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Fecha: 2013-08. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-005054-30.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO .

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de respuesta a dosis, de grupos paralelos, doble ciego, aleatorizado, multicéntrico y prospectivo de tres dosis de Xeomin® (incobotulinumtoxina, NT 201) para el tratamiento de la espasticidad en extremidades inferiores en niños y adolescentes (2-17 años) con parálisis cerebral.

INDICACIÓN PÚBLICA Espasticidad de miembros inferiores debido a paralisis cerebral.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Espasticidad de miembros inferiores debido a paralisis cerebral.

CRITERIOS INCLUSIÓN Individuo de sexo femenino o masculino de 2 a 17 años de edad (inclusive).
? Parálisis cerebral unilateral o bilateral con necesidad clínica de inyecciones unilaterales o bilaterales en las EI con BoNT para tratar la espasticidad.
? Puntuación en la escala de Ashworth [EA] ? 2 en los flexores plantares (al menos de forma unilateral).
? Necesidad clínica de una dosis total de 16 U/kg PCor de NT 201 (máximo de 400 U) para tratar la espasticidad de las EI según el criterio clínico del investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Contractura fija, definida como limitación importante del rango de movimiento articular en un estiramiento pasivo o formas predominantes de hipertonía muscular que no sea espasticidad (p. ej., distonía) en las extremidades diana.
2. Intervención quirúrgica en el pie equino en el lado que está previsto tratar con inyecciones de BoNT en este ensayo en los 12 meses anteriores a la visita de cribado (V1), durante el periodo de cribado o de administración prevista mientras se está participando en este ensayo.
3. Flexión de cadera para la que se necesite una inyección de BoNT.
4. Limitación de la abducción de cadera hasta menos de 40° o porcentaje migracional prediagnosticado superior a 30.

VARIABLES PRINCIPALES El cambio con respecto al momento de referencia (día 1) en la puntuación en la EA de los flexores plantares (en el caso de los individuos con pie equino bilateral, el investigador tendrá que elegir un lado del cuerpo en el cribado y tendrá que mantenerlo durante todo el ensayo) el día 29 (semana 4) del 1º ciclo de inyección.
Variable de eficacia coprimaria (para cumplir el CPC, solo para autoridades oficiales de los Estados Unidos):
? Escala de impresión global de los cambios en la espasticidad de los flexores plantares [EIGC-FP] por parte del investigador (en individuos con tratamiento bilateral en el mismo lado del cuerpo que se hubiera elegido para valorar la variable de eficacia primaria) el día 29 (semana 4) del 1º ciclo de inyección.

VARIABLES SECUNDARIAS Para individuos con tratamiento bilateral: Cambios con respecto al momento de referencia en la puntuación en la EA de los flexores plantares del otro lado del cuerpo tratado el día 29 (semana 4) del 1º y el 2º ciclo de inyección.
? El cambio con respecto al momento de referencia en la puntuación en la EA de los flexores plantares (en el caso de los individuos con pie equino bilateral, el investigador tendrá que elegir un lado del cuerpo en el cribado y tendrá que mantenerlo durante todo el ensayo) el día 29 (semana 4) del 2º ciclo de inyección.
? Los cambios con respecto al momento de referencia en la puntuación en la EA de los flexores plantares (en el caso de los individuos con pie equino bilateral, el investigador tendrá que elegir un lado del cuerpo en el cribado y tendrá que mantenerlo durante todo el ensayo) el día 57 (semana 8) y el día 85 (semana 12) del 1º y el 2º ciclo de inyección.
Para individuos con tratamiento unilateral: Cambios con respecto al momento de referencia en la puntuación en la EA de los flexores de la rodilla o los aductores del muslo el día 29 (semana 4) del 1º y el 2º ciclo de inyección.
Cambios con respecto al momento de referencia en la escala de Tardieu modificada [ETM] de los flexores plantares (en el caso de los individuos con pie equino bilateral, el investigador tendrá que elegir un lado del cuerpo en el cribado y tendrá que mantenerlo durante todo el ensayo) el día 29 (semana 4), el día 57 (semana 8) y el día 85 (semana 12) del 1º y el 2º ciclo de inyección.
? Escala de impresión global de los cambios [EIGC] del investigador, los niños o adolescentes y los padres o cuidadores el día 29 (semana 4) del 1º y el 2º ciclo de inyección.
? EIGC-FP del investigador (en individuos con tratamiento bilateral en el mismo lado del cuerpo que se hubiera elegido para valorar la variable de eficacia primaria) el día 29 (semana 4) del 1º y el 2º ciclo de inyección.
? Cambios con respecto al momento de referencia en la puntuación de la Gross Motor Function Measure [GMFM]-66 al final de la visita V6 de final del 1º ciclo y en la visita de final del ensayo V11.
? Cambios en las puntuaciones de la intensidad del dolor (obtenidas de los individuos) y la frecuencia del dolor (obtenidas de los padres o cuidadores) valorados con el ?Cuestionario sobre el dolor causado por la espasticidad [CDE]? en todas las visitas posteriores a la del momento de referencia del 1º y el 2º ciclo de inyección.
Momento de una nueva inyección en cada uno de los tres grupos posológicos del 1º y el 2º ciclo de inyección.

OBJETIVO PRINCIPAL El propósito de este estudio es determinar si las inyecciones intramusculares de la toxina botulinica tipo A en la(s) pierna(s) son efectivas en el tratamiento de niños/adolescentes (de edades entre los 2 y 17 años) con incremento de tensión/rigidez muscular incontrolable (espasticidad) debido a la paralisis cerebral.

OBJETIVO SECUNDARIO na.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 4 del primer ciclo de inyección.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Entre la semana 4 y la semana 72 (para detalles ver la definicion de objetivos).

JUSTIFICACION Para niños y adolescentes con espasticidad debido a paralisis cerebral se necesita un tratamiento multimodal. Las inyecciones intramusculares con formulaciones de toxina botulínica A han demostrado resultados prometedores en el tratamiento de la espasticidad en la paralisis cerebral. Este estudio de grupos paralelos, doble ciego, con una duración de 26-74 semanas esta destinado a proporcionar datos de seguridad y eficacia para Xeomin® (principio activo: NT 201), una formulación de toxina botulínica sin ligandos proteinicos, en el tratamiento de niños y adolescentes de 2 a 17 años de edad con necesidad de inyecciones para la espasticidad en las piernas. El objetivo principal de este estudio es el tratamiento del pie zambo espástico ( ?pie equino? ). Los pacientes serán randomizados para inyectarles en los músculos de las piernas con una de las 3 dosis de Xeomin®. Con ello se pretende permitir la comparación de la seguridad y la eficacia entre las dosis alta y baja y la media y la baja.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 300.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 09/08/2013. FECHA DICTAMEN 10/10/2014. FECHA INICIO PREVISTA 13/09/2013. FECHA INICIO REAL 27/11/2014. FECHA FIN ESPAÑA 18/04/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Merz Pharmaceuticals GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Eckenheimer Landstrasse 100 60318 Frankfurt/Main. PERSONA DE CONTACTO Merz Pharma España, S.L. - NA. TELÉFONO 0034 91 6574784. FAX NA NA NA. FINANCIADOR Merz Pharmaceuticals GmbH. PAIS Alemania.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DE LAS NIEVES

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DE LAS NIEVES. LOCALIDAD CENTRO GRANADA. PROVINCIA GRANADA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Medicina Física y Rehabilitación.

CENTRO 2: CENTRE HOSPITALARI

NOMBRE CENTRO CENTRE HOSPITALARI. LOCALIDAD CENTRO MANRESA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN MACARENA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN MACARENA. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo.

CENTRO 4: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Rehabilitación.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Xeomin. NOMBRE CIENTÍFICO NT 201. CÓDIGO NT 201. DETALLE 72 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS n.a. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.