Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

Fecha: 2017-01. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002025-11.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Varones o mujeres de 18 años de edad o mayores
2. Diagnóstico documentado de HPN confirmado mediante citometría de flujo de alta sensibilidad
3. Presencia de 1 o más de los siguientes signos o síntomas relacionados con la HPN en los 3 meses anteriores a la selección: fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, dificultad para respirar (disnea), anemia (hemoglobina < 10 g/dl), antecedentes de un acontecimiento adverso vascular importante (incluida trombosis), disfagia o disfunción eréctil o antecedentes de transfusión de CGR como consecuencia de HPN.
4. Nivel de LDH ¿ 1,5 veces el LSN en la selección.
5. Se debe vacunar a todos los pacientes contra la meningitis meningocócica durante los 3 años antes de, o en el momento de, iniciar el fármaco del estudio.
6. Las pacientes en edad fértil y los pacientes con parejas en edad fértil deben seguir las recomendaciones especificadas en el protocolo para evitar el embarazo durante el tratamiento y durante 8 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
7. Los pacientes deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento.
2. Antecedentes de trasplante de médula ósea.
3. Peso corporal < 40 kg.
4. Mujeres que piensen quedarse embarazadas o que estén embarazadas o en periodo de lactancia en ese momento. Mujeres que tienen un resultado positivo en la prueba de embarazo en la selección o el día 1.
5. Participación en otro estudio terapéutico intervencionista o uso de cualquier tratamiento experimental en los 30 días previos al inicio del fármaco del estudio el día 1 en este estudio, o durante 5 semividas del producto en fase de investigación, lo que sea mayor
6. Antecedentes de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, endocrina o hepática importante o en curso que, en opinión del investigador o del promotor, excluye la participación del paciente en un ensayo clínico en fase de investigación.
7. Trastornos médicos inestables (p. ej., isquemia miocárdica, hemorragia gastrointestinal activa, insuficiencia cardíaca congestiva grave, necesidad prevista de cirugía mayor en el plazo de 6 meses con respecto a la aleatorización, coexistencia de anemia crónica no relacionada con HPN).

VARIABLES PRINCIPALES - Porcentaje de pacientes que consiguen evitar la transfusión (ET)
- Normalización de los niveles de la lactato deshidrogenasa (LDH).

VARIABLES SECUNDARIAS - Cambio porcentual de los niveles de LDH desde el inicio
- Cambio en la calidad de vida, evaluada a través de la escala de fatiga-evaluación funcional del tratamiento de enfermedades crónicas (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy, FACIT)
- Proporción de pacientes con hemólisis intercurrente,
- Proporción de pacientes con hemoglobina estabilizada.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo de este estudio es evaluar ALXN1210 en comparación con el eculizumab en pacientes adultos con HPN que nunca han sido tratados con un inhibidor del complemento.

OBJETIVO SECUNDARIO - Seguridad y tolerabilidad de ALXN1210
-Eficacia
-FC/FD e inmunogenética
-Seguridad y eficacia a largo plazo.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 26 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 26 semanas.

JUSTIFICACION Este ensayo clínico investiga un fármaco en fase de investigación llamado ALXN1210, que está siendo desarrollado como una nueva opción terapéutica para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad que destruye los glóbulos rojos. ALXN1210 trata la HPN bloqueando la actividad del complemento (El sistema de complemento es una parte del sistema que lucha contra las infecciones).
El objetivo de este estudio es comparar ALXN1210 con eculizumab (Soliris®), en pacientes adultos con HPN que nunca han sido tratadas con un inhibidor del complemento. El estudio consta de un periodo de selección de 4 semanas, un período de tratamiento de 26 semanas, y un periodo de extensión de hasta 2 años. ALXN1210 o eculizumab se administrarán en vena (infusión intravenosa). Unos 300 centros se abrirán en todo el mundo para tratar a 214 sujetos con HPN.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 214.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 16/01/2017. FECHA DICTAMEN 30/11/2016. FECHA INICIO PREVISTA 01/10/2016. FECHA INICIO REAL 13/02/2017. FECHA FIN ESPAÑA 12/02/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 23/06/2020. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 26/07/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR Pº de Gracia, 85. 08008 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Rosa Enrique. TELÉFONO +34 93 272 3019. FAX +41 44 457 40 81. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 2.5 years. PRINCIPIOS ACTIVOS Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 2: ECULIZUMAB

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN Soliris. DETALLE 2.5 years. PRINCIPIOS ACTIVOS ECULIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC L04AA25 - ECULIZUMAB.

Fuente de datos: REEC.