed ALX0681-C301 will have the possibility to participate in FU study for a total duration of 3 ys and only when a recurrence of TTP during this period happens; they will receive the study drug during 32 days up to approx 60 days. PRINCIPIOS ACTIVOS CAPLACIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Polvo y disolvente para solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.