Estudio de extensión para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios de ISIS 396443.

Fecha: 2016-03. Area: Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-001870-16.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios de ISIS 396443.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443.

INDICACIÓN PÚBLICA Atrofia muscular espinal (AME).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Atrofia muscular espinal (AME).

CRITERIOS INCLUSIÓN Los pacientes deben cumplir todos los criterios que se indican a continuación en la selección para considerarlos idóneos para el estudio:
1. Consentimiento informado firmado del padre/madre o tutor legal. Asentimiento informado firmado del paciente, si lo indican la edad del paciente y las pautas institucionales.
2. Finalización del estudio índice conforme al protocolo del estudio en las 12 semanas previas.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Los pacientes que satisfagan cualquiera de los siguientes criterios no reúnen los requisitos del estudio:
1. Tienen una enfermedad nueva o presentan empeoramiento de la afección existente que, según opinión del investigador, haría que el paciente no sea idóneo para inscribirse en el estudio, o podría interferir con la participación del paciente en el estudio o la terminación del mismo.
2. Anomalías clínicamente importantes en los parámetros hematológicos o bioquímicos o ECG, según evalúe el investigador del centro, en la visita de selección que harían que el paciente no sea idóneo para participar en el estudio.
3. El padre/la madre o el tutor legal del paciente no está dispuesto o es incapaz de cumplir las directrices del tratamiento estándar (incluidas las vacunas y el tratamiento profiláctico del virus sincitial respiratorio, si está disponible) o de proporcionar soporte nutricional y respiratorio durante todo el estudio.
4. El tratamiento con otro fármaco en fase de investigación, fármaco biológico o dispositivo en el mes previo a la selección o 5 semividas del fármaco del estudio, el período que sea más largo.

VARIABLES PRINCIPALES - Período de tiempo hasta el fallecimiento o respiración mecánica permanente (traqueostomía O respiración mecánica?16 horas al día continuamente durante >21 días sin un acontecimiento agudo reversible).

VARIABLES SECUNDARIAS -Tasa de supervivencia
-Proporción de pacientes que no requieren respiración mecánica permanente
-Cambio en la puntuación CHOP INTEND con respecto al valor inicial.
-Puntuación total HFMSE (Escala motriz funcional de Hammersmith ? ampliada)
-Proporción de pacientes que logran cualquier nuevo hito motriz.
-Número de hitos del desarrollo motriz conseguidos por paciente.
-Proporción de pacientes que logran ponerse de piel por ellos mismos.
-Proporción de pacientes que consiguen andar con ayuda.
-Cambio en la prueba del módulo de las extremidades superiores respecto al inicio
-Cambios de la concentración de proteína SMN en el LCR respecto al inicio.
-Cambio en el Inventario pediátrico de calidad de vida (PedsQL) respecto al inicio
-Cambio en la Evaluación de la experiencia del cuidador en la enfermedad neurovascular (Assessment of Caregiver Experience with Neuromuscular Disease, ACEND) respecto al inicio
-Impresión clínica global ? Escala de mejoría de la enfermedad
-Acontecimientos adversos e ingresos hospitalarios relacionados con la enfermedad.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ISIS 396443 administrado intratecalmente (i.t.) a pacientes con AME que participaron previamente en estudios experimentales de ISIS 396443.

OBJETIVO SECUNDARIO Examinar la eficacia a largo plazo de ISIS 396443 administrado intratecalmente a pacientes con AME que participaron previamente en estudios experimentales de ISIS 396443.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Día 1 por visita final de estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Día 1 por visita final de estudio.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 274.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 29/09/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 08/03/2016. FECHA DICTAMEN 03/03/2016. FECHA INICIO PREVISTA 03/04/2017. FECHA INICIO REAL 22/04/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/07/2017. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 24/01/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 2855 Gazelle Ct. 92010 Carlsbad. PERSONA DE CONTACTO Ionis Pharmaceuticals, Inc. - Matt R. Buck. TELÉFONO (+) 3 91 708 86 00. FINANCIADOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Patología Neuromuscular.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Neuropediatria.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Genética.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Survival of Motor Neuron 2 (SMN2) Splicing Modulator Antisense Oligonucleotide. CÓDIGO ISIS 396443. DETALLE 26 months. PRINCIPIOS ACTIVOS ISIS 396443. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.