Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con vehículopara evaluar la eficacia y la seguridad de patidegib gel tópico al 2 %, para la reducción de la carga de la enfermedad de los carcinomas basocelulares (CBC) que se desarrollan de forma persistente en pacientes con síndrome basocelular nevoide.

Fecha: 2019-02. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-001462-42.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio de 1 año de aplicación de in gel que contiene in ingrediente activo en investigación patidegib frente al mismo gel sin patidegib (placebo) para la prevención de nuevos tumores cutáneos en la cara ( carcinomas basocelulares) en personas con syndrome de Gorlin.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con vehículopara evaluar la eficacia y la seguridad de patidegib gel tópico al 2 %, para la reducción de la carga de la enfermedad de los carcinomas basocelulares (CBC) que se desarrollan de forma persistente en pacientes con síndrome basocelular nevoide.

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Gorlin.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome basocelular nevoide.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Los sujetos deben tener como mínimo 18 años de edad en el momento de la visita de selección.
2.Los sujetos deben cumplir los criterios de diagnóstico de SNBC (criterio de inclusión 3).
3.Los sujetos deben tener al menos diez (y al menos tres en la cara) CBC clínicamente típicos durante los 24 meses previos a la aleatorización (visita inicial/día 1). Además, los sujetos deben tener al menos dos CBC con el diámetro mayor < 5 mm en la cara antes del momento de la aleatorización.
4.Los sujetos deben estar dispuestos a abstenerse de aplicarse medicamentos tópicos que no sean los del estudio (ya sean recetados o de venta sin receta) en la piel de la cara durante todo el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.El sujeto se ha aplicado un tratamiento tópico en la cara o ha tomado tratamientos sistémicos que podrían interferir con la evaluación del PEI del estudio.
2.Se sabe que el sujeto presenta hipersensibilidad a cualquiera de los componentes del PEI.
3.El sujeto presenta una enfermedad sistémica no controlada.
4.El sujeto ha recibido tratamiento para un cáncer invasivo en los cinco últimos años, con la excepción de cáncer de piel no melanocítico, cáncer cervicouterino en estadio I, carcinoma ductal in situ de la mama o leucemia linfocítica crónica (LLC) en estadio 0.

VARIABLES PRINCIPALES El objetivo principal es el número de nAPTOSc a los 12 meses.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de valoracón secundarios:
1. La proporción de sujetos que desarrollan ¿2 nAPTOSc faciales hasta el mes 12.
2. La proporción de sujetos que desarrollan ¿1 nAPTOSc faciales hasta el mes 12.
3. El número de nAPTOSc cualificados por sujeto al mes 9.
4. El número de nAPTOSc cualificados por sujeto al mes 6.
5. El número de nuevos CBCs que se desarrollan desde el inicio hasta el mes 12.
6. Cambio en la puntuación de la lesion de in CBCs desde el inicio hasta el mes 12.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal del estudio es determinar el número de nuevos CBC aptos para cirugía (nAPTOSc) en los dos grupos (patidegib gel tópico al 2 % y vehículo) tras su aplicación dos veces al día en la cara de sujetos con SNBC.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de patidegib gel tópico al 2 % en sujetos tratados dos veces al día durante 12 meses.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Mes 12 (semana 52).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. Mes 12
2. Mes 12
3. Mes 9
4. Mes 6
5. Mes 12
6. Mes 12.

JUSTIFICACION Los carcinomas de células basales son tumores de crecimiento lento de la piel. El síndrome del nevo de células basales (Gorlin) es una enfermedad rara que consiste en numerosos carcinomas de células basales durante toda la vida. Varios medicamentos tópicos se usan en el tratamiento de carcinomas de células basales esporádicos, pero no son útiles para un tipo de carcinomas llamados carcinomas de células basales nodulares que generalmente ocurren en la cara. Patidegib Gel tópico 2% se ha desarrollado para reducir el desarrollo de este tipo de carcinomas de células basales presentes en personas con síndrome de Gorlin.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 150.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 15/02/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 14/02/2019. FECHA DICTAMEN 09/01/2019. FECHA INICIO PREVISTA 18/12/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 03/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR PellePharm, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 101 Mission Street, Suite 2050 CA 94105 San Francisco. PERSONA DE CONTACTO PellePharm, Inc. - Krystyna Grycz. TELÉFONO +1 844 332 5161. FAX . FINANCIADOR PellePharm, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Dermatology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 14/06/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Dermatology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 09/04/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Dermatology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 14/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 02/05/2019.

CENTRO 4: FUNDACIÓN INSTITUTO VALENCIANO DE ONCOLOGÍA

NOMBRE CENTRO FUNDACIÓN INSTITUTO VALENCIANO DE ONCOLOGÍA. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. DEPARTAMENTO Dermatology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 14/02/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Patidegib Topical Gel. DETALLE 12 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Patidegib. FORMA FARMACÉUTICA Gel. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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