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Estudio de fase 2 con tratamiento activo para evaluar la eficacia y la seguridad de SRK-015 en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío.

Fecha: 2019-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-004383-65.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio Clinico de un nuevo posible tratamiento en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase 2 con tratamiento activo para evaluar la eficacia y la seguridad de SRK-015 en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío.

INDICACIÓN PÚBLICA La Atrofia Muscular Espinal (AME) de inicio tardío es una enfermedad hereditaria de los nervios motores (los nervios que envían señales desde el cerebro a los músculos) causando debilidad muscular.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Atrofia Muscular Espinal de comienzo Tardío (AME).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Edad de 5 a 21 años en el momento de la selección para las cohortes 1 y 2; edad ¿ 2 años en el momento de la selección para la cohorte 3.
2.Esperanza de vida estimada más de 2 años desde la selección.
3.Documento de consentimiento informado firmado por el paciente si tiene la mayoría legal de edad. Si el paciente es menor de edad legalmente, se obtendrá el consentimiento informado firmado por el progenitor o ¿representante legal del paciente y el asentimiento verbal o escrito del paciente, si procede y de conformidad con los requisitos legales y reglamentarios del centro participante.
4.Diagnóstico documentado de AME 5q
5.AME diagnosticada como de inicio tardía (p. ej., tipo 2 o tipo 3) antes de recibir cualquier tratamiento autorizado para la AME.
6.Los pacientes que no tengan capacidad de ambulación deben ser capaces de sentarse de forma independiente (sentarse rectos con la cabeza erguida durante al menos 10 segundos; no utilizar los brazos ni las manos para equilibrar el cuerpo o mantener la posición) según la definición de los hitos motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en la selección. Los pacientes que nunca hayan tenido la capacidad de caminar de forma independiente se clasificarán como de tipo 2. Los pacientes con capacidad previa para caminar sin ayuda se clasificarán como de tipo 3.
7.Los pacientes con capacidad de ambulación deberán ser capaces de caminar de forma independiente sin ayudas ni aparatos ortopédicos durante 10 metros en 30 segundos o menos en la selección.
8.Para la cohorte 1, puntuación no superior a 63 en la escala revisada de Hammersmith (RHS) en la selección.
9.Paralas cohortes 2 y 3, puntuación en la escala de valoración Funcional motora de Hammersmith Expandida (HFMSE) no inferior a 10 en la selección.
10.Haber recibido el mismo tratamiento de base para la AME (p. ej., con un tratamiento autorizado de sobreregulaciónde la proteína de supervivencia de motoneuronas (SMN), como nusinersén, o no haber recibido ningún tratamiento para la AME) durante al menos 6 meses antes de la selección y tener previsto continuar con dicho tratamiento durante todo el estudio.
10a.En caso de recibir el tratamiento de sobreregulaciónde la proteína de supervivencia de motoneuronas con nusinersén, tendrá que haber finalizado la pauta de carga y haber iniciado la dosis de mantenimiento (es decir, haber finalizado al menos una dosis de mantenimiento) y deberán haber transcurrido, como mínimo, 4 semanas desde la primera dosis de mantenimiento antes de la selección.
11.Estado nutricional estable durante los últimos 6 meses y previsión de que se mantenga estable durante todo el estudio.
12.No presentar limitaciones físicas que impidan al paciente someterse a los procedimientos de los criterios de valoración de la función motora durante todo el estudio.
13.Capacidad para recibir perfusiones del fármaco del estudio y proporcionar muestras de sangre mediante el uso de una vía intravenosa (in) periférica o a través de un dispositivo de acceso iv a largo plazo que el paciente lleve colocada por motivos independientes del estudio (es decir, para la asistencia médica de base y no para recibir SRK-015 en el estudio), durante todo el estudio.
14.Capacidad de cumplir los requisitos del protocolo, entre otros, el desplazamiento al centro del estudio y la realización de todos los procedimientos y visitas del estudio.
15.Para los pacientes que se prevé que hayan alcanzado la madurez reproductiva al final del estudio, tienen que cumplir los requisitos de anticoncepción específicos del estudio.
15a.Las mujeres en edad fértil deberán tener una prueba de embarazo negativa en la selección y comprometerse a utilizar métodos anticonceptivos muy eficaces (tasa de fallo del 1 % o menos al año cuando se utilicen de forma constante y correcta) durante todo el estudio y durante 12 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Los métodos anticonceptivos eficaces se limitan a la abstinencia, los dispositivos intrauterinos, la oclusión tubaria bilateral, la vasectomía de la pareja o un producto hormonal autorizado en combinación con un método de barrera.
15b.Los varones con parejas en edad fértil deberán practicar la abstinencia o comprometerse a utilizar preservativo con o sin espermicida durante todo el estudio y hasta 12 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.Uso de traqueostomía con presión positiva.
2.Uso diurno crónico de respiración asistida no invasiva durante más de 16 horas al día en las 2 semanas anteriores a la administración de la dosis, o previsión de tener periódicamente respiración asistida diurna de forma crónica durante el estudio.
3.Cualquier enfermedad aguda o concomitante que interfiera con el bienestar del paciente en los 14 días anteriores a la selección, como una infección sistémica activa, la necesidad de tratamiento agudo u observación intrahospitalaria por cualquier motivo.
4.Escoliosis severa y/o contracturas en la selección. Según el criterio clínico, todas las escoliosis o contracturas presentes deberán permanecer estables durante los últimos 6 meses, estar previsto que se mantengan estables durante todo el estudio y que no impidan que se pueda evaluar al paciente en relación con criterios de valoración funcionales durante todo el estudio.
5.Embarazo o lactancia
6.Cirugía ortopédica mayor u otro procedimiento intervencionista, incluida la cirugía de la columna o la cadera, que se considere que tienen el potencial de limitar sustancialmente la capacidad del paciente para ser evaluado con cualquier criterio de valoración funcional, en los 6 meses previos a la selección, o que se prevé durante el estudio.
7.Antecedentes de reacción de hipersensibilidad a un anticuerpo monoclonal (AcM) o a una proteína recombinante portadora de un dominio Fc (como una proteína de fusión del receptor soluble-Fc).
8.Uso de corticosteroides sistémicos en los 60 días previos a la selección. Se permiten los esteroides inhalados o tópicos.
9.Tratamiento con fármacos en investigación en los 3 meses previos a la selección.
10.Uso de tratamientos con efectos musculares potencialmente importantes (como andrógenos, factor de crecimiento similar a la insulina, hormona de crecimiento, agonista beta sistémico, toxina botulínica o relajantes musculares) o suplementos que potencien el músculo en los 60 días previos a la selección.
11.El paciente presenta cualquier otra enfermedad que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro su seguridad o cumplimiento, impida ¿su finalización satisfactoria del estudio o interfiera en la interpretación de los resultados.

VARIABLES PRINCIPALES Cohorte 1: Pacientes con capacidad ambulatoria de tipo 3
Variación de la puntuación RHS con respecto al momento basal.
La administración del RHS incluye una variación con respecto al valor basal de la prueba de marcha/carrera de 10 metros . El RHS está diseñado para AME, validado para AME y considerado clínicamente significativo.

Cohorte 2 y cohorte 3: Pacientes de tipo 2 y de tipo 3 sin capacidad ambulatoria
Variación con respecto al momento basal de la puntuación HFMSE. HFMSE está diseñado para AME, validado para AME y considerado clínicamente significativo.

VARIABLES SECUNDARIAS Cohorte 1: Pacientes con capacidad ambulatoria de tipo 3
Proporción de pacientes que alcanzan diversas magnitudes de variación de la puntuación RHS con respecto al momento basal.
Variación con respecto al valor basal de la prueba de marchade 6 minutos
Variación con respecto al momento basal de la posición de sedestación a bipedestación en 30 segundos.
Variación con respecto al valor basal de la prueba de marcha/carrera de 10 metros (con respecto a la RHS)
Variación con respecto al valor basal del tiempo para levantarse del suelo (con respecto a la RHS).
Cohorte 2 y cohorte 3: Pacientes de tipo 2 y de tipo 3 sin capacidad ambulatoria
Proporción de pacientes que alcanzan diversas magnitudes de variación de la puntuación HFMSE con respecto al momento basal.
Variación con respecto al valor basal del módulo revisado para la evaluación de las extremidades superiores (RULM).
Variación con respecto al momento basal del número de hitos del desarrollo motor de la OMS alcanzados.
Proporción de pacientes que alcanzan diversas magnitudes de variación de la puntuación RULM con respecto al momento basal.
Proporción de pacientes que alcanzan un nuevo hito de desarrollo motor de la OMS con respecto al momento basal.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SRK 015 en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de inicio tardío (p. ej., tipo 2 y tipo 3).
Evaluar la eficacia de SRK 015 mediante evaluación de las variaciones de los criterios de valoración de la función motora.

OBJETIVO SECUNDARIO Caracterizar la farmacocinética (FC) de SRK 015.
Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) de SRK 015.
Evaluar el tiempo que transcurre hasta el efecto terapéutico entre SRK 015 en dosis bajas y altas en una cohorte predefinida (cohorte 3).
Evaluar la inmunogenicidad de SRK 015.
Evaluar el efecto de SRK 015 sobre la calidad de vida.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN En curso a lo largo del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN En curso a lo largo del estudio.

JUSTIFICACION Estudio de fase 2 con tratamiento activo para evaluar la eficacia y la seguridad de SRK 015 en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de comienzo tardío.
«De comienzo tardío» significa que la AME es de tipo 2 o de tipo 3.
SRK-015 (el medicamento del estudio) se está desarrollando con la intención de tratar enfermedades de atrofia muscular. La atrofia muscular es una enfermedad en la que los músculos son más pequeños y débiles de lo normal.
En este estudio se incluirán alrededor de 55 participantes en unos 25 centros de Norteamérica y Europa. En España se incluirán aproximadamente 4 participantes.
Su participación en este estudio durará alrededor de 68 semanas/16 meses e incluye 17 visitas al centro del estudio.
En este estudio hay dos grupos de tratamiento, un grupo abierto y un grupo aleatorizado y enmascarado:
• Abierto significa que tanto usted como el médico y el personal del estudio y el promotor sabrán qué cantidad del medicamento del estudio va a recibir. Y recibirá 20 mg/kg del medicamento del estudio.
• Aleatorizado y enmascarado significa que ni usted ni el médico del estudio sabrán qué cantidad del medicamento del estudio va a recibir. Sin embargo, en caso de urgencia, el médico del estudio podrá obtener esta información. Recibirá 2 mg/kg o 20 mg/kg del medicamento del estudio.
Este estudio consta de tres fases: selección (se registrará información sobre usted, como su edad, sexo, origen étnico y raza (datos demográficos)), período de tratamiento (recibirá tratamiento con el medicamento del estudio. Le administrarán una dosis única del medicamento del estudio por un total de 14 veces durante el período de tratamiento, aproximadamente cada 4 semanas) y período de seguimiento (habrá dos opciones si completa el período de tratamiento; el médico del estudio le informará de sus opciones).

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 55.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 11/06/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 10/06/2019. FECHA DICTAMEN 28/05/2019. FECHA INICIO PREVISTA 01/08/2019. FECHA INICIO REAL 26/07/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/01/2020. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 03/01/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Scholar Rock, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 620 Memorial Drive 2nd Floor MA 02139 Cambridge. PERSONA DE CONTACTO Medpace UK - Bente Kristiansen. TELÉFONO +45 40465215. FAX . FINANCIADOR Scholar Rock, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Servicio de pediatria. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 10/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 11/10/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Unidad de Patología Neuromuscular-Servicio de Neurología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 10/06/2019. FECHA ACTIVACIÓN 26/07/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO SRK-015. DETALLE 14 infusions every 4 weeks, total of 52 weeks treatment period. PRINCIPIOS ACTIVOS SRK-015. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable y para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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