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Estudio de extensión abierto de fase III del fostamatinib disódico en el tratamiento de la anemia hemolítica autoimmune por anticuerpos calientes.

Fecha: 2020-01. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-001882-34.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión abierto y multicéntrico de fase III para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo del fostamatinib(R788) en pacientes con anemia hemolítica autoimmune por anticuerpos calientes que han completado 24 semanas de su participación en el estudio C-935788-057.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto de fase III del fostamatinib disódico en el tratamiento de la anemia hemolítica autoimmune por anticuerpos calientes.

INDICACIÓN PÚBLICA La anemia hemolítica autoinmune (AHAI) es un trastorno adquirido que se manifiesta por la destrucción de los glóbulos rojos mediada por autoanticuerpos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (AHAIc).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Los pacientes deberán estar dispuestos y en la capacidad de otorgar su consentimiento informado por escrito, mediante la firma de un Documento de consentimiento informado aprobado por un comité de ética, antes de la realización de cualquier procedimiento propio del estudio.
2. Los pacientes deberán haber concluido la totalidad de las 24 semanas de participación en el estudio C-935788-057.
3. Las pacientes deberán encontrarse en período postmenopáusico por lo menos durante un año o haberse sometido a esterilización quirúrgica. En el caso de las pacientes con capacidad de quedar embarazadas, no deberán estar embarazadas o en período de lactancia y deberán aceptar utilizar un método anticonceptivo muy eficaz en el transcurso del ensayo y durante los 14 días siguientes a la administración de la última dosis. Los métodos anticonceptivos aceptables son: métodos anticonceptivos hormonales (píldora, inyección o implante) utilizados de forma continua durante un mínimo de 30 días antes de la visita basal, dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (SIU) liberador de un tratamiento anticonceptivo hormonal, o abstinencia verdadera (es decir, la abstinencia está en concordancia con la forma de vida preferida y habitual de la paciente).
4. A juicio del investigador, el paciente es capaz de entender la naturaleza del estudio y los riesgos de la participación, así como de comunicarse de forma satisfactoria con el investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Pacientes que hayan dejado de participar en el estudio C-935788-057 antes de la semana 24.

VARIABLES PRINCIPALES Criterios de valoración de la seguridad:
¿ Acontecimientos adversos
¿ Cambios con respecto a los valores basales en las pruebas analíticas seleccionadas, según los criterios terminológicos comunes para acontecimientos adversos (CTCAE) V 5.0
¿ Cambios con respecto al valor basal en la presión arterial en el transcurso del tiempo

Criterios de valoración de la eficacia:
¿ Respuesta hemoglobínica duradera (sí/no) en las 24 semanas de tratamiento
Una respuesta hemoglobínica se define como un valor de hemoglobina >10 g/dl y a su vez superior en ¿2 g/dl al valor basal (es decir, el valor de hemoglobina antes de la exposición al fostamatinib) si, durante las 4 semanas anteriores, la dosis de corticoesteroides no se incrementó respecto al nivel basal y no se administró tratamiento de rescate). Una respuesta duradera se define como una respuesta hemoglobínica presente en por lo menos tres visitas programadas en el transcurso de las 24 semanas de duración de este estudio.
¿ Respuesta hemoglobínica a las 48 semanas (sí/no), definida como pacientes con una respuesta duradera, como se definió antes, y una respuesta hemoglobínica a las 48 semanas.
¿ Respuesta hemoglobínica en la semana 24
¿ Respuesta hemoglobínica parcial, definida como un cambio en el valor de la hemoglobina ¿2 g/dl con respecto al valor basal
¿ Pacientes que alcanzan una dosis de corticoesteroides <10 mg/día (prednisona o equivalente)
¿ Cambio en el transcurso del tiempo en los valores de hemoglobina con respecto al valor basal
¿ Cambio en la dosis de corticoesteroides con respecto a la dosis basal
¿ Pacientes que necesiten algún tratamiento de rescate a lo largo de este estudio
¿ Duración global de la respuesta y duración de la primera respuesta
¿ Pacientes a quienes se les haya disminuido algún medicamento concurrente para la AHAI por anticuerpos calientes.

VARIABLES SECUNDARIAS Ninguno.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del presente estudio es:
¿ Evaluar la seguridad a largo plazo del fostamatinib en pacientes con anemia hemolítica autoinmune (AHAI) por anticuerpos calientes.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios del presente estudio son:
¿ Estimar la eficacia del fostamatinib en pacientes con AHAI por anticuerpos calientes
¿ Estimar la duración de la respuesta en pacientes que reciben fostamatinib para tratar la AHAI por anticuerpos calientes
¿ Evaluar el uso de corticoesteroides en pacientes con AHAI por anticuerpos calientes tratados con fostamatinib.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 24 de evaluación.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Ninguno.

JUSTIFICACION Este es un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de fostamatinib (R788) en sujetos con anemia hemolítica autoinmune (AHAI) por anticuerpos calientes que no han respondido al menos a un régimen de tratamiento previo y que han completado 24 semanas de participación en el estudio C-935788-057.
El diseño del estudio ofrecerá la opción de un tratamiento a largo plazo en sujetos previamente aleatorizados a fostamatinib y ofrecerá la opción de la primera exposición a fostamatinib para sujetos previamente aleatorizados a placebo.
El tratamiento abierto a largo plazo con el producto en investigación se usa comúnmente para recopilar datos de seguridad que respalden su uso crónico esperado en un entorno real.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 81.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 29/01/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 28/01/2020. FECHA DICTAMEN 17/12/2019. FECHA INICIO PREVISTA 15/04/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/02/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Rigel Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 1180 Veterans Boulevard CA 94080 South San Francisco. PERSONA DE CONTACTO Pharm-Olam International (Spain) S.L.U - Regulatory Department. TELÉFONO +34 91-145 91 10. FAX +34 91-434-27 73. FINANCIADOR Rigel Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/01/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/01/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Hemotherapy and Haemostasis Department. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/01/2020.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/01/2020.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Haematology Department. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/01/2020.

CENTRO 6: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Haematology and Hemotherapy Department. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 28/01/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Fostamatinib Disodium. CÓDIGO R935788. DETALLE Up to 2 years or until drug becomes commercially available for this indication or the Sponsor chooses to end the study, whichever comes first. PRINCIPIOS ACTIVOS Fostamatinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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