Estudio de extensión de Fase IIIb, abierto, multicéntrico, sobre la seguridad y eficacia de una proteína de fusión del factor IX recombinante de la coagulación con la albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B.

Fecha: 2013-12. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2012-005489-37.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión de seguridad y eficacia de una Proteína de fusión recombinante que une el factor de coagulación IX con la albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión de Fase IIIb, abierto, multicéntrico, sobre la seguridad y eficacia de una proteína de fusión del factor IX recombinante de la coagulación con la albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemofilia B.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia B.

CRITERIOS INCLUSIÓN Sujetos que cumplan una de los siguientes puntos:

- Haber completado un estudio con rIX-FP patrocinado por CSL, incluidos los estudios CSL654_3001 [NCT01496274] o CSL654_3002 [NCT01662531]

O

- Tener programada una cirugía mayor no urgente en aproximadamente las 8 semanas anteriores a la fecha en la que se prevé administrat la primera inyección de rIX-FP.
(no obstante, en Francia NO podrán reclutarse pacientes enpara el grupo 3)
- No haber completado un estudio con rIX-FP patrocinaddo por CSL
- Hemofilia B grave documentada (actividad FIX de ? 2%) confirmado en la selección por el laboratorio central.
- Sujetos que hayan recibido productos FIX (derivados plasmáticos y/o FIX recombinante) por > 150 EDs, confirmado por el médico que los trata
- Varones, de 12 a 70 años de edad
- Sin antecedentes de formación de inhibidores a FIX en la selección confirmado por el laboratorio central
Grupo 4: Criterios principales de idoneidad para pacientes del grupo 4:
Criterios de inclusión
? HombresVarones de hasta 18 años de edad.
? Se ha documentado el diagnóstico de hHemofilia B grave (actividad del FIX ?2 %) documentada o confirmada, o se ha confirmado mediante las pruebas de selección en el laboratorio local o central.
? Los pacientes nunca han sido tratados con productos con factor IX de la coagulación (excepto exposición previa a hemoderivados).
? Ausencia de confirmaciónAntecedentes no confirmados de la formación de inhibidores del FIX.
Criterio para subestudio quirúrgico:
- debe requerir una cirugía no urgente.

CRITERIOS EXCLUSIÓN - Estar recibiendo actualmente algún tratamiento no permitido durante el estudio
- Cualquier otro motivo que, en opinión del investigador, hiciera al paciente no apto para participar en el estudio.
Para sujetos que han participado en un estudio con rIX-FP patrocinado por CSL:
- No estar dispuesto a participar en el estudio durante un total de 100 días de exposición.
Para sujetos que requieren una cirugía mayor no urgente que no hayan completado previamente un estudio con rIX-FP patrocinado por CSL:
- Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxis) a cualquier producto FIX o a la proteían de hámster.
- Otra enfermedad de la coagulación congénita o adquirida además de la deficiencia congénita de FIX.
- Tratamiento actual con agentes inmunomodulares IV tales como inmunoglobulinas o tratamiento sistémico con corticosteroides
- Cifra de trombocitos baja, nefropatía o hepatopatía.
- Positivo en el virus de la inmunodeficiencia humana con una cifra de CD4 <200/mm3
Grupo 4:
Criterios de exclusión
- Conocimiento de cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido diferente de la deficiencia congénita del FIX (salvo la hipovitaminosisexcepto para déficit de vitamina K del recién nacido).
- Insuficiencia renal o hepática conocida o cualquier afección que, a juicio del investigador, pudiera exponer al paciente a un riesgo injustificable.

VARIABLES PRINCIPALES ? Número total de sujetos que desarrollan inhibidores contra el factor IX (FIX).
? Los parámetros FC de recuperación incremental (UI/dl por UI/kg) de 50 UI/kg de rIX-FP (solo grupo 4).

VARIABLES SECUNDARIAS ? Comparación del índice de hemorragia anualizado entre distintos intervalos de tratamiento profiláctico.
? Comparación del índice de hemorragia anualizado entre 2 intervalos de tratamiento profiláctico y tratamiento a demanda.
? rIX-FP consumido por mes y por sujeto durante el tratamiento profiláctico rutinario.
? Incidencia de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos relacionados con rIX-FP durante el estudio.
? Respuesta hemostática al tratamiento de episodios hemorrágicos con rIX-FP evaluada por el investigador en base sobre la base dea una escala de 4 puntos (solo el grupo 4).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad de rIX-FP determinada por los nuevos de casos de inhibidores del FIX en todos los pacientes, incluidos los pacientes no tratados anteriormente, con hemofilia B grave.

OBJETIVO SECUNDARIO ? Evaluar la eficacia de la profilaxis de rutina con rIX-FP cuando se administra a distintos intervalos de tratamiento.
? Comparar la eficacia de la profilaxis de rutina con rIX-FP entre 2 intervalos de tratamiento distintos y frente al tratamiento a demanda.
? Evaluar más en profundidad la seguridad de rIX-FP.
? Evaluar la eficacia del tratamiento de episodios hemorrágicos en los PNTA del grupo 4.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Aproximadamente 3 años.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Aproximadamente 3 años para el análisis del índice de hemorragia anualizado para el tratamiento profiláctico y rIX-FP consumido; al menos 3 meses y hasta 6 meses para el análisis del índice de hemorragia anualizado con tratamiento a demanda.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 Si. TOTAL 115.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 26/12/2013. FECHA DICTAMEN 15/12/2015. FECHA INICIO PREVISTA 10/01/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR CSL Behring GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Emil-von-Behring Straße 76 35041 Marburg. PERSONA DE CONTACTO CSL Behring GmbH - Clinical Trial Coordinator. TELÉFONO 049 6421 39 3304. FINANCIADOR CSL Behring GmbH. PAIS Alemania.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemofilia.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemofilia.

CENTRO 3: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO CORUÑA (A). PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemofilia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with Albumin. CÓDIGO CSL654. DETALLE All subjects will receive a maximum of 100 EDs (expected to be received over approximately 3 years or the time it takes to achieve a total of 100 EDs during the subject?s enrollment in any CSL-sponsored rIX FP studies). PRINCIPIOS ACTIVOS albutrepenonacog alfa. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.