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Eficacia y seguridad de la administración de concizumab en profilaxis en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores.

Fecha: 2019-09. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-004891-36.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de investigación para evaluar la eficacia de concizumab en pacientes con hemofilia sin inhibidores.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Eficacia y seguridad de la administración de concizumab en profilaxis en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores.

INDICACIÓN PÚBLICA Trastorno hemorrágico, deficiencia hereditaria del factor VIII de coagulación
Trastorno hemorrágico, deficiencia hereditaria del factor IX de coagulación.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A
Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Obtención del consentimiento informado antes de empezar a realizar las actividades relacionadas con el ensayo. Se consideran actividades relacionadas con el ensayo todos los procedimientos que se lleven a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
- Varones mayores de 12 años en el momento de firmar el consentimiento informado.
- Hemofilia grave congénita A (FVIII <1%) o B (FIX ¿2%).

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Hipersensibilidad conocida o sospechada a anticuerpos monoclonales.
- Trastorno de la coagulación hereditario o adquirido conocido distinto de la hemofilia congénita.
- Presencia de inhibidores confirmados ¿ 0,6 UB en la fase de selección.

VARIABLES PRINCIPALES 1. En pacientes con hemofilia A sin inhibidores: Número de episodios hemorrágicos tratados (espontáneos y traumáticos)
2. En pacientes con hemofilia B sin inhibidores: Número de episodios hemorrágicos tratados (espontáneos y traumáticos).

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Tasa anual de sangrados (ABR) por sangrados tratados en cada periodo: Concizumab y pacientes con profilaxis previa en pacientes con HA.
2. Tasa anual de sangrados (ABR) por sangrados tratados en cada periodo: Concizumab y pacientes con profilaxis previa en pacientes con HB.

OBJETIVO PRINCIPAL 1. Comparar el efecto de la profilaxis con concizumab con la ausencia de profilaxis (tratamiento a demanda con factor) en la reducción del número de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia A sin inhibidores.
2. Comparar el efecto de la profilaxis con concizumab con la ausencia de profilaxis (tratamiento a demanda con factor) en la reducción del número de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia B sin inhibidores.

OBJETIVO SECUNDARIO 1. Comparar el efecto de la profilaxis con concizumab con el tratamiento profiláctico previo de los pacientes en la reducción del número de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia A sin inhibidores.
2. Comparar el efecto de la profilaxis con concizumab con el tratamiento profiláctico previo de los pacientes en la reducción del número de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia B sin inhibidores.
3. Investigar la seguridad de la profilaxis con concizumab en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia A o B sin inhibidores.
4. Investigar los parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicas de la profilaxis con concizumab en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia A o B sin inhibidores.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 1-2 Desde el comienzo del tratamiento (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 24).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1-2. Desde el inicio del tratamiento (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 24).

JUSTIFICACION Concizumab es un anticuerpo monoclonal terapéutico que se está desarrollando para el tratamiento profiláctico de los episodios hemorrágicos en la hemofilia A y la hemofilia B. Se trata de un nuevo concepto de tratamiento que implica la inhibición del inhibidor de la vía del factor tisular y puede tratar a pacientes con hemofilia A y hemofilia B con o sin inhibidores. Concizumab se administra por vía subcutánea.
Concizumab aspira a satisfacer la gran necesidad médica no cubierta en los pacientes con hemofilia al ofrecer profilaxis antihemorrágica administrada por vía subcutanea en un inyector de pluma. No se espera que concizumab sea eficaz en el tratamiento de los episodios hemorrágicos, por lo que las hemorragias intercurrentes necesitarían un factor de la coagulación o un tratamiento de derivación.
Debido al mecanismo de acción de concizumab y a los datos clínicos existentes que demuestran una respuesta similar en todos los subtipos de hemofilia, el desarrollo clínico de concizumab se lleva a cabo en paralelo para la hemofilia A y la hemofilia B, es decir, se incluye a pacientes con hemofilia A y hemofilia B en los mismos ensayos.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 150.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 20/09/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 19/09/2019. FECHA DICTAMEN 13/09/2019. FECHA INICIO PREVISTA 21/10/2019. FECHA INICIO REAL 15/01/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/06/2020. FECHA INTERRUPCIÓN 16/03/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo Allé 2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Novo Nordisk A/S - Clinical Disclosure (1452). TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Novo Nordisk A/S. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO UGS Hematología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 19/02/2020. FECHA ACTIVACIÓN 03/03/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 19/02/2020. FECHA ACTIVACIÓN 15/01/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Unidad de Coagulopatías - Servicio de Hematología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 19/09/2019. FECHA ACTIVACIÓN 17/02/2020.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO Oviedo. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS, PRINCIPADO DE. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 19/09/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Servicio de Hemostasia y Trombosis. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 19/09/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: concizumab

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Concizumab C 40 mg/mL PDS290. DETALLE Duration of treatment will be up to 160 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS concizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en pluma precargada. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 2: concizumab

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Concizumab C 100 mg/mL PDS290. DETALLE Duration of treatment will be up to 160 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS concizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en pluma precargada. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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