Estudio de fase III, multicéntrico, randomizado y con enmascaramiento del evaluador, para evaluar la eficacia y la seguridad de WTX101 administrado durante 48 semanas frente al tratamiento de referencia en pacientes con enfermedad de Wilson de 18 años en adelante con una fase de extensión de hasta 60 meses.

Fecha: 2018-04. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos metabólicos [G03].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-004135-36.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de WTX101 en pacientes adultos que tienen enfrmedad de Wilson.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos metabólicos [G03].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase III, multicéntrico, randomizado y con enmascaramiento del evaluador, para evaluar la eficacia y la seguridad de WTX101 administrado durante 48 semanas frente al tratamiento de referencia en pacientes con enfermedad de Wilson de 18 años en adelante con una fase de extensión de hasta 60 meses.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad de Wilson.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Wilson.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Estar dispuesto a dar el consentimiento informado para participar en el estudio y ser capaz de darlo
-Varones o mujeres, de 18 años en adelante en el momento de la firma del documento de consentimiento informado (DCI)
-Capaz de entender los procedimientos, restricciones y requisitos del estudio, y estar dispuesto a cumplirlos, a juicio del investigador
-Diagnóstico confirmado de enfermedad de Wilson mediante una puntuación de Leipzig ¿ 4 documentada mediante pruebas como las indicadas en las guías de práctica clínica en la enfermedad de Wilson de 2012 de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado
-Haber recibido tratamiento durante > 28 días contra la enfermedad de Wilson con quelación (es decir, penicilamina, clorhidrato de trientina), Zn o una combinación de un quelante y Zn; O No haber recibido tratamiento anteriormente o haber recibido tratamiento durante 28 días contra la enfermedad de Wilson con quelación (es decir, penicilamina, clorhidrato de trientina), Zn o una combinación de un quelante y Zn
-Estar dispuesto a someterse a un periodo de reposo farmacológico de ¿ 48 horas de los tratamientos contra la enfermedad de Wilson que se estén recibiendo
-Estar dispuesto a evitar el uso de vitaminas y de minerales que contengan Cu, Zn o Mo durante todo el estudio
-Estar dispuesto a evitar alimentos y bebidas con alto contenido de Cu durante todo el estudio
Por favor ver el protocolo del estudio para más detalles.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Cirrosis hepática descompensada
-Puntuación MELD > 13
-Participación en un estudio clínico de un tratamiento experimental o no aprobado/autorizado simultáneamente o en las 4 semanas previas a la visita de screening
-Anemia grave con unos niveles de hemoglobina< 9 g/dl
-Mujeres embarazadas (o que tienen previsto quedarse embarazadas) o en periodo de lactancia
-Enfermedad sistémica grave u otra afección que, en opinión del investigador, pondría en peligro la seguridad del sujeto o interferiría en la recogida o interpretación de los resultados del estudio
-Puntuación de Nazer modificada >7
-Alanina-transaminasa >2 × LSN para los sujetos tratados durante >28 días con el tratamiento de la enfermedad de Wilson (Cohorte 1)
-Alanina-transaminasa >5 × LSN para los sujetos que no han recibido anteriormente tratamiento o para los sujetos que han recibido tratamiento durante <=28 días (Cohorte 2)
Por favor ver el protocolo del estudio para más detalles.

VARIABLES PRINCIPALES La evaluación de la variable principal de eficacia será el control de Cu libre, medido como el cambio porcentual desde el periodo basal (día 1) hasta las 48 semanas en los niveles de cobre no unido a ceruloplasmina. Para los pacientes tratados con WTX101, el nivel de cobre no unido a ceruloplasmina se corregirá por la cantidad de Cu unido al complejo tripartito con WTX101.

VARIABLES SECUNDARIAS Los criterios secundarios de valoración incluyen los siguientes:
a.Cambio respecto al periodo basal en el estado hepático a las 48 semanas, evaluado mediante la puntuación MELD;
b.Cambio desde el periodo basal hasta las 48 semanas en la escala UWDRS Parte II;
c.Cambio desde el periodo basal hasta las 48 semanas en la escala UWDRS Parte III;
d.Cambio desde el periodo basal hasta las 48 semanas en las escalas CGI-I y CGI-S; y
e.Tasa de respuesta según los niveles de cobre no unido a ceruloplasmina en la semana 48.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal es evaluar la eficacia de WTX101 administrado durante 48 semanas, en comparación con el tratamiento de referencia (TR), en el control del cobre (Cu) en pacientes con EW de 18 años en adelante. El control del cobre se evaluará en términos del cambio porcentual desde el periodo basal (día 1) hasta las 48 semanas en los niveles de cobre no unido a ceruloplasmina (NCC). Para los pacientes tratados con WTX101, el nivel de cobre no unido a ceruloplasmina se corregirá por la cantidad de Cu unido al complejo tripartito (CTP) con WTX101 (NCCcorregido).

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios son:
-Establecer la seguridad y la tolerabilidad de la administración individualizada de WTX101;
-Evaluar los efectos de WTX101 en el estado hepático evaluado por la puntuación del modelo para hepatopatía terminal MELD (Model for End-Stage Liver Disease);
-Evaluar los efectos de WTX101 sobre la discapacidad evaluada por la Escala de valoración de la EW unificada (Unified WD Rating Scale, UWDRS), Parte II;
-Evaluar los efectos de WTX101 sobre el estado neurológico evaluado por la escala UWDRS Parte III;
Por favor consulte el protocolo del estudio para más detalles.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 48 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 48 semanas.

JUSTIFICACION La enfermedad de Wilson es un trastorno genético que causa una acumulación de cobre (un mineral
presente en el cuerpo) en el hígado y en otros tejidos del cuerpo que puede hacer que los órganos no
funcionen correctamente.
El objetivo de este estudio es evaluar WTX101 (el medicamento del estudio), un medicamento en
investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, en comparación
con los medicamentos del tratamiento de referencia (TR) que se utilizan actualmente contra la
enfermedad de Wilson.
Este estudio examinará la seguridad y la eficacia (lo bien que funciona) de WTX101 en diferentes dosis
en comparación con los medicamentos del tratamiento de referencia (TR) empleados contra la
enfermedad de Wilson.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 102.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 27/04/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 27/04/2018. FECHA DICTAMEN 27/03/2018. FECHA INICIO REAL 31/05/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/12/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Wilson Therapeutics AB. DOMICILIO PROMOTOR Kungsgatan 3 SE-111 43 Stockholm. PERSONA DE CONTACTO Wilson Therapeutics AB - Susan Flint. TELÉFONO +1 617 5133787. FAX . FINANCIADOR Wilson Therapeutics AB. PAIS Suecia.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 23/07/2018.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 27/04/2018.

CENTRO 3: HOSPITAL DE SABADELL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SABADELL. LOCALIDAD CENTRO Sabadell. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 27/04/2018.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: ZINC ACETATE DIHYDRATE

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS ZINC ACETATE DIHYDRATE. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: TRIENTINE DIHYDROCHLORIDE

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS TRIENTINE DIHYDROCHLORIDE. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 3: Not applied

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO WTX101. CÓDIGO WTX101. DETALLE 48 Weeks with an Extension phase up to 60 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Not applied. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido*. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 4: PENICILLAMINE

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. DETALLE 48 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS PENICILLAMINE. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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