Estudio en fase III multicéntrico y abierto de ALXN1210 en niños y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

Fecha: 2017-05. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002499-29.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de ALXN1210 en niños y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase III multicéntrico y abierto de ALXN1210 en niños y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Pacientes desde el momento de su nacimiento hasta una edad < 18 años y que pesen ¿ 5 kg en el momento del consentimiento.
2. Evidencia de microangiopatía trombótica (MAT), que incluya trombocitopenia, hemólisis (rotura de los globulos rojos en los vaos sanguíneos) y disminución de la función renal
3. Vacuna documentada frente a las infecciones meningocócicas en los 3 años previos al inicio del tratamiento, y haberse vacunado contra Haemophilus influenzae (Hib) y el Streptococcus pneumoniae
4. Las mujeres en edad fértil deben utilizar medidas anticonceptivas efectivas desde la selección y durante 8 meses después de la última dosis de ALXN1210.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Deficiencia de ADAMTS13 (actividad < 5 %)
2. Síndrome hemolítico urémico relacionado con toxina Shiga (SHU-TS)
3. Prueba directa de Coombs positiva.
4. Embarazo o periodo de lactancia.
5. Identificación de SHU relacionado con la exposición a fármacos.
6. Trasplante de médula ósea (TMO)/trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en los últimos 6 meses antes del inicio de la selección.
7. SHU relacionado con una deficiencia de vitamina B12.
8. Esclerodermia, lupus eritematoso sistémico (LES), o síndrome antifosfolipídico o resultado positivo para anticuerpos antifosfolipídicos.
9. Diálisis crónica (definida como diálisis periódica como método de depuración renal para la nefropatía en etapa terminal).

VARIABLES PRINCIPALES Respuesta completa de MAT.

VARIABLES SECUNDARIAS - Estado de necesidad de diálisis.
- Tiempo hasta la respuesta completa de la MAT.
- Estado de la respuesta completa de la MAT a lo largo del tiempo.
- Valor observado y cambio desde el inicio en la FGe.
- Estadio de la nefropatía crónica en comparación con el valor inicial.
- Valor observado y cambio desde el inicio de los parámetros hematológicos (plaquetas, LDH, hemoglobina).
- Aumento en los niveles de hemoglobina de ¿ 20 g/l desde el inicio
- Cambio desde el inicio en la CdV, según la medición del cuestionario FACIT de cansancio en población pediátrica (pacientes de edad ¿ 5 años).

OBJETIVO PRINCIPAL Eficacia de ALXN1210.

OBJETIVO SECUNDARIO Seguridad y tolerabilidad de ALXN1210
Medidas de eficacia adicionales.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 26.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 26.

JUSTIFICACION Este ensayo clínico se refiere a un fármaco en investigación denominado ALXN1210, que está desarrollándose como nueva opción terapéutica para el tratamiento de trastornos que afectan al sistema del complemento. Normalmente, el sistema del complemento combate infecciones. En el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa), el sistema del complemento no funciona adecuadamente y provoca la formación de coágulos en pequeños vasos sanguíneos de todo el cuerpo, incluidos los riñones. ALXN1210 actúa reduciendo la actividad del complemento. La capacidad de ALXN1210 de tratar con seguridad el SHUa se determinará mediante la comparación de la información de este ensayo clínico con la información ya recabada en ensayos clínicos anteriores en pacientes que recibieron un fármaco similar a ALXN1210, denominado eculizumab. En comparación con eculizumab, ALXN1210 podrá administrarse con una menor frecuencia.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 16.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 31/05/2017. FECHA DICTAMEN 29/05/2017. FECHA INICIO PREVISTA 11/04/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 06/06/2020. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 23/01/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR 100 College Street CT 06510 New Haven. PERSONA DE CONTACTO European Clinical Trial Information. TELÉFONO +34 93 2723171. FAX +33 1 4710. FINANCIADOR NA. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

CENTRO 3: HOSPITAL MATERNO-INFANTIL DEL H.U. REINA SOFÍA

CENTRO 4: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO

CENTRO 5: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 2.5 years. PRINCIPIOS ACTIVOS Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.