Estudio de extensión abierto, de fase 3, multicéntrico, de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada.

Fecha: 2020-05. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-001565-33.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión abierto de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto, de fase 3, multicéntrico, de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada.

INDICACIÓN PÚBLICA Miastenia gravis.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Miastenia gravis generalizada.

CRITERIOS INCLUSIÓN Para ser aptos para el estudio, los pacientes deberán cumplir TODOS los criterios de inclusión siguientes:
1. Finalización de un estudio de cualificación de zilucoplan patrocinado por Ra Pharmaceuticals
2. Capaz de proporcionar un consentimiento informado, incluida la firma y la fecha del formulario de consentimiento informado (FCI)
3. Vacunación con una vacuna meningocócica tetravalente y, cuando esté disponible, la vacuna contra el meningococo del serotipo B. También deberá administrarse una vacuna de refuerzo si está indicado clínicamente, de acuerdo con el tratamiento habitual local, a los pacientes que hayan sido vacunados previamente contra la Neisseria meningitidis
4. Las pacientes fértiles deberán obtener resultado negativo en una prueba de embarazo en orina en las 24 horas previas a la primera dosis del fármaco del estudio
5. Las pacientes fértiles sexualmente activas (es decir, las mujeres que no sean posmenopáusicas o que no hayan tenido una histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral) y todos los pacientes varones (que no hayan sido esterilizados quirúrgicamente por vasectomía) deben comprometerse a utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio. A efectos de este protocolo, las mujeres posmenopáusicas son las mujeres que han pasado 12 meses consecutivos sin menstruación.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Los pacientes que cumplan CUALQUIERA de los siguientes criterios de exclusión se excluirán del estudio:
1. Mujeres embarazadas, que tengan previsto quedarse embarazadas o en periodo de lactancia
2. Con la excepción del ensayo sobre zilucoplan anterior, la participación en otro ensayo clínico concurrente que involucre una intervención terapéutica experimental (se permite la participación en estudios observacionales y/o estudios de registro)
3. Incapacidad o falta de disposición para cumplir con los requisitos del estudio
4. No se inició ninguna medicación no permitida según los criterios de exclusión del estudio de cualificación de zilucoplan ni se alteró la dosis de ninguna otra medicación concomitante, a menos que esté médicamente indicado
5. Cualquier afección médica nueva o que empeore (desde que ingresara en el estudio de cualificación de zilucoplan) o cualquier otra razón que, en opinión del investigador o el Promotor, descalifique al sujeto de participar en este estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Evaluaciones de la eficacia:
- Puntuación de actividades de la vida diaria-miastenia grave (AVD-MG)
- Puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG)
- Puntuación de calidad de vida revisada-miastenia grave (MG-QOL15r)
- Puntuación compuesta de la miastenia grave (MGC)
Evaluaciones de seguridad.

VARIABLES SECUNDARIAS No aplica.

OBJETIVO PRINCIPAL .

OBJETIVO SECUNDARIO - Proporcionar acceso a zilucoplan a pacientes con MGg que hayan completado un estudio de cualificación de zilucoplan patrocinado por Ra Pharmaceuticals y que deseen continuar recibiendo zilucoplan
- Evaluar la eficacia a largo plazo de zilucoplan en pacientes con MGg que hayan completado un estudio clínico de cualificación de zilucoplan patrocinado por Ra Pharmaceuticals
- Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de zilucoplan en pacientes con MGg que hayan completado un estudio clínico de cualificación de zilucoplan patrocinado por Ra Pharmaceuticals.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante cada visita.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN No aplica.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 200.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 13/05/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 13/05/2020. FECHA DICTAMEN 13/11/2019. FECHA INICIO PREVISTA 12/03/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 19/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ra Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 87 Cambridge Park Drive MA, 02140 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Ra Pharmaceuticals, Inc - Clinical Trial Information. TELÉFONO +1 617 401 4060. FAX . FINANCIADOR Ra Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL NISA SEVILLA-ALJARAFE

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

CENTRO 3: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

CENTRO 5: HOSPITAL DE BASURTO

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Zilucoplan. DETALLE until zilucoplan is approved and available in the territory, or the sponsor terminates development of zilucoplan for gMG. PRINCIPIOS ACTIVOS Zilucoplan. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable en jeringa precargada. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.