Estudio en fase IIb/III para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de livoletida (AZP-531), un análogo de la grelina no acilada, en la conducta alimentaria en pacientes con síndrome de Prader-Willi.

Fecha: 2019-03. Area: Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-003062-13.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio Clínico para pacientes con sindrome Prader-Willi (SPW) para testar si un farmaco en estudio llamado livoletide puede reducir la conducta alimentaria y ser Segura y bien tolerada.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Nutritión y trastornos metabólicos [C18].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase IIb/III para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos de livoletida (AZP-531), un análogo de la grelina no acilada, en la conducta alimentaria en pacientes con síndrome de Prader-Willi.

INDICACIÓN PÚBLICA Prader-Willi Syndrome.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Prader-Willi Syndrome.

CRITERIOS INCLUSIÓN Fase 2b y Fase 3 Central
Diagnóstico del SPW, confirmado mediante el análisis de metilación del ácido desoxirribonucleico (ADN)
Pacientes de ambos sexos, de 8 a 65 años de edad (inclusive).
Presentar signos de aumento del apetito o hiperfagia
Fase 2b y Fase 3 Extension
Para poder participar en el período de extensión, los pacientes tendrán que haber finalizado el período central.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Perido Central
Fase 2b
1. Antecedentes de hepatopatía crónica, como cirrosis o hepatitis crónica debidas a cualquier causa o si existe la sospecha de alcoholemia.
2. Antecedentes de enfermedad cardiovascular importante, lo que incluye antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva (ICC de clase 3 o 4 según la asociación de cardiología de Nueva York [NYHA, New York Heart Association]), angina de pecho o infarto de miocardio (IM) en los 6 meses previos al screening.
3. Diabetes mellitus de tipo 1.
4. Glucohemoglobina (HbA1c) >10 %.
5. Antecedentes de hipoglucemia frecuente.
6.

¿Please review Protocol¿

Fase 3
Un paciente que sea incluido en la etapa de la fase IIb no es apto para participar en el reclutamiento de la etapa de la fase III.

VARIABLES PRINCIPALES Periodo Central
Fase 2b
Variación desde el momento basal hasta el final del período central de 3 meses de la puntuación CH-EC total.
Fase 3
Variación desde el momento basal hasta el final del período central de 6 meses de la puntuación CH-EC total.

VARIABLES SECUNDARIAS Periodo Central
Fase 2b
¿ Variación porcentual desde el momento basal hasta el final del período central de 3 meses de la masa corporal grasa total en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
¿ Variación desde el momento basal hasta el final del período central de 3 meses de la CC en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
¿ Variación porcentual desde el momento basal hasta el final del período central de 3 meses del PC en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.

Fase 3
¿ Variación porcentual desde el momento basal hasta el final del período central de 6 meses de la masa corporal grasa total en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
¿ Variación desde el momento basal hasta el final del período central de 6 meses de la CC en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
¿ Variación porcentual desde el momento basal hasta el final del período central de 6 meses del PC en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.

OBJETIVO PRINCIPAL Perido Central
Fase 2b
Demostrar la eficacia de un tratamiento de 3 meses de duración con livoletida, en comparación con el placebo, para la reducción de la conducta alimentaria observada por el cuidador, evaluada mediante el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (CH-EC).

Fase 3
Demostrar la eficacia de un tratamiento de 6 meses de duración con livoletida, en comparación con el placebo, para la reducción de la conducta alimentaria observada por el cuidador, evaluada mediante el CH-EC.

OBJETIVO SECUNDARIO Perido Central
Fase 2b
¿ Demostrar la eficacia del tratamiento de 3 meses de duración con livoletida, en comparación con el placebo en:
- La reducción de la masa corporal grasa total en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
- La reducción de la circunferencia de la cintura (CC) en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
- La reducción del peso corporal (PC) en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.

Fase 3
Demostrar la eficacia del tratamiento de 6 meses de duración con livoletida, en comparación con el placebo en:
- La reducción de la masa corporal grasa total en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
- La reducción de la CC en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.
- La reducción del PC en pacientes obesos o con sobrepeso que padezcan el SPW.

Periodo de extension
¿ Mantenimiento de efectos
¿ Farmacocinetica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Fase 2b- 3 meses
Fase 3- 6 meses.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Fase 2b- 3 meses
Fase 3- 6 meses.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 150.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 21/03/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 20/03/2019. FECHA DICTAMEN 27/02/2019. FECHA INICIO PREVISTA 31/01/2019. FECHA INICIO REAL 11/04/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 18/06/2020. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 06/04/2020. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA Falta de eficacia. FECHA FIN ANTICIPADA GLOBAL 06/04/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Millendo Therapeutics SAS. DOMICILIO PROMOTOR 15G Chemin du Saquin 69130 Ecully. PERSONA DE CONTACTO Millendo Therapeutics SAS - Clinical Trial Information. TELÉFONO +33 472 18 09 30. FAX . FINANCIADOR Millendo Therapeutics SAS. PAIS Francia.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE CRUCES

CENTRO 2: HOSPITAL DE SABADELL

CENTRO 3: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

CENTRO 4: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Livoletide. CÓDIGO AZP-531. DETALLE Phase2b - 12 months
Phase 3 - 12 months. PRINCIPIOS ACTIVOS Livoletide. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.