Estudio de extensión abierto de volanesorsén administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

Fecha: 2016-05. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-003755-21.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio de extensión abierto de volanesorsén en pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto de volanesorsén administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

INDICACIÓN PÚBLICA síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

INDICACIÓN CIENTÍFICA síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Cumplimiento terapéutico satisfactorio de ISIS 304801-CS6 o 304801-
CS16 (estudios de referencia) con un perfil de seguridad aceptable
2. antecedentes de hiperquilomicronemia
3. Diagnóstico de síndrome de hiperquilomicronemia familiar
(hiperlipoproteinemia de tipo 1)
4. TG en ayunas ? 750 mg/dl (8,4 mmol/l) en el screening para el
estudio ISIS 304801-CS16.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Presencia de cualquier proceso patológico nuevo o empeoramiento
de un proceso ya existente que, en opinión del investigador, haría
que el paciente no fuera apto para su inclusión en el estudio, o
podría interferir en la participación del paciente en el estudio o
impedir que lo finalizase.
2. Pacientes que no estén dispuestos a seguir las exigencias sobre el estilo de
vida mientras dure el estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Criterios de valoración de la eficacia:
- El cambio porcentual y el cambio absoluto respecto al periodo basal de las concentraciones de TG en ayunas
- La frecuencia y la intensidad del dolor abdominal referido por los pacientes durante el periodo de tratamiento.
- El cambio porcentual y el cambio respecto al periodo basal de las determinaciones de lípidos en ayunas, entre otras, colesterol total, colesterol transportado por lipoproteínas no de alta densidad (colesterol no-C-HDL), apolipoproteína B [apoB], colesterol transportado por lipoproteínas de alta densidad (C-HDL),
apolipoproteína A-1 [apoA-1], colesterol transportado por lipoproteínas de muy baja densidad (C-VLDL) y C-LDL.
- El cambio porcentual respecto al periodo basal de las concentraciones de apolipoproteína C-III (apoC-III) en ayunas.
- Cuestionarios de la calidad de vida (EQ-5D, SF-36).
- Índice de acontecimientos de pancreatitis aguda validados.
- Otros síntomas: xantoma eruptivo, lipemia retiniana.

VARIABLES SECUNDARIAS ninguno.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y la eficacia de la ampliación del tratamiento con
volanesorsén (300 mg de volanesorsén sódico) en pacientes con SHQF.

OBJETIVO SECUNDARIO No aplicable.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Medidas de lípidos en ayunas: mes 3, mes 6 y mes 12
Dolor abdominal: seminal desde la visita de selección hasta la semana 65
Cuestionarios de calidad de vida: semanas 1, 13, 26, 52, 65
Acontecimientos adversos que incluyen pancreatitis aguda, xantoma eruptive: voisita de selección, semanas 1, 4, 8, 13, 26, 38, 52, 65
Lipemia retinalis: visita de selección y semana 52
test de laboratorio: visita de screening, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 13, 19, 25, 26, 32, 38, 44, 51, 52, 58, 65
Ecocardiografía: semanas 26 y 52
electrocardiograma: semanas 13, 26, 38, 52, 65
MRI: semana 52.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Ninguno.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 70.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 18/05/2016. FECHA DICTAMEN 04/05/2016. FECHA INICIO PREVISTA 23/12/2015. FECHA INICIO REAL 25/08/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 12/01/2018. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 31/12/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 2855 Gazelle Court CA 92010 Carlsbad. PERSONA DE CONTACTO Medpace Spain S.L. - Mónica Bermejo. TELÉFONO 34 91 853 4105. FAX 34 900 981 853. FINANCIADOR Ionis Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Medicina interna.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET. LOCALIDAD CENTRO ZARAGOZA. PROVINCIA ZARAGOZA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ARAGON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 4: HOSPITAL ABENTE Y LAGO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL ABENTE Y LAGO. LOCALIDAD CENTRO CORUÑA (A). PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Medicina Interna.

CENTRO 5: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Endocrinología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Volanesorsen. CÓDIGO ISIS 304801. DETALLE 300 mg of ISIS 304801 once per week for up to 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Volanesorsen. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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