ATLAS-OLE: Estudio abierto de la seguridad y la eficacia a largo plazo de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX.

Fecha: 2019-04. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-002880-25.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de la seguridad y la eficacia a largo plazo de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ATLAS-OLE: Estudio abierto de la seguridad y la eficacia a largo plazo de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX.

INDICACIÓN PÚBLICA La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario en el que la sangre no coagula normalmente y puede dar lugar a sangrado interno en los músculos y las articulaciones.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A o Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN Únicamente podrán ser incluidos en el estudio los participantes que cumplan todos los criterios siguientes:

Edad
01. El participante debe tener al menos 12 años, inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.

Tipo de participante y características de la enfermedad
02. Participantes con hemofilia A o B grave que hayan completado un ensayo clínico en fase 3 de fitusirán.

Sexo
03. Varones.
A) En este estudio no hay requisitos sobre anticonceptivos, salvo cuando lo exija la normativa local.

Consentimiento informado
04. Capaz de otorgar el consentimiento informado firmado, lo que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el DCI y en este protocolo. En los países donde la mayoría de edad legal esté fijada a partir de los 18 años, el representante legal del participante también deberá firmar un DCI específico.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Se excluirá del estudio a los participantes que cumplan alguno de los criterios siguientes:

Enfermedades
01. Finalización de una intervención quirúrgica en los 14 días anteriores a la selección o tratamiento actual con infusión adicional de concentrados de factores o agentes de puenteo con fines de hemostasia postoperatoria.

Tratamiento previo y concomitante
02. Participación actual en inducción de inmunotolerancia (IIT).
03. Uso actual de concentrados de factores o agentes de puenteo como tratamiento profiláctico regular destinado a prevenir episodios hemorrágicos espontáneos.
04. Uso de compuestos distintos de concentrados de factores o agentes de puenteo para el tratamiento de la hemofilia.

Experiencia previa y concomitante en estudios clínicos
05. Recepción de un fármaco o dispositivo en investigación, distinto de fitusirán, en los 30 días previos a la administración prevista del PEI o el equivalente a 5 semividas del PEI, lo que suponga más tiempo.
06. Participación actual o previa en un ensayo de terapia génica.

Evaluaciones diagnósticas
07. ALT y/o AST > 1,5 veces el límite superior del intervalo de referencia normal (LSN) en los pacientes no tratados previamente con fitusirán al comienzo del estudio; ALT y/o AST > 5 veces el LSN en los pacientes que estaban en el grupo de fitusirán en el estudio original.

Otras exclusiones
08. Personas alojadas en un establecimiento sanitario por disposición reglamentaria o legal; reclusos o participantes internados por dictamen legal.
09. Cualquier ley específica del país que impida la inclusión del participante en el estudio
10. Participantes que no sean aptos para participar, sea cual sea el motivo, a juicio del investigador, incluida la presencia de dolencias médicas o clínicas, o participantes con riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
11. Participantes que dependen del promotor o del investigador (según se define en la sección 1.61 de la Buena práctica clínica (BPC) E6) de la Conferencia Internacional de Armonización (ICH).
12. Participantes que sean empleados del centro del estudio clínico o de otras personas implicadas directamente en la realización del estudio, o familiares inmediatos de dichas personas.
13. Cualquier situación específica durante la realización/transcurso del estudio que pueda suscitar dudas éticas.
14. Sensibilidad a cualquiera de los fármacos o las intervenciones del estudio, o de sus componentes, u otras alergias que, en opinión del investigador, contraindiquen la participación en el estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Incidencia, intensidad, relación causal y gravedad de los AA y evaluaciones analíticas.

VARIABLES SECUNDARIAS Tasa anualizada de hemorragias durante el período de tratamiento.
Tasa anualizada de hemorragias espontáneas durante el período de tratamiento.
Tasa anualizada de hemorragias articulares durante el período de tratamiento.
Variación de la puntuación de salud física y la puntuación total del cuestionario de calidad de vida en la hemofilia para adultos durante el período de tratamiento (en participantes ¿ 17 años).

OBJETIVO PRINCIPAL Caracterizar la seguridad y la tolerabilidad de fitusirán a largo plazo.

OBJETIVO SECUNDARIO Caracterizar la eficacia a largo plazo de fitusirán, evaluada mediante la frecuencia de:
¿ Episodios hemorrágicos.
¿ Episodios hemorrágicos espontáneos.
¿ Episodios hemorrágicos en las articulaciones diana.
Caracterizar los efectos de fitusirán sobre las mediciones de la calidad de vida relacionada con la salud en participantes ¿ 17 años.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante toda la duración del estudio (hasta 55 meses).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante toda la duración del tratamiento (hasta 48 meses).

JUSTIFICACION El ensayo LTE15174 es un estudio de extensión abierto, multicéntrico y multinacional de la seguridad y la eficacia a largo plazo de fitusirán en participantes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o del factor IX. Solo podrán optar a participar en este ensayo clínico los pacientes que hayan completado un estudio clínico en fase 3 de fitusirán anterior: EFC14768, EFC14769 o EFC15110 (puede consultar estos estudios también en este registro para obtener más información).

El fitusirán es un pequeño ácido ribonucleico de interferencia (siRNA) que bloquea temporalmente la producción de antitrombina (AT), una sustancia producida en nuestro organismo para evitar que la sangre coagule demasiado. Al disminuir temporalmente la cantidad de AT en nuestra sangre, se ha demostrado que el fitusirán reduce el número de hemorragias que experimenta una persona.

Al tratarse de un estudio de extensión abierto, el diseño del estudio LTE15174 permitirá seguir evaluando a los pacientes que hayan finalizado cualquiera de los estudios en fase 3 de fitusirán antes mencionados en lo que se refiere a la seguridad y la eficacia a largo plazo durante 48 meses o hasta que el fitusirán esté comercializado, lo que suceda antes.

El objetivo principal es caracterizar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de fitusirán. El objetivo secundario es caracterizar la eficacia a largo plazo de fitusirán, evaluada mediante la frecuencia de: 1) episodios hemorrágicos, 2) episodios hemorrágicos espontáneos y 3) episodios hemorrágicos en las articulaciones diana. También se evaluarán los efectos de fitusirán en las mediciones de la calidad de vida relacionada con la salud.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 244.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 29/04/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 26/04/2019. FECHA DICTAMEN 11/04/2019. FECHA INICIO PREVISTA 06/01/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 28/05/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Genzyme Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 50 Binney Street MA 02142 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO PPD Global - Project Management. TELÉFONO 900834223. FAX . FINANCIADOR Genzyme Corporation. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Departamento de Hemodinámica. Unidad de hemofilia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 26/04/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Fitusiran. CÓDIGO SAR439774. DETALLE 48 months. PRINCIPIOS ACTIVOS fitusiran. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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