Nomenclator.org
:

Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) en pacientes con la enfermedad de Fabry.

Fecha: 2019-02. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-001148-67.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de evaluación de la seguridad y la eficacia en pacientes de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) con la enfermedad de Fabry.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) en pacientes con la enfermedad de Fabry.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad de Fabry (déficit de alfa-galactosidasa).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Enfermedad de Fabry (déficit de alfa-galactosidasa).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Finalización del estudio PB-102-F20 o PB-102-F30
2. El paciente firma el consentimiento informado
3. Pacientes de sexo femenino y masculino cuyas parejas estén en edad fértil y acepten el uso de un método anticonceptivo altamente eficaz aceptable desde el punto de vista médico, sin incluir el método del ritmo. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen productos hormonales, dispositivos intrauterinos o condones masculinos o femeninos. La anticoncepción debe usarse durante 1 mes después de la finalización del tratamiento.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Presencia de cualquier problema médico, emocional, conductual o psicológico que, a juicio del investigador y/o del director médico, interferiría en el cumplimiento del paciente de los requisitos del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES CRITERIOS DE VALORACIÓN DE LA SEGURIDAD:
Cambios desde el inicio en:
¿ Análisis clínicos
¿ Exploración física
¿ Evaluación de la zona de inyección
¿ Electrocardiograma (ECG)
¿ Acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST)
¿ Capacidad para disminuir de forma gradual la premedicación para la infusión al inicio del estudio
¿ Requisito de uso de la premedicación en general para tratar las reacciones a la infusión
¿ Anticuerpos contra la pegunigalsidasa alfa surgidos durante el tratamiento.

VARIABLES SECUNDARIAS CRITERIOS DE VALORACIÓN DE LA EFICACIA:
* Tasa de filtración glomerular estimada (TFGeCKD-EPI)
*Índice de masa del ventrículo izquierdo (g/m2) mediante imágenes de resonancia magnética (IRM)
* Gb3 en plasma
* Lyso-Gb3 en plasma
* Lyso-Gb3 en orina
* Cociente proteínas/creatinina en prueba puntual de orina
* Frecuencia de uso de analgésicos
* Tolerancia al ejercicio (prueba de esfuerzo)
* Cuestionario abreviado para la evaluación del dolor (Brief Pain Inventory, BPI)
* Índice de valoración de la gravedad de Mainz (Mainz Severity Score Index, MSSI)
* Calidad de vida (EQ-5D-5L)
* Eventos clínicos.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar los parámetros de seguridad, tolerabilidad y eficacia en curso de 1 mg/kg de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) cada dos semanas en pacientes adultos con la enfermedad de Fabry que han completado satisfactoriamente los estudios PB-102-F20 o PB-102-F30.

OBJETIVO SECUNDARIO N/A.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Los pacientes que reciban al menos una dosis del fármaco del estudio se incluirán en el análisis de la seguridad. Se resumirán y describirán los resultados de las evaluaciones de seguridad (incluidos AAST, reacciones en la zona de la inyección, exploraciones físicas, ECG, pruebas analíticas y anticuerpos antifármaco). No se realizarán análisis estadísticos formales en este estudio. Los criterios de valoración del estudio se evaluarán por diversos análisis resumidos por visita del estudio y por el cambio con respecto a los datos del inicio de cada criterio de valoración de la eficacia. Se compararán los criterios de valoración de seguridad y eficacia con respecto al inicio mediante estadísticas resumidas. Los datos no se analizarán mediante estadística inferencial. *Consultar Protocolo.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN N/A.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 110.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 08/02/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 08/02/2019. FECHA DICTAMEN 04/02/2019. FECHA INICIO PREVISTA 03/09/2018. FECHA INICIO REAL 10/07/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 24/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Protalix Ltd. DOMICILIO PROMOTOR 2 Snunit St, Science Park, POB 455 20100 Carmiel. PERSONA DE CONTACTO Protalix Ltd. - Raul Chertkoff. TELÉFONO +34 976 468041. FAX . FINANCIADOR Protalix Ltd. PAIS Israel.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL QUIRONSALUD ZARAGOZA. LOCALIDAD CENTRO Zaragoza. PROVINCIA ZARAGOZA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ARAGÓN. DEPARTAMENTO Hematología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 10/07/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Pegunigalsidase alfa. CÓDIGO PRX-102. DETALLE No less than 24 months and up to 48 months or until pegunigalsidase alfa is commercially available to the patient at the discretion of the Sponsor. PRINCIPIOS ACTIVOS PEGUNIGALSIDASE ALFA. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

Utilizamos cookies propias y de terceros para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relacionada con sus preferencias mediante el análisis de sus hábitos de navegación. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede cambiar la configuración u obtener más información aquí. .