Ensayo para comparar el efecto y la seguridad de somapacitán administrado una vez a la semana frente a Norditropin® administrado una vez al día en niños con deficiencia de hormona del crecimiento.

Fecha: 2020-04. Area: Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000231-27.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de investigación en niños con niveles bajos de hormona del crecimiento donde se compara somapacitán administrado una vez a la semana frente a Norditropin® administrado una vez al día.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hormonología [C19].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo para comparar el efecto y la seguridad de somapacitán administrado una vez a la semana frente a Norditropin® administrado una vez al día en niños con deficiencia de hormona del crecimiento.

INDICACIÓN PÚBLICA Déficit de hormona de crecimiento en niños.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Déficit de hormona de crecimiento en niños.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Niños prepúberes:
- Niños:
- Edad ¿ 2 años y 26 semanas y < 11,0 años en el momento de la selección.
- Volumen testicular < 4 ml
- Niñas:
- Edad ¿ 2 años y 26 semanas y < 10,0 años en el momento de la selección.
- Estadio 1 de Tanner para el desarrollo mamario (sin tejido mamario glandular palpable)
- Diagnóstico confirmado de déficit de hormona del crecimiento, determinado mediante dos pruebas diferentes de estimulación con hormona del crecimiento realizadas en los 12 meses previos a la aleatorización, que se define como una concentración máxima de hormona del crecimiento ¿ 10,0 ng/ml según la norma internacional de la OMS 98/574 sobre la somatropina.
- Retraso del crecimiento, definido como al menos 2,0 desviaciones estándar por debajo de la estatura media para la edad cronológica y el sexo en el momento de la selección según las normas del Center for Disease Control and Prevention.
- Alteración de la velocidad de crecimiento, definida como una velocidad de crecimiento anualizada por debajo del percentil 25. para la edad cronológica y el sexo según las normas de Prader calculada durante un período mínimo de 6 meses y máximo de 18 meses antes de la selección.
- Factor de crecimiento insulinoide I < -1,0 SDS (puntuación de desviación estándar) en la selección, en comparación con el intervalo normalizado por la edad y el sexo medido en el laboratorio central.
- Ausencia de exposición previa al tratamiento con hormona del crecimiento o factor de crecimiento insulinoide I (IGF-I).

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida o presunta que probablemente afecte al crecimiento o a la capacidad de evaluar el crecimiento con mediciones de la talla en bipedestación.
- Enfermedades inflamatorias actuales con necesidad de tratamiento con corticosteroides sistémicos durante más de 2 semanas consecutivas en los 3 meses previos a la selección.
- Niños que necesiten tratamiento con glucocorticoides inhalados en una dosis superior a 400 µg/día de budesonida inhalada o equivalente durante más de 4 semanas consecutivas en los 12 meses previos a la selección.
- Diagnóstico de trastorno por déficit de atención con hiperactividad.
- Administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener un efecto sobre el crecimiento, por ejemplo, metilfenidato para el tratamiento del trastorno por déficit de atención con hiperactividad.
- Antecedentes o presencia de neoplasias malignas, incluidos tumores intracraneales.

VARIABLES PRINCIPALES Velocidad de crecimiento.

VARIABLES SECUNDARIAS 1.Variación de la edad ósea
2.Variación de la puntuación de desviación estándar de la estatura
3.Variación de la puntuación de desviación estándar de la velocidad del crecimiento
4.Variación de la glucosa plasmática en ayunas
5.Variación de la evaluación del modelo homeostático
6.Variación de la hemoglobina glucosilada (HbA1c)
7.Variación de la puntuación de la desviación estándar del factor de crecimiento insulinoide I (IGF-I)
8.Variación de la puntuación de la desviación estándar de la proteína 3 transportadora del factor de crecimiento insulinoide (IGFBP-3).

OBJETIVO PRINCIPAL Comparar el efecto de somapacitán frente a Norditropin® sobre el crecimiento longitudinal en niños con déficit de hormona del crecimiento.

OBJETIVO SECUNDARIO Comparar la seguridad de somapacitán frente a Norditropin® en niños con déficit de hormona del crecimiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Desde el momento basal (semana 0) hasta la visita 7 (semana 52).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1 & 4 ¿ 6: Desde la selección (semana -2) hasta visita 7 (semana 52), visita 11 (semana 104), visita 15 (semana 156) y visita 19 (semana 208)
2, 3, 7 & 8: Desde el momento basal (semana 0) hasta visita 7 (semana 52), visita 11 (semana 104), visita 15 (semana 156) y visita 19 (semana 208).

JUSTIFICACION El objetivo de este ensayo de fase 3 es investigar la seguridad y confirmar la no inferioridad del efecto del tratamiento subcutáneo (s.c.) una vez a la semana con somapacitán en comparación con el tratamiento diario con hormona del crecimiento (GH) s.c. (Norditropin®) en niños prepúberes con déficit de hormona del crecimiento (DGH). Este ensayo confirmatorio en niños con DGH servirá de base para la solicitud de la autorización de comercialización en esta indicación.
Se trata de un ensayo aleatorizado, multinacional, multicéntrico, abierto y con control activo, con un diseño de grupos paralelos, en el que se administrará una pauta posológica de somapacitán una vez a la semana. La administración de somapacitán una vez a la semana puede proporcionar una mayor comodidad y, por tanto, un mejor cumplimiento, en comparación con el tratamiento convencional con GH, que debe administrarse a diario. El tratamiento con GH en niños con DGH pretende inducir el crecimiento, aumentar la velocidad de crecimiento (VC) y mejorar la estatura adulta final.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 192.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 18/04/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 18/04/2020. FECHA DICTAMEN 07/04/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo Allé 2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Novo Nordisk A/S - Clinical Disclosure (1452). TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Novo Nordisk A/S. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

CENTRO 2: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: somapacitan

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO somapacitan 10 mg/1.5ml PDS290. DETALLE 208 weeks (4 years). PRINCIPIOS ACTIVOS somapacitan. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Somatropin

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN Norditropin FlexPro 10 mg/1.5 ml. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Somatropin. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en pluma precargada. HUÉRFANO No. ATC H01AC01 - SOMATROPINA.

MEDICAMENTO 3: somapacitan

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO somapacitan 15 mg/1.5ml PDS290. DETALLE 208 weeks (4 years). PRINCIPIOS ACTIVOS somapacitan. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 4: somapacitan

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO somapacitan 5 mg/1.5ml PDS290. DETALLE 208 weeks (4 years). PRINCIPIOS ACTIVOS somapacitan. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.