Estudio de prueba de concepto de UCB en pacientes con síndrome de Sjörgen primario.

Fecha: 2015-09. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-004523-51.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de prueba de concepto de UCB en pacientes con síndrome de Sjörgen primario.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO PRUEBA DE CONCEPTO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE UCB5857 DURANTE 12 SEMANAS EN PACIENTES CON SÍNDROME DE SJÖGREN PRIMARIO.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Sjorgen primario.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Sjorgen primario.

CRITERIOS INCLUSIÓN *El paciente deberá tener entre 18 y 75 años de edad.
*Las mujeres con capacidad de quedarse embarazadas deberán aceptar el uso de un método aceptable de control de la natalidad durante el estudio y en los tres meses posteriores a su última dosis del medicamento del estudio. Se consideran métodos aceptables de control de natalidad los anticonceptivos orales (que deberán tomarse de manera ininterrumpida durante un mes entero antes de la selección [visita 1], y deberán seguir tomándose ininterrumpidamente durante el estudio), métodos de doble abarrera, y métodos de barrera simple con diafragma que incluya espermicida o preservativo con espermicida. Las mujeres que no acepten utilizar métodos de control de natalidad deberán ser no potencialmente fértiles, definido como estar esterilizadas quirúrgicamente o(histerectomía/ooforectomía o ligadura de trompas), ser estériles de forma congénita o ser postmenopáusicas desde al menos dos años antes del momento de la selección (visita 1). Las mujeres con capacidad de quedarse embarazadas deberán someterse a una prueba de embarazo en suero en la selección (visita 1), que se confirmará como negativa mediante una prueba de embarazo en orina antes de recibir la primera dosis del medicamento del estudio en la semana 0 (visita 2).
Un sujeto varón con una pareja potencialmente fértil debe estar dispuesto a usar un preservativo cuando sea sexualmente activo durante el estudio y durante 3 meses después de la última administración del medicamento del estudio. Además, la pareja mujer potencialmente fértil de un paciente varón debe estar dispuesta a usar un método anticonceptivo muy eficaz durante el periodo del estudio y durante 3 meses después de la última administración del medicamento del estudio.
*Los pacientes deberán cumplir los criterios AECG 2002 para SSp
*El paciente deberá haber dado seropositivo para los autoanticuerpos anti-SSA/Ro (Ro-52 y Ro-60) y/o anti-SSB/La.
*El paciente deberá tener un valor ESSDAI ?5.
*El paciente deberá presentar una producción salival sin estimulación > 0 ml/5 minutos.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Al paciente se le ha diagnosticado cualquier otra enfermedad autoinmunitaria, es decir, síndrome de Sjögren secundario (por ejemplo: artritis reumatoide o lupus eritematoso sistémico).
-Al paciente se le ha diagnosticado cualquier otro síndrome seco (por ejemplo, antecedentes de radioterapia otorrinolaringológica, sarcoidosis crónica, rechazo inverso de injertos).
-El paciente presenta un síndrome fibromiálgico considerable según clasificación de 2010 del American College of Rheumatology 2010.
-El paciente presenta una depresión considerable según definición de la 5ª edición del Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders.
-El paciente padece candidiasis bucal
-La paciente es mujer y está amamantando, está embarazada o prevé quedarse embarazada o empezar a dar el pecho durante el estudio, o en los 3 meses posteriores a recibir la última dosis del medicamento experimental (ME).
-La paciente muestra signos de inmunodepresión, como infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hipogammaglobulinemias, deficiencias de células T, o infección por el virus T-linfotrópico humano tipo I (VTLH-I).
. Pruebas positivas para VIH -1/2 en la selección (Visita 1).
-El paciente presenta antecedentes de infecciones crónicas, entre otras, hepatitis B o C vírica crónica o aguda o tuberculosis de manera concurrente.
. Pruebas positivas para VHB en la selección (visita 1)
. Pruebas positivas para VHC en la selección (visita 1)
. Pruebas positivas para TB en la selección (visita 1)

Los pacientes con antecedentes de una infección grave o potencialmente mortal reciente, o que en la actualidad presenten cualquier signo o síntoma que indique una infección significativa en el momento de la selección (visita 1) hasta la aleatorización en la visita 2, según el criterio clínico del investigador, también quedarán excluidos. El paciente deberá haber completado cualquier tratamiento antiinfeccioso previo antes de recibir la primera dosis del medicamento del estudio, excepto los fármacos antiinfecciosos que se tomen específicamente para el tratamiento del acné, acné rosácea, onicomicosis o infecciones vaginales por hongos levaduriformes; para la profilaxis de infecciones del aparato urinario; o para profilaxis prequirúrgica o previa a una intervención (inclusive intervenciones odontológicas). Nota: no deberá utilizarse minociclina para estos fines.
*El paciente está, en opinión del investigador, en riesgo especialmente alto de infección considerable a causa de su estilo de vida o actividad laboral.
*El paciente ha recibido una vacuna antigripal intranasal en las 8 semanas antes de la selección (visita 1).
*El paciente presenta anomalías sanguíneas significativas como hemoglobina <8,0 g/dl, o leucocitos <2000/mm3, o recuento total de neutrófilos <1000/mm3, o de plaquetas <30.000/mm3 en la selección (visita 1).
. El paciente tiene antecedentes de cáncer.
. El paciente tiene antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal, úlceras pépticas o colitis recurrente, incluido sangrado rectal (dentro del plazo de 1 año antes de la selección [visita 1]).

VARIABLES PRINCIPALES Cambio en el ESSDAI desde el valor de partida.

VARIABLES SECUNDARIAS 1) Cambio en el ESSDAI desde el valor de referencia.
2) Cambio en ESSPRI desde la situación inicial
3) Cambio en la producción salival, con estimulación
4) Cambio en la producción salival, sin estimulación
5) Cambio en la secreción lagrimal según la prueba I de Schirmer (sin anestesia).

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia sobre la actividad general de la enfermedad y la seguridad del UCB5857 cuando se añade al tratamiento en curso, comparado con un placebo, en pacientes con SSp.

OBJETIVO SECUNDARIO ? La eficacia del UCB5857 con respecto a los cambios en:
o La actividad salival
o La actividad lagrimal
o los resultados según los pacientes
? el perfil FC del UCB5857 en pacientes con SSp.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1) Semanas 4 y 8
2) Semanas 4, 8 y 12
3) Semanas 4, 8 y 12
4) Semanas 4, 8 y 12
5) Semana 12.

JUSTIFICACION UCB5857 es un nuevo producto químico que es un potente y selectivo inhibidor oral de PI3Kand#948 con un uso futuro potencial para el tratamiento de enfermedades inflamatorias inmunes. El potencial de UCB5857 para tratar el Síndrome de Sjörgen está siendo explorado actualmente en modelos animales que replican diversos elementos del desarrollo de la enfermedad.
UCB5857 se ha administrado a sujetos sanos y a sujetos con psoriais media-moderada en un estudio pionero en humanos. Actualmente se encuentra en desarrollo un estudio de fase 1 de segunda administración en humanos en el que se prueban tanto dosis únicas como múltiples de UCB5857 y el tratamiento está siendo bien tolerado en general.
Con la información anterior en consideración, parece que hay una clara evidencia de que UCB5857 podría ser una terapia satisfactoria para tratar el Síndrome de Sjörgen primario que se sumara a las limitadas terapias disponibles hasta la fecha.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 58.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 14/09/2015. FECHA INICIO PREVISTA 07/08/2015. FECHA INICIO REAL 13/01/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 30/11/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR UCB Celltech, UK. DOMICILIO PROMOTOR 208 Bath Road SL1 3WE Slough. PERSONA DE CONTACTO UCB BIOSCIENCES GmbH - Clin Trial Reg & Results disclosure. TELÉFONO 900 811 335. FAX . FINANCIADOR UCB Celltech, UK. PAIS Reino Unido.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 2: HOSPITAL DE LA MARINA BAIXA DE LA VILA JOIOSA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA MARINA BAIXA DE LA VILA JOIOSA. LOCALIDAD CENTRO VILLAJOYOSA/VILA JOIOSA (LA). PROVINCIA ALICANTE. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Reumatología.

CENTRO 3: HOSPITAL REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO CÓRDOBA. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Reumatología.

CENTRO 4: HOSPITAL INFANTA LUISA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTA LUISA. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Reumatología.

CENTRO 5: Hospital de Sant Joan Despí Moisès Broggi

NOMBRE CENTRO Hospital de Sant Joan Despí Moisès Broggi. LOCALIDAD CENTRO SANT JOAN DESPÍ. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Reumatología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO UCB5857. CÓDIGO UCB5857. DETALLE 12 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS UCB5857. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.