Estudio de extension confirmatorio de ataluren en pacientes con fibrosis quística.

Fecha: 2015-10. Area: Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-005355-83.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de extension confirmatorio de ataluren en pacientes con fibrosis quística.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Tracto respiratorio [C08].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO DE EXTENSION DE FASE 3 DE ATALUREN (PTC124®) EN
PACIENTES CON FIBROSIS QUÍSTICA MEDIADA POR MUTACIÓN
TERMINADORA.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad genética caracterizada por dificultad para respirar. Otros síntomas son disfunción del páncreas, hígado, vías biliares e intestino, así como reducción de la fertilidad.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis quística mediada por mutación terminadora.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Finalización del tratamiento del estudio (placebo o fármaco activo) del protocolo del estudio anterior de fase 3, doble ciego (PTC124-GD-021-CF).
2. Documento o documentos de consentimiento/asentimiento informado firmados y fechados que indiquen que el paciente (y/o su padre/madre/tutor) ha sido informado de todos los aspectos relativos al ensayo.
3. En pacientes que sean sexualmente activos, disposición a abstenerse de mantener relaciones sexuales o a utilizar un método anticonceptivo de barrera o médico durante la administración del fármaco del estudio y el período de seguimiento de 4 semanas.
4. Disposición y capacidad de cumplir todas las visitas programadas, el plan de administración de ataluren, los procedimientos del estudio, las pruebas analíticas y las restricciones del studio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes o excipientes del fármaco del estudio.
2. Participación actual en otro ensayo clínico terapéutico.
3. Trastornos (por ejemplo, enfermedades concomitantes, trastorno psiquiátrico, trastornos de la conducta, alcoholismo, abuso de sustancias), antecedentes médicos, hallazgos físicos, hallazgos de ECG o anomalías analíticas previos o presentes que, en opinión del investigador, podrían afectar negativamente a la seguridad del paciente, hacer improbable la finalización del tratamiento o seguimiento o confundir la evaluación de los resultados del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Perfil de seguridad definido por el tipo, la frecuencia, intensidad, cronología y relación con ataluren de todos los acontecimientos adversos (AAs) o anomalías analíticas.

VARIABLES SECUNDARIAS - Variación del FEV1, la FVC y el FEF25-75 evaluada mediante espirometría
- Tasa, incidencia y duración de exacerbaciones respiratorias (criterios de Fuchs modificados)
- Incidencias, tasas y duraciones de intervenciones (por ejemplo, uso de antibióticos y hospitalización) e interrupción de las actividades cotidianas (por ejemplo, absentismo escolar o laboral) debido a síntomas respiratorios
- Variaciones de los dominios del cuestionario CFQ-R
- Variaciones en el peso corporal e IMC
- Nueva infección respiratoria por Pseudomonas aeruginosa
- Concentración plasmática de ataluren antes de la administración previa a la administración matutina de ataluren en cada visita al centro evaluada mediante un método bioanalítico validado
- Variación con respecto al momento basal de otros parámetros de seguridad (por ejemplo, constantes vitals).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad a largo plazo de 10, 10 y 20 mg/kg de ataluren en pacientes con fibrosis quística mediada por mutación terminadora (FQmt), que participaron previamente en el estudio principal PTC124-GD-021-CF, en función de los acontecimientos adversos y las anomalías analíticas.

OBJETIVO SECUNDARIO - Evaluar el efecto a largo plazo de ataluren sobre la función respiratoria
- Evaluar el efecto a largo plazo de ataluren sobre la exacerbación respiratoria
- Determinar el efecto a largo plazo de ataluren sobre intervenciones médicas
- Evaluar el efecto a largo plazo de ataluren sobre la CVRS
- Evaluar el efecto a largo plazo de ataluren sobre el bienestar general
- Evaluar la exposición plasmática a ataluren a largo plazo.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Evaluación de los AAs y documentación: Selección, Semana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, seguimiento de 4 semanas post-tratamiento.

Información de los AAs de interés en todo momento entre las visitas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Criterios de valoración secundarios 1, 5, 8 :
Selección, semana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, seguimiento de 4 semanas post-tratamiento

Criterios de valoración secundarios 2, 3, 4, 6, 7: Selección, semana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 200.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 08/10/2015. FECHA DICTAMEN 07/07/2015. FECHA INICIO PREVISTA 01/11/2015. FECHA FIN ESPAÑA 02/03/2017. FECHA FIN GLOBAL 02/06/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 29/09/2017. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 02/03/2017. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA 2017/03/02 (sponsors decision to prematurely end the trial; the last patient last visit [LPLV] has not yet been reached). As indicated in the cover letter, please note that the timeline for posting results into EudraCT and for submitting the summary clinical study report will start from the LPLV worldwide, currently expected for June 2017.

The results of pivotal phase 3 clinical trial of ataluren in nonsense mutation Cystic Fibrosis (nmCF), study PTC124-GD-021-CF (EudraCT number: 2013-004581-34) have been announced on 02 March 2017. The trial did not meet its primary and secondary endpoints. Based on these data, the sponsor made the decision on 02 March 2017 to discontinue the current ataluren development program in nmCF, including the ongoing open-label extension study PTC124-GD-021e-CF. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 22/09/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR PTC Therapeutics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 100 Corporate Court 07080 South Plainfield, NJ. PERSONA DE CONTACTO Voisin Consulting - Clinical Trial Operations. TELÉFONO +34 900 834223. FAX . FINANCIADOR PTC Therapeutics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO MÁLAGA. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Endocrinologia.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Pediatria Pulmonar y Fibrosis Quistica.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unitat de Pneumologia Pediàtrica i Fibrosi Quística.

CENTRO 4: Hospital Sant Joan de Déu

NOMBRE CENTRO Hospital Sant Joan de Déu. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Pneumología.

CENTRO 5: Corporatió Sanitaria Parc Taulí

NOMBRE CENTRO Corporatió Sanitaria Parc Taulí. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Pneumologia, Allèrgia i Immunologia Clínica Pediàtrica, Unitat de Fibrosi Quística.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO ataluren. CÓDIGO PTC124. DETALLE 96 weeks (672 days). PRINCIPIOS ACTIVOS ataluren. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión oral. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.