Estudio con Clorhidrato de Migalastat para comprobar la eficacia a largo plazo de la medicación en Pacientes con la Enfermedad de Fabry.

Fecha: 2015-03. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos metabólicos [G03].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-002701-38.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Estudio con Clorhidrato de Migalastat para comprobar la eficacia a largo plazo de la medicación en Pacientes con la Enfermedad de Fabry.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos metabólicos [G03].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia de la monoterapia con Clorhidrato de Migalastat en sujetos con enfermedad de Fabry.

INDICACIÓN PÚBLICA La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario que resulta de la acumulación de un tipo particular de grasa en las células del cuerpo.

INDICACIÓN CIENTÍFICA La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de almacenamiento lisosómico ligada al cromosoma X provocada por la mutación del gen (GLA), que codifica la enzima lisosómica ?-galactosidasa A.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Sujeto con enfermedad de Fabry que haya completado el tratamiento en un estudio previo de migalastat HCI administrado como monoterapia.
2. Sujetos varones o mujeres mayores de 16 años.
Nota: Los sujetos menores de 18 años solo participarán en los centros que cuenten con todos las autorizaciones éticas y normativas para ello.
3. Una mujer es apta para participar si:
a. no tiene capacidad para concebir; o
b. tiene capacidad para concebir pero no está embarazada ni en periodo de lactancia, tiene resultado negativo en test de embarazo en la visita inicial (Visita 1) y acepta uno de los métodos anticonceptivos incluidos en el apéndice 1 a partir de la primera dosis de medicación del estudio hasta 30 días después de su terminación.
Se considera que una mujer no tiene ?capacidad para concebir? si se ha realizado histerectomía, ovariectomía bilateral, ligadura de trompas actual documentada o si es posmenopaúsica y lleva más de 2 años sin menstruación. Las mujeres que sean posmenopaúsicas con menos de 2 años deben confirmar la menopausia mediante los niveles de hormona foliculoestimulante (FSH) y de estradiol.
Una mujer se considera con ?capacidad para concebir? si tiene ovarios, trompas y útero funcionales sin deficiencias que pudieran causar infertilidad. Esto incluye a mujeres con oligomenorrea (incluso severa), y mujeres perimenopaúsicas o que acaban de empezar a menstruar.
4. Los sujetos masculinos deben aceptar el uso de los métodos anticonceptivos enumerados en el apéndice 1. Este criterio debe seguirse desde el momento de la primera dosis de medicación del estudio hasta 30 días después de la finalización del estudio.
5. El sujeto tiene la capacidad y disposición de facilitar consentimiento informado y autorización por escrito para el uso y difusión de la información médica personal (IMP) o la información médica relacionada con la investigación, o tiene un representante legal autorizado que preste dicho consentimiento informado.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. La última tasa de filtración glomerular (eGFR) disponible en el estudio previo fue < 30 ml/min/1,73 m2; a menos que exista una GFR medida disponible en los 3 meses posteriores a la visita inicial (Visita 1), que sea > 30 ml/min/1,73 m2.
2. El sujeto ha recibido, o está programado para recibir, un trasplante de riñón o está actualmente en diálisis.
3. El sujeto está o ha sido tratado con otro fármaco en investigación (excepto migalastat HCl) en los 30 días anteriores al inicio del estudio.
4. El sujeto no puede cumplir los requisitos del estudio, o se considera de otro modo no apto para su participación en el estudio, en opinión del investigador.
5. Existe registro de accidente isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, angina inestable o infarto de miocardio en los 3 meses previos a la visita 1.
6. Tiene enfermedad cardiaca inestable clínicamente significativa en opinión del investigador (p. ej.: enfermedad cardiaca que precise gestión activa, como arritmia sintomática, angina inestable o insuficiencia cardiaca congestiva de clase III o IV según la New York Heart Association (NYHA).
7. Tiene un historial de alergia o sensibilidad a AT1001 (incluidos excipientes) u otros iminoazúcares (p. ej.: miglustat, miglitol).
8. Necesita tratamiento con Glyset® (miglitol) o Zavesca® (miglustat).
9. Tiene cualquier enfermedad o trastorno concomitante que pueda impedir al sujeto de completar los requisitos del protocolo o sugiera al investigador que el posible sujeto puede tener un riesgo inaceptable por participar en este estudio.
10. Los pacientes con problemas médicos concomitantes severos o no aptos (trastorno cardiovascular, neurológico, hepático, renal, metabólico, hematológico, inmunológico, pulmonar o gastrointestinal). Se debe contactar con el monitor médico o la persona designada para hablar sobre la estabilidad de las condiciones médicas del sujeto y sobre el impacto potencial de las condiciones en la participación en el ensayo.
11. Los pacientes a quienes se les detecten valores analíticos anormales y electrocardiograma (ECG) clínicamente significativos en el inicio. Se debe contactar con el monitor médico o la persona designada para hablar sobre la estabilidad de las condiciones médicas del sujeto y sobre el impacto potencial de las condiciones en la participación en el ensayo.

VARIABLES PRINCIPALES ? Acontecimientos adversos (AA), posible tendencia al suicido por AA (PSRAE) y acontecimientos adversos graves (AAG)
? Retirada debida a un AA
? Constantes vitales (tensión arterial y frecuencia cardiaca) y peso corporal
? Parámetros de hematología, bioquímica y análisis de orina
? Electrocardiogramas (ECG)
? Criterios de interrupción.

VARIABLES SECUNDARIAS ? Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), basada en la ecuación de modificación de la dieta en la enfermedad renal (MDER)
? Evaluación de índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI), medido por ecocardiografía
? Fracción de eyección, medido por ecocardiografía
? Fracción de acortamiento, medido por ecocardiografía
? Medición de la dimensión interna del ventrículo izquierdo (DIVId y DIVIs) y grosor de la pared, evaluado por ecocardiografía
? Evaluación de la actividad de la ?-Gal A de los leucocitos (LEU)
? Calidad de vida notificada en la evaluación del sujeto siguiendo la encuesta de salud 36 abreviada (SF-36).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad a largo plazo del migalastat HCl en el tratamiento de sujetos con enfermedad de Fabry que hayan completado el tratamiento en un estudio previo con migalastat HCl.

OBJETIVO SECUNDARIO Investigar la eficacia/farmacodinámica del migalastat HCl en sujetos con enfermedad de Fabry que hayan completado el tratamiento en un estudio previo de migalastat HCl.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Los AA se recogerán desde el inicio del tratamiento del estudio (ej. visit 1) y hasta el contacto de seguimiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN El cambio desde el inicio se evaluará por cada criterio de valoración de la eficacia, en el cual el inicio se define (igual que en la Tabla 1 del Protocolo) como el valor desde la última visita del tratamiento del estudio de migalastat HCl anterior.

JUSTIFICACION El fármaco experimental utilizado en este estudio se llama migalastat o AT1001, El objetivo de este ensayo clínico es observar el funcionamiento de migalastat HCl durante un largo periodo de tiempo y comprobar su seguridad. Este ensayo clínico se llevará a cabo en personas con enfermedad de Fabry que hayan completado el tratamiento en un ensayo clínico previo de migalastat, los resultados al final del ensayo clínico mostraron que la función renal del paciente sigue siendo estable hasta 24 meses cuando los pacientes tomaron migalastat. La participación en este ensayo clínico incluirá una visita al comienzo (visita inicial) que se realizará el mismo día de la visita final de su ensayo clínico previo. Todas las personas que participan en este ensayo clínico tomarán el fármaco por vía oral y recibirán blísteres que contienen, alternadas, cápsulas de 150 mg y cápsulas recordatorias, Deberá tomar una cápsula de 150 mg del fármaco del estudio cada día alterno y la cápsula de ?recordatorio? se le entrega para ayudarle a tomar el fármaco del estudio de forma correcta. Este ensayo clínico consistirá en un máximo de 5 años de tratamiento, Aproximadamente 100 hombres y mujeres participarán en este ensayo clínico en todo el mundo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 100.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 12/03/2015. FECHA DICTAMEN 15/02/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Amicus Therapeutics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 1 Cedar Brook Drive 08512 Cranbury. PERSONA DE CONTACTO Amicus Therapeutics, Inc. - Patient Advocacy. TELÉFONO 1 609 662 2000. FINANCIADOR Amicus Therapeutics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO FUNDACIÓ PUIGVERT-IUNA. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Nefrología y Hemodiálisis.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Migalastat hydrochloride. CÓDIGO AT1001. DETALLE The planned duration of the treatment will vary among subjects and will continue until the date of regulatory approval or marketing authorization and/or commercialization in the participating subject?s country, or study termination by the Sponsor. PRINCIPIOS ACTIVOS migalastat. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.