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Estudio de extensión de fase 2, prospectivo, intervencionista, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de TAK-935 (OV935) como tratamiento complementario en pacientes con epilepsia rara (ENDYMION).

Fecha: 2019-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-002485-39.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión de fase 2, prospectivo, intervencionista, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de TAK-935 como tratamiento complementario en pacientes con epilepsia rara.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión de fase 2, prospectivo, intervencionista, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de TAK-935 (OV935) como tratamiento complementario en pacientes con epilepsia rara (ENDYMION).

INDICACIÓN PÚBLICA encefalopatías epilépticas y del desarrollo.

INDICACIÓN CIENTÍFICA encefalopatías epilépticas y del desarrollo.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1) Los pacientes deberán haber participado en un estudio previo con TAK-935 y cumplir una de las condiciones siguientes:
Haber completado con éxito un estudio clínico con TAK-935.
Haber recibido al menos 10 semanas de tratamiento (período de optimización de la dosis y mantenimiento combinados) con el fármaco del estudio en un estudio clínico de TAK-935 y no haber presentado ningún AA grave o intenso que, en opinión del investigador o del promotor, esté relacionado con el fármaco del estudio y haga que no sea seguro para el paciente seguir recibiendo el fármaco del estudio.
2) En opinión del investigador, el paciente puede beneficiarse de la administración de TAK-935.
3) El paciente otorga su consentimiento informado por escrito, o el representante legal del paciente (es decir, los padres o el tutor legal) da su consentimiento informado por escrito y el paciente da su asentimiento antes de que se realice ningún procedimiento del estudio.
4) El paciente y su representante legal (es decir, padre o tutor [según proceda) están dispuestos a cumplir todos los requisitos del estudio.
5) Las mujeres en edad fértil sexualmente activas (definidas por la primera menarquia) deberán comprometerse a utilizar un método anticonceptivo muy eficaz durante el estudio y hasta 30 dúas después de la última dosis del fármaco del estudio. Los métodos anticonceptivos muy eficaces son los siguientes:
a) Anticonceptivos hormonales combinados (con estrógenos y progestágenos) asociados a inhibición de la ovulación:
Orales
Intravaginales
Transdérmicos
b) Anticonceptivos hormonales solo con progestágeno asociados a inhibición de la ovulación:
Orales
Inyectables
Implantables
c) Dispositivo intrauterino.
d) Sistema intrauterino de liberación hormonal
e) Ligadura de trompas bilateral
f) Vasectomía de la pareja
g) Abstinencia sexual
Los varones sexualmente activos (pospuberales a menos que estén esterilizados permanentemente mediante orquidectomía bilateral) deberán comprometerse a utilizar anticonceptivos masculinos (preservativo) durante el estudio y hasta por lo menos 90 días después de recibir la última dosis del fármaco del estudio. Los varones tampoco podrán donar semen durante los períodos de selección y tratamiento y hasta por lo menos 90 días después de recibir la última dosis del fármaco del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Enfermedad clínicamente significativa que, en opinión del investigador, impida la participación en el estudio.
2. Participación en cualquier otro ensayo clínico con un fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación en los últimos 90 días (a excepción de un estudio previo con TAK-935).
3. La paciente está embarazada o en período de lactancia o tiene previsto quedarse embarazada durante el estudio o en los 90 días siguientes a la última administración del fármaco del estudio.
4. Intento de suicidio en el último año, con riesgo importante de suicidio (en opinión del investigador o definido como una respuesta afirmativa a la pregunta 4 o 5 sobre ideación suicida de la Escala de valoración de la intensidad del comportamiento suicida de Columbia [C-SSRS] en la selección) o aspecto de suicida según el criterio del investigador.

VARIABLES PRINCIPALES - Criterios de valoración principales - seguridad
Incidencia de AA
Variación con respecto al momento basal de las mediciones conductuales y funcionales adaptativas con las Escalas de conducta adaptativa de Vineland Behavior Scale.
Variación con respecto al momento basal de las mediciones conductuales utilizando las puntuaciones totales y las puntuaciones de las subescalas de la Lista de comprobación de conductas anómalas [Comunidad] para pacientes ¿ 6 años.
Variación con respecto al momento basal de la clasificación según la Escala de valoración del riesgo de suicidio de Columbia basada en las categorías 1, 2, 3, 4 y 7 del Algoritmo de clasificación de Columbia para la evaluación del riesgo de suicidio en pacientes ¿ 6 años de edad.
Valores absolutos y variación con respecto al momento basal de las evaluaciones analíticas, las mediciones de las constantes vitales, el peso corporal y los parámetros de ECG.
Incidencia de valores que podrían ser clínicamente importantes en las evaluaciones analíticas de seguridad, las constantes vitales, el peso, la talla/longitud y las evaluaciones ECG.
- Criterios de valoración exploratorios - Calidad de vida
Variación con respecto al valor basal de la puntuación global de calidad de vida en la epilepsia infantil (pacientes pediátricos).
Variación con respecto al momento basal de la puntuación en la Escala de valoración numérica de la alteración del sueño.

VARIABLES SECUNDARIAS - Criterios de valoración secundarios - Eficacia
Variación con respecto al momento basal de la frecuencia total de crisis epilépticas durante 28 días en las semanas 12, 24, 36, 48, 64, 80, 104 y 108.
Variación con respecto al momento basal de la frecuencia media de crisis atónicas durante 28 días en las semanas 12, 24, 36, 48, 64, 80, 104 y 108.
Variación con respecto al momento basal de la frecuencia media de crisis convulsivas durante 28 días en las semanas 12, 24, 36, 48, 64, 80, 104 y 108.
Variación con respecto al momento basal de la frecuencia media de crisis motoras durante 28 días en las semanas 12, 24, 36, 48, 64, 80, 104 y 108.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de TAK-935 cuando se administra durante 2 años como tratamiento complementario en pacientes con epilepsias raras.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el efecto de TAK-935 en la frecuencia de las crisis epilépticas durante 2 años.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Los criterios de valoracion primarios y finales seran evaluados a lo largo del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN En las semanas 12, 24, 36, 48, 64, 80, 104 y 108.

JUSTIFICACION El síndrome de Dravet (SD) y el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) son síndromes epilépticos que se asocian un trastorno o enfermedad de cerebro que recibe el nombre de encefalopatía. Son dos síndromes diferentes en los que las numerosas crisis provocan un deterioro cognitivo (mental) y conductual y del desarrollo; pueden empeorar con el tiempo y conducir a un mal funcionamiento del cerebro.
El síndrome suele empezar a edades tempranas con síntomas y signos como convulsiones difíciles o imposibles de tratar, alteraciones en el electroencefalograma (EEG) y reducción o deterioro de algunas funciones cognitivas. En algunos casos se trata de una enfermedad genética, lo que significa que la persona nació con ella.
TAK-935 es un nuevo fármaco en investigación que se está estudiando para el tratamiento de la epilepsia. TAK935 reduce la actividad de una enzima llamada colesterol 24-hidroxilasa (C24H); se cree que los productos de esta enzima desempeñan una función importante en trastornos como la epilepsia.
El objetivo de este estudio de investigación es obtener información sobre la seguridad del tratamiento con TAK935 durante dos años en pacientes con epilepsia rara que han participado en el estudio clínico previo TAK-935-2002. Este estudio de investigación también pretende obtener información sobre los efectos a largo plazo de TAK-935 en la frecuencia de las crisis.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 176.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 14/06/2019. FECHA DICTAMEN 05/06/2019. FECHA INICIO PREVISTA 01/04/2019. FECHA INICIO REAL 26/07/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 31/10/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ovid Therapeutics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 1460 Broadway 10036 New York, NY. PERSONA DE CONTACTO Ovid Therapeutics, Inc. - Asif Parker. TELÉFONO +34 900834223. FAX . FINANCIADOR Ovid Therapeutics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL VITHAS LA SALUD

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VITHAS LA SALUD. LOCALIDAD CENTRO Granada. PROVINCIA GRANADA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 15/10/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL RUBER INTERNACIONAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RUBER INTERNACIONAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 30/07/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 26/07/2019.

CENTRO 4: CLINICA UNIVERSIDAD DE NAVARRA

NOMBRE CENTRO CLINICA UNIVERSIDAD DE NAVARRA. LOCALIDAD CENTRO Pamplona/Iruña. PROVINCIA NAVARRA. COMUNIDAD AUTÓNOMA NAVARRA, COMUNIDAD FORAL DE. DEPARTAMENTO Servicio de Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 31/10/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Non at this time

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO TAK-935. DETALLE 107 weeks including a 1- or 2-week dose optimization period and a 2 week tapering period. PRINCIPIOS ACTIVOS Non at this time. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Non at this time

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO TAK-935. DETALLE 107 weeks, including a 1- or 2-week dose optimization period and a 2 week tapering period. PRINCIPIOS ACTIVOS Non at this time. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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