Estudio clínico de fase 2 de pomalidomida (CC-4047) en monoterapia para niños y adultos jóvenes con tumores cerebrales primarios recurrentes o progresivos.

Fecha: 2017-07. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002903-25.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de CC-4047 en pacientes con tumores cerebrales.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio clínico de fase 2 de pomalidomida (CC-4047) en monoterapia para niños y adultos jóvenes con tumores cerebrales primarios recurrentes o progresivos.

INDICACIÓN PÚBLICA Tumores cerebrales.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Tumores cerebrales primarios recurrentes o progresivos, correspondientes a uno de cuatro tipos de tumores cerebrales primarios: glioma de alto grado, meduloblastoma, ependimoma y glioma pontino intrínseco difuso (GPID).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Tener edad entre 1 y 21 años en el momento de firmar el DCI/DAI.
2.Comprender y firmar voluntariamente un DCI/DAI antes de someterse a las evaluaciones y procedimientos relacionados con el estudio.
3.Haber recibido, al menos, un tratamiento de referencia previo (o tratamiento de primera línea aceptado de manera general cuando no exista tratamiento de referencia) y ausencia de tratamiento curativo conocido.
4.Tener un diagnóstico de glioma de alto grado, meduloblastoma, ependimoma o GPID que es recurrente o progresivo.
5.Contar con una verificación histológica dl tumor, ya sea en el momento del diagnóstico o de la recidiva.
6.Tener enfermedad mensurable (incluidos los sujetos que se hayan sometido a una resección quirúrgica antes de su inclusión), definida como un tumor mensurable en dos diámetros perpendiculares en la RM.
7.Documentar el grado del tumor a través de escáner.
8.Tener una puntuación de estado funcional de Karnofsky (edad ¿ 16 años) o de Lansky (edad < 16 años) ¿ 50 en el momento de selección.
9.Presentar una función medular adecuada.
10.Presentar una función renal adecuada
11.Presentar una función hepática adecuada
12.Presentar una función pulmonar adecuada
13.Haberse recuperado de la toxicidad aguda clínicamente significativa relacionada con todos los tratamientos previos.
14.No mostrar un empeoramiento significativo del estado clínico durante un mínimo de 7 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
15.Estar dispuesto y tener capacidad de cumplir el calendario de visitas del estudio y los demás requisitos del protocolo.
16.Las mujeres en edad fértil (MEF), las niñas en edad fértil (NEF) y los varones que hayan alcanzado la pubertad deberán acceder a recibir información sobre la reproducción aprobada por el médico y a comentar los efectos secundarios del tratamiento del estudio sobre la reproducción.
17.Todos los sujetos y sus progenitores o representantes legales deberán saber que la pomalidomida entraña un posible riesgo teratógeno. Las niñas en edad fértil, definidas como aquellas que hayan tenido la menarquia o muestren un desarrollo mamario en estadio 2 o superior de Tanner y no se hayan sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral, y las mujeres en edad fértil, deberán aceptar y cumplir las condiciones siguientes:*Deberán hacerse pruebas de embarazo supervisadas por un médico con una sensibilidad mínima de 25 mUI/ml a las NEF/MEF, incluidas las que se comprometan a practicar abstinencia real. Deberán hacerse dos pruebas de embarazo antes de iniciar la administración de pomalidomida. La primera prueba de embarazo se hará entre 10 y 14 días antes del inicio del tratamiento con pomalidomida y la segunda, en un plazo de 24 horas antes del comienzo del tratamiento con pomalidomida. La participante no podrá recibir pomalidomida hasta que el investigador haya verificado que los resultados de las pruebas de embarazo realizadas el día 1 del ciclo 1 son negativas. Las NEF/MEF con ciclos menstruales regulares o sin menstruación deberán aceptar someterse a pruebas de embarazo semanalmente durante los primeros 28 días de participación en el estudio, cada 28 días mientras permanezcan en el estudio, en la visita de suspensión del tratamiento del estudio y 28 días después de suspender el tratamiento con pomalidomida. Si una participante presenta ciclos menstruales irregulares, deberá someterse a pruebas d embarazo semanalmente durante los primeros 28 días de participación en el estudio, cada 14 días mientras permanezcan en el estudio, en la visita de suspensión del tratamiento del estudio y 14 y 28 días después de suspender el tratamiento con pomalidomida. *Las mujeres deberán comprometerse, según proceda para la edad y a criterio del investigador del estudio, a practicar abstinencia real* de relaciones heterosexuales o a utilizar simultáneamente dos métodos anticonceptivos fiables, aprobados y eficaces. Los dos métodos anticonceptivos fiables deberán incluir un método muy eficaz y un método de barrera eficaz adicional 28 días antes de comenzar la administración de pomalidomida, durante todo el tratamiento del estudio, incluidas las interrupciones de la administración, y 28 días después de suspender el tratamiento con pomalidomida.*Todos los sujetos d ambos sexos deberán cumplir todos los requisitos definidos en el Programa de prevención de embarazos con pomalidomida.
18.Los varones deberán, según proceda para la edad y a criterio del médico del estudio:*Practicar abstinencia real o comprometerse a utilizar preservativo durante ls relaciones sexuales con 1 mujer embarazada o MEF mientras participe en el estudio, durante ls interrupciones de la administración y hasta al menos 28 meses después d suspender el tratamiento con pomalidomida, aunque se haya sometido a una vasectomía con éxito o practique abstinencia sexual completa.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de trombosis relacionada con una vía no central (arterial o venosa), más de una trombosis previa relacionada con una vía central o coagulopatía.
2. Familiar de primer grado con coagulopatía hereditaria conocida.
3. Recepción activa de tratamiento anticoagulante.
4. Intervención de cirugía mayor (a criterio del investigador), a excepción de resección del tumor, en los 21 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio.
5. Recepción previa (la presencia de cualquiera de las circunstancias siguientes excluirá a un sujeto de participar en el estudio) de:
¿ Cualquier tratamiento previo con pomalidomida. Los sujetos que hayan recibido tratamiento previo con otros inmunomoduladores (talidomida, lenalidomida) PODRÁN participar siempre que cumplan todos los demás criterios de elegibilidad y no hayan presentado reacciones alérgicas ni otra ¿toxicidad significativa¿, a criterio del investigador, asociada al uso de lenalidomida o talidomida.
¿ Quimioterapia mielodepresora, inmunoterapia o cualquier fármaco en investigación: ¿ 28 días (¿ 42 días en caso de una nitrosourea) antes de la selección.
¿ Tratamiento biológico (antineoplásico): ¿ 7 días antes de la selección.
¿ Tratamiento inmunomodulador: ¿ 28 días antes de la selección.
¿ Tratamiento con anticuerpos monoclonales y fármacos con semividas prolongadas conocidas: equivalente a < 3 semividas o ¿ 28 días antes de la selección, lo que suponga más tiempo.
¿ Radioterapia previa:
¿ Radioterapia craneal, radioterapia corporal total (RCT) o irradiación ¿ 50 % de la pelvis: ¿ 3 meses antes de la selección.
¿ Radioterapia focal: ¿ 6 semanas antes de la selección.
¿ Radioterapia paliativa local (puerto pequeño): < 4 semanas antes de la selección.
¿ Trasplante de médula ósea:
¿ Presencia de enfermedad del injerto contra el huésped (EICH).
¿ < 6 meses desde el alotrasplante de médula ósea antes de la selección.
¿ < 3 meses desde el autotrasplante de médula ósea/células madre antes de la selección.
¿ < 3 meses desde el trasplante de células madre (TCM) o rescate sin RCT sin signos de EICH antes de la selección.
¿ Radioisótopos: fluorotimidina (18FLT) ¿ 72 horas previas a la primera dosis del fármaco del estudio.
8.Embarazo o período de lactancia.

VARIABLES PRINCIPALES Respuesta objetiva y tasa de enfermedad estable a largo plazo.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. Tasa de respuesta objetiva
2. Tasa de enfermedad estable a largo plazo
3. Duración de la respuesta
4. Supervivencia libre de progresión
5. Supervivencia general
6. Seguridad.

OBJETIVO PRINCIPAL Identificar tipos potenciales de tumores para posterior desarrollo determinando la eficacia preliminar de pomalidomida en niños y adultos jóvenes con tumores cerebrales primarios recurrentes o progresivos entre cuatro tipos diferentes de tumores.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la seguridad de pomalidomida en las poblaciones del estudio.
Evaluar la eficacia a largo plazo del tratamiento con pomalidomida.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Ciclo 1, Día 1 hasta la finalización del Ciclo 6 (finalización del Ciclo 3 para GPID).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. Ciclo 1, Día 1 del Período de Tratamiento hasta el final del Período de Seguimiento
2. Ciclo 1, Día 1 hasta la finalización del Ciclo 6 (finalización del Ciclo 3 para GPID)
3. Ciclo 1, Día 1 del Período de Tratamiento hasta el final del Período de Seguimiento
4. Ciclo 1, Día 1 del Período de Tratamiento hasta fel inal del Período de Seguimiento
5. Ciclo 1, Día 1 del Período de Tratamiento hasta el final del Período de Seguimiento
6. Firma del formulario de consentimiento informado (FCI) / formulario de asentimiento informado (FAI) hasta el final del Período de Seguimiento.

JUSTIFICACION Este es un estudio Fase 2 que consistirá de 4 grupos, uno para cada uno de los siguientes tipos de tumor cerebral primario: glioma de alto grado, meduloblastoma, ependimoma y glioma pontino intrínseco difuso (DIPG). Se aplicará un diseño de estudio en dos etapas a cada grupo. Nueve sujetos serán incluidos primero (Parte 1) y si 2 o más sujetos en un grupo dado responden, 11 sujetos más serán incluidos en ese grupo (Parte 2). Un total de 5 o más respuestas de 20 sujetos en un grupo dado se considerará que la pomalidomida es eficaz en ese/os grupo/s.

Pomalidomida se administrará a una dosis inicial de 2,6 mg / m2 durante los días 1 a 21, seguido de un período de descanso de 7 días, de cada ciclo de tratamiento de 28 días y continuará el tratamiento hasta 24 ciclos (aproximadamente 2 años).

Las evaluaciones de la respuesta se basarán en los resultados de la RM y serán evaluadas localmente y por un revisor central independiente. El uso de esteroides y las evaluaciones clínicas (pruebas neurológicas) también se tendrán en cuenta al determinar la respuesta general.

Una vez que el tratamiento ha sido interrumpido, los sujetos serán seguidos hasta 5 años desde la inclusión del ultimo paciente.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES No. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 80.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 19/07/2017. FECHA DICTAMEN 27/06/2017. FECHA INICIO PREVISTA 22/08/2017. FECHA INICIO REAL 29/08/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 09/07/2019. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 27/09/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Celgene Corporation. DOMICILIO PROMOTOR 9225 Indian Creek Parkway, Suite 90 66210 Overland Park, Kansas. PERSONA DE CONTACTO ClinicalTrialDisclosure. TELÉFONO +34 91 4229000. FAX +34 91 32660394. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 28/09/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. ESTADO Finalizado. FECHA INACTIVO 19/07/2017. FECHA ACTIVACIÓN 11/10/2017. FECHA CIERRE 08/07/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 28/09/2017.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Pomalidomide

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Imnovid 1 mg hard capsules. DETALLE Treatment for up to 24 cycles (28 days/cycle). PRINCIPIOS ACTIVOS Pomalidomide. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Pomalidomide

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Imnovid 2 mg hard capsules. DETALLE Treatment for up to 24 cycles (28 days/cycle). PRINCIPIOS ACTIVOS Pomalidomide. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 3: Pomalidomide

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Imnovid 3 mg hard capsules. DETALLE Treatment for up to 24 cycles (28 days/cycle). PRINCIPIOS ACTIVOS Pomalidomide. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 4: Pomalidomide

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Imnovid 4 mg hard capsules. DETALLE Treatment for up to 24 cycles (28 days/cycle). PRINCIPIOS ACTIVOS Pomalidomide. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 5: Pomalidomide

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Pomalidomide. DETALLE Treatment for up to 24 cycles (28 days/cycle). PRINCIPIOS ACTIVOS Pomalidomide. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 6: Pomalidomide

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Pomalidomide. DETALLE Treatment for up to 24 cycles (28 days/cycle). PRINCIPIOS ACTIVOS Pomalidomide. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión oral. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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