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Estudio multicéntrico, abierto, controlado con placebo externo y de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de ravulizumab en pacientes adultos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD).

Fecha: 2020-02. Area: Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-003352-37.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio clínico para probar la eficacia y la seguridad de ravulizumab en adultos con NMOSD.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico, abierto, controlado con placebo externo y de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de ravulizumab en pacientes adultos
con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD).

INDICACIÓN PÚBLICA NMOSD.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Trastorno del espectro de neuromielitis óptica.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. El paciente debe tener, al menos, 18 años en el momento de firmar el consentimiento informado. Ser positivo a anticuerpos y anti-AQP4 y tener un diagnóstico de NMOSD, según lo definido por los criterios de diagnóstico de consenso internacional de 2015 (Wingerchuk, 2015).
2. Haber tenido al menos una crisis o recaída en los últimos 12 meses antes del período de selección. NOTA: Los pacientes con una sola crisis en toda su vida serán considerados para el cumplimiento del criterio de inclusión n.º 3 si dicha crisis tuvo lugar en los últimos 12 meses.
3. Puntuación ¿ 7 en la Escala del estado de discapacidad ampliada (EDSS)
4. Los pacientes que entren al ensayo mientras reciben TIS de apoyo (p. ej., corticosteroides, azatioprina [AZA], micofenolato mofetilo [MMF], metotrexato [MTX] y tacrolimús [TAC]) para la prevención de recaídas, ya sea en combinación o en monoterapia, deben estar recibiendo una pauta posológica estable de una duración adecuada antes de la selección sin tener previsto cambiar la dosis durante el período del estudio, del siguiente modo:
a. Si los pacientes que ingresen en el estudio están recibiendo AZA, tienen que haberla recibido durante ¿ 6 meses y estar con una pauta posológica estable durante ¿ 2 meses antes de la selección.
b. Si los pacientes que ingresen en el estudio están recibiendo otros TIS (p. ej., MMF, MTX o TAC), tienen que haberlos recibido durante ¿ 3 meses y estar recibiendo una dosis estable durante ¿ 4 semanas antes de la selección.
c. Si los pacientes que ingresen en el estudio están recibiendo corticoesteroides por vía oral, tienen que estar recibiendo una dosis estable durante ¿ 4 semanas antes de la selección.
d. Si un paciente ingresa en el estudio mientras recibe corticosteroides por vía oral con o sin TIS, la dosis diaria de corticosteroides debe ser inferior a 20 mg/día (o equivalente) de prednisona antes de la selección.
5. Debe de estar vacunado contra la N. meningitidis en los 3 años anteriores o en el momento de empezar a recibir ravulizumab. Los pacientes que comiencen el tratamiento con el fármaco del estudio menos de dos semanas después de recibir una vacuna meningocócica deben recibir también antibióticos profilácticos adecuados hasta 2 semanas después de vacunarse
Consulte la lista detallada de criterios de inclusión en el protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de infección por N. meningitidis.
2. Infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) (que se pone de manifiesto mediante valoración de anticuerpos contra el VIH-1 o VIH-2).
3. Antecedentes de infecciones sin explicar.
4. Infección bacteriana, vírica o fúngica sistémica y activa en los 14 días previos a la administración del fármaco del estudio el día 1.
5. Haber estado o estar actualmente sometido a tratamiento con un inhibidor del complemento.
6. Uso de rituximab en los 3 meses anteriores a la selección.
7. Uso de mitoxantrona en los 3 meses anteriores a la selección.
8. Uso de inmunoglobulina intravenosa (Ig i.v.) en las 3 semanas anteriores a la selección.
9. Participación en cualquier otro estudio con un fármaco en investigación o exposición a un fármaco o dispositivo en investigación en los 30 días anteriores a la selección o 5 semividas del fármaco del estudio, lo que dure más.
10. Estar embarazada, amamantando o intentando quedarse embarazada durante el transcurso del estudio
Consulte la lista detallada de criterios de exclusion en el protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES Tiempo hasta la primera recaída durante el ensayo adjudicada y reducción del riesgo de recaída.

VARIABLES SECUNDARIAS 1. TRA durante el ensayo adjudicada
2. Empeoramiento clínicamente importante en la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS)
3. Cambio respecto al inicio en EuroQoL-5D (EQ-5D)
4. Cambio clínicamente importante en el índice de deambulación de Hauser (HAI)
5. Cambio en la concentración sérica de ravulizumab durante el estudio
6. Cambio en la concentración de C5 libre de suero durante el estudio
7. Presencia y valor de anticuerpos antifármaco (AAF) durante el estudio.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar el efecto de ravulizumab en recaídas durante el ensayo adjudicadas en pacientes adultos con NMOSD.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la seguridad de ravulizumab en pacientes adultos con NMOSD

Evaluar el efecto de ravulizumab en la tasa de recaídas anualizada (TRA) adjudicada en pacientes adultos con NMOSD

Caracterizar la farmacocinética (FC) de ravulizumab en pacientes adultos con NMOSD

Caracterizar la farmacodinámica (FD) de ravulizumab en pacientes adultos con NMOSD.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Las recaídas en el ensayo se controlarán durante todo el estudio. El investigador o un designado calificado revisará los signos y síntomas de una posible recaída con el paciente en detalle en cada visita.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1. En el momento de recaída durante el ensayo
2. Durante todo el estudio
3. Durante todo el estudio
4. Durante todo el estudio
5. Durante todo el estudio
6. Durante todo el estudio
7. Durante todo el estudio.

JUSTIFICACION Este studio de investigación es para adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) recidivante. El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) es un trastorno inflamatorio autoinmunitario ultrarraro, grave e incapacitante del sistema nervioso central (SNC) que afecta de forma predominante a los nervios ópticos y la médula espinal y se caracteriza típicamente por un curso recurrente.
Este estudio incluye un medicamento en investigación llamado ravulizumab. Este medicamento se encuentra en fase de desarrollo para el tratamiento de la NMOSD mediante el bloqueo de la actividad del complemento (el sistema del complemento forma parte del sistema inmunitario). El ravulizumab se considera un medicamento en fase de investigación, lo que significa que, en este momento, no está aprobado para su uso en la NMOSD en ningún país. Un fármaco similar, el eculizumab, ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para la NMOSD. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia del ravulizumab administrado por vía intravenosa (en la vena) en pacientes con NMOSD.
Este estudio será el primero en probar ravulizumab en pacientes con NMOSD.
Se espera que en todo el mundo participen aproximadamente 100 centros de estudio y que en el estudio se recluten aproximadamente 55 pacientes.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 55.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 25/02/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 25/02/2020. FECHA DICTAMEN 18/02/2020. FECHA INICIO PREVISTA 15/05/2020. FECHA INICIO REAL 14/05/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 15/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 121 Seaport Boulevard 02210 Boston. PERSONA DE CONTACTO Alexion Pharma Spain - Rosa Enrique. TELÉFONO +34 93 2723019. FAX . FINANCIADOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 25/02/2020. FECHA ACTIVACIÓN 14/05/2020.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES. LOCALIDAD CENTRO Barakaldo. PROVINCIA VIZCAYA/BIZKAIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAÍS VASCO. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFÍA. LOCALIDAD CENTRO Córdoba. PROVINCIA CÓRDOBA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 25/02/2020.

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 11/06/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Ultomiris. NOMBRE CIENTÍFICO ravulizumab. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 4 years. PRINCIPIOS ACTIVOS RAVULIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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