Estudio controlado para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de ISIS 396443 en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio en edad infantil.

Fecha: 2015-01. Area: Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-004422-29.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio controlado para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de ISIS 396443 en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio en edad infantil.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Enfermedades músculoesqueléticas [C05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 3, aleatorizado, a doble ciego, controlado con procedimiento simulado para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de ISIS 396443 administrado por vía intratecal en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio en edad infantil.

INDICACIÓN PÚBLICA Atrofia Muscular Espinal.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Atrofia Muscular Espinal.

CRITERIOS INCLUSIÓN . Ser ?7 meses (210 días) de edad en el momento de la selección.
. Edad gestacional de 37 a 42 semanas
. Ser diagnosticado con atrofia muscular espinal y tener Cantidad de copias de SMN2 = 2
.Poder completar todos los procedimientos del estudio
. Residir a una distancia que no supere, aproximadamente, las 9 horas de viaje en trasporte terrestre hasta un centro del estudio
. Cumplir los criterios adicionales del estudio.
. Peso corporal ?3.er percentil de edad utilizando guías adecuadas específicas para el país
. Documentación genética de la deleción del gen homocigota 5q SMA, mutación homocigota o heterocigota compuesta.

CRITERIOS EXCLUSIÓN . Hipoxemia (saturación de O2 despierto <96 % o saturación de O2 dormido <96 %, sin apoyo ventilatorio con aire ambiente) durante la evaluación de selección
. Signos o síntomas de SMA presentes al momento del nacimiento o en el plazo de la primera semana después del nacimiento
. Presencia de una infección activa no tratada o tratada inadecuadamente que requiere terapia antiviral o antimicrobiana sistémica en cualquier momento durante el período de selección.
. Antecedente de enfermedad cerebral o medular que interferirían con los procedimientos de PL, circulación del LCR o evaluaciones de la seguridad.
. Presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o de un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC)
. El cuidador del sujeto no desea continuar cumpliendo los estándares de las guías de cuidados para el cuidado (incluye las vacunaciones y la profilaxis contra RSV, si estuviera disponible), la nutrición y el soporte respiratorio durante todo el estudio
. Alteraciones clínicamente significativas en los parámetros de hematología o química clínica, según lo evaluado por el investigador del centro, en la selección, que provocaría que el sujeto fuera inadecuado para la inclusión.

VARIABLES PRINCIPALES Tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente [?16 horas de ventilación/día continuamente durante >21 días en ausencia de un acontecimiento agudo reversible (Apéndice E) O traqueostomía].

VARIABLES SECUNDARIAS ? Cambio con respecto al inicio en la escala de función motora del lactante CHOP-INTEND a los 13 meses
? Cambio con respecto al inicio en los hitos de la motricidad a los 13 meses
? Porcentaje de sujetos que no requieren ventilación permanente a los 13 meses
? Tasa de supervivencia a los 13 meses
? Tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente en los subgrupos de sujetos por debajo de la mediana de la duración de la enfermedad en el estudio
? Tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente en los subgrupos de sujetos por encima de la mediana de la duración de la enfermedad en el estudio.

OBJETIVO PRINCIPAL Examinar la eficacia clínica de ISIS 396443 administrado por vía intratecal a pacientes con SMA de inicio en edad infantil.

OBJETIVO SECUNDARIO Examinar la seguridad y tolerabilidad de ISIS 396443 administrado por vía intratecal a pacientes con SMA de inicio en edad infantil.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 13 Meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 13 months.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS Si. PREESCOLAR Si. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 111.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA Si. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 20/01/2015. FECHA DICTAMEN 01/03/2016. FECHA INICIO PREVISTA 31/07/2014. FECHA INICIO REAL 09/02/2015. FECHA FIN ESPAÑA 19/09/2016. FECHA FIN GLOBAL 21/11/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/12/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Isis Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 2855 Gazelle Ct. 92010 Carlsbad. PERSONA DE CONTACTO Isis Pharmaceuticals, Inc. - Matt R. Buck. TELÉFONO 011 760 603-2684. FINANCIADOR Isis Pharmaceuticals. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Survival of Motor Neuron 2 (SMN2) Splicing Modulator Antisense Oligonucleotide. CÓDIGO ISIS 396443. DETALLE 13 months. PRINCIPIOS ACTIVOS ISIS 396443. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.