Estudio de fase 3, multicentrico, cegado para evaluar la eficacia y seguridad de Dysport para el tratamiento de la espasticidad en miembros superiores (alteracion en el funcionamiento de los musculos esqueleticos) en niños.

Fecha: 2014-04. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2010-021817-22.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de fase 3, multicentrico, cegado para evaluar la eficacia y seguridad de Dysport para el tratamiento de la espasticidad en miembros superiores (alteracion en el funcionamiento de los musculos esqueleticos) en niños.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO DE FASE III, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, PROSPECTIVO, ALEATORIZADO, CONTROLADO, DE TRATAMIENTO MULTIPLE PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE DYSPORT EN EL TRATAMIENTO PEDIATRICO DE LA ESPASTICIDAD DE LAS EXTREMIDADES SUPERIORES.

INDICACIÓN PÚBLICA Espasticidad del miembro superior (alteracion del funcionamiento del musculo esqueletico) en niños.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Espasticidad de la extremidad superior en niños.

CRITERIOS INCLUSIÓN (1) Consentimiento informado firmado de los padres/tutores del menor y, si procede, el asentimiento firmado del propio menor.
(2) Edad de 2 a 17 años, ambos inclusive.
(3) Peso corporal de 10 kg o más en la visita basal.
(4) Diagnostico de PC, segun los criterios de Rosenbaum.
(5) Hipertonia muscular/espasticidad como minimo en una extremidad superior.
(6) Puntuacion MAS ?2 en la visita basal para el grupo muscular principal de referencia de la extremidad superior (flexores del codo o flexores de la muñeca) evaluada en el estudio (la extremidad que recibira la inyección en el primer tratamiento).
(7) Nivel 1 a 4 en la escala GMFCS.
(8) Si el sujeto recibe algun tipo de terapia, como fisioterapia, terapia ocupacional o uso de ferulas u ortesis, el mismo debera haberse instaurado como minimo 30 dias antes de la visita basal y tendra que acordarse la continuacion de dicha terapia durante todo el estudio y al menos hasta la semana 16 despues de la primera administracion del tratamiento.

CRITERIOS EXCLUSIÓN (1) Contractura muscular fija en el grupo muscular principal de referencia (flexores del codo o flexores de la muñeca) de la extremidad evaluada en el estudio, definida como un angulo de amplitud de movimiento <40°, independientemente de los angulos inicial y final, determinado a velocidad lenta (XV1) segun la escala Tardieu en la visita basal. (El intervalo de los flexores de la muñeca debera medirse sin sujetar los dedos y permitiendo la flexion libre de los mismos).
(2) Sujetos que precisen tratamiento con BTX en las extremidades inferiores y/o en la extremidad superior no evaluada en el estudio antes del Tratamiento 2.
(3) Periodo de lavado insuficiente de una inyeccion previa de BTX de cualquier serotipo utilizada para cualquier trastorno:
?En los 6 meses previos a la visita basal en la extremidad evaluada en el estudio
o
?En los 3 meses previos a la visita basal en cualquier otra parte del cuerpo.
(4) Sujetos que precisen en el Tratamiento 1 BTX en un solo grupo muscular de la extremidad evaluada en el estudio.
(5) Movimientos atetoides o distonicos intensos en la extremidad evaluada en el estudio.
(6) Intervencion quirurgica previa o programada por espasticidad en el grupo muscular principal de referencia de la extremidad evaluada en el estudio.
(7) Inyección de alcohol y/o fenol en el año previo a la visita basal en los musculos flexores de la muñeca y/o del codo de la extremidad evaluada en el estudio elegidos para ser inyectados en el Tratamiento 1.
(8) Tratamiento con cualquier farmaco que afecte directa o indirectamente a la funcion neuromuscular (p. ej., antibioticos aminoglucosidos) o uso de neurobloqueantes durante una intervención quirurgica (p. ej., curare) en los 30 dias previos al tratamiento del estudio.
(9) Embarazo y/o lactancia.
(10) Pacientes de sexo femenino que no deseen utilizar medidas anticonceptivas durante el transcurso del estudio si son pospuberales y sexualmente activas.
(11) Incapacidad o poca disposicion para cumplir el protocolo.
(12) Sujetos con evidencia clinica (o subclinica) de transmision neuromuscular defectuosa marcada (p. ej., sindrome de Lambert-Eaton o miastenia grave) o con trastornos neuromusculares persistentes clinicamente significativos.
(13) Sensibilidad conocida a BTX o a alguno de los componentes de la formulacion o alergia a la proteina de la leche de vaca.
(14) Infeccion en el punto de inyeccion.
(15) Rizotomia en los 6 meses previos a la visita basal o programada/anticipada durante el transcurso del estudio.
(16) Sujetos tratados con baclofeno intratecal en los 30 dias previos a la visita basal o con probabilidad de ser tratados durante el transcurso del estudio.
(17) Tratamiento con un nuevo farmaco en investigacion en los 30 días previos a la visita basal o prevision de tal tratamiento durante el transcurso del estudio.
(18) Sujetos con antecedentes de aspiracion u otro trastorno que suponga un riesgo de aspiracion, como disfagia.
(19) Presencia o antecedente de infecciones frecuentes de las vias respiratorias inferiores, neumonia por aspiracion o que, a juicio del investigador, pueda afectar la funcion respiratoria.
(20) Cualquier enfermedad conocida o resultados analiticos o de un procedimiento diagnostico que, a juicio del investigador, puedan poner en peligro el cumplimiento de los objetivos y los procedimientos de este protocolo o impedir la administracion de BTX-A.
(21) Cualquier condicion medica no controlada clinicamente significativa, a excepcion de la PC.

VARIABLES PRINCIPALES Objetivo principal de eficacia:
Cambio medio de la puntuacion MAS en el grupo muscular principal de referencia para el Tratamiento 1 (flexores del codo o de la muñeca) entre la visita basal y la semana 6 del Tratamiento 1.

VARIABLES SECUNDARIAS Puntuacion PGA media en la semana 6 del Tratamiento 1.
Puntuacion GAS media en la semana 6 del Tratamiento 1.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de dos dosis de Dysport (8 unidades U/kg y 16 U/kg), en comparacion con Dysport 2 U/kg, en el tratamiento de la espasticidad de las extremidades superiores en niños con paralisis cerebral (PC) despues de un unico tratamiento.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario del estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de multiples tratamientos con Dysport en la poblacion del estudio.

Los objetivos terciarios del estudio evaluaran la eficacia a largo plazo de Dysport, su efecto sobre el dolor de la extremidad evaluada en el estudio y la calidad de vida (CdV) despues de multiples tratamientos.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN semana 6.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN semana 6.

JUSTIFICACION Los niños con diagnóstico de parálisis cerebral a menudo sufren aumento del tono muscular, una afección llamada espasticidad. La espasticidad puede ser dolorosa e impide a los niños desenvolverse adecuadamente. La espasticidad puede presentarse en los músculos del brazo de niños con parálisis cerebral, lo que restringe el movimiento completo del mismo al manipular objetos en las actividades cotidianas, al vestirse/desvestirse, y que puede afectar a la higiene personal. Sin tratamiento, la espasticidad de los músculos puede hacerse permanente y muy difícil de controlar.

La finalidad de este ensayo clínico es comprobar si el medicamento inyectable Dysport® puede relajar la espasticidad de los músculos del brazo y permitir a los niños que participen en este estudio mejorar la capacidad para usarlo en las actividades cotidianas. Además, este ensayo clínico comprobará si el tratamiento con Dysport® es capaz de disminuir el dolor causado por la espasticidad y mejorar el bienestar de estos niños. A fin de evaluar si Dysport® resulta útil para la espasticidad de los sujetos incluidos en este estudio, se compararán dos dosis de Dysport® (Dysportand#61650 8 U/kg y Dysportand#61650 16 U/kg) con una dosis baja Dysport® (Dysportand#61650 2 U/kg).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 210.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 23/04/2014. FECHA INICIO PREVISTA 21/04/2014. FECHA INICIO REAL 03/06/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 10/08/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 31/07/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR IPSEN INNOVATION. DOMICILIO PROMOTOR 5 avenue du Canada 91940 Les Ulis. PERSONA DE CONTACTO IPSEN PHARMA, S.A. - Depart. Médico/Elena Hernández. TELÉFONO 34 936-858-177. FAX 34 936-851-011. FINANCIADOR IPSEN INNOVATION. PAIS Francia.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI MÚTUA DE TERRASSA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI MÚTUA DE TERRASSA. LOCALIDAD CENTRO TERRASSA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de rehabilitacion.

CENTRO 2: FUNDACIÓ HOSPITAL SANT JOAN DE DÉU

NOMBRE CENTRO FUNDACIÓ HOSPITAL SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO MARTORELL. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Neuropediatria.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Unidad de rehabilitacion infantil y paralisis cerebral.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Dysport. DETALLE Aproximadamente de 1 año a 1 año y 9 meses. PRINCIPIOS ACTIVOS CLOSTRIDIUM BOTULINUM TOXIN TYPE A. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución inyectable. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.