Estudio de extensión de fase 3b, multicéntrico, abierto y a largo plazo de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave.

Fecha: 2020-05. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2019-003497-13.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Estudio a largo plazo de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de extensión de fase 3b, multicéntrico, abierto y a largo plazo de apremilast (CC-10004) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con psoriasis en placas de moderada a grave.

INDICACIÓN PÚBLICA Erupción cutánea escamosa.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Psoriasis en placas de moderada a grave.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1.Pacientes de ambos sexos de 6 a 17 años, ambos inclusive, en el momento de la firma del consentimiento informado por el tutor legal.
2.Los pacientes deben tener un peso ¿ 20 kg.
3.Los pacientes deberán tener un IMC específico de la edad y el sexo no inferior al quinto percentil de la tabla de crecimiento de los Centers for Disease Control (CDC) para niños y adolescentes (CDC, 2000).
4.El paciente debe haber completado la semana 52 (fase de extensión con apremilast) del estudio CC-10004-PPSO-003.
5.El paciente debe ser capaz de firmar un asentimiento y tener un tutor legal que comprenda y firme voluntariamente un consentimiento informado antes de que empiecen a realizarse las evaluaciones y procedimientos relacionados con el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1.El paciente tiene un trastorno, incluida la presencia de anomalías analíticas o de una enfermedad psiquiátrica, que pueda entrañar un riesgo inaceptable para el paciente en caso de participar en el estudio.
2.El paciente tiene un trastorno que altera la capacidad de interpretar los datos del estudio.
3.El paciente tiene signos de enfermedades de la piel, distintas de la psoriasis, que pueden interferir en las evaluaciones clínicas.
4.La paciente está embarazada o dando el pecho.
5.El paciente tiene psoriasis en gotas, eritrodérmica o pustulosa.

VARIABLES PRINCIPALES 1. Acontecimientos adversos: Tipo, frecuencia, intensidad y relación con el apremilast desde la semana 0 (visita 1) hasta el final del seguimiento observacional.
2. Escala de valoración del riesgo de suicidio de Columbia (C-SSRS). Cuestionario para vigilar la depresión y los pensamientos y el comportamiento suicidas.
3.Determinación del estadio de Tanner. Evaluación de la madurez sexual.
4. Peso corporal, estatura e IMC: vigilar el crecimiento - La estatura y el peso se medirán en todas las visitas.

VARIABLES SECUNDARIAS sPGA - Proporción de pacientes con una puntuación en la sPGA de sin lesiones (0) o casi sin lesiones (1), con una disminución de al menos 2 puntos con respecto al momento basal.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de apremilast en niños y adolescentes (de 6 a 17 años) con psoriasis en placas de moderada a grave.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar el mantenimiento del efecto, lo que se medirá mediante la Evaluación global estática por el médico (sPGA).

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Plazo para el criterio de valoracion 1 y 2 - toda la duración del estudio
Plazo para el criterio de valoracion 3 - en la semana 0 (visita 1) y luego cada 52 semanas. También visita de terminación anticipada
Plazo para el criterio de valoracion 4 - en cada visita de estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Todas las visitas.

JUSTIFICACION La psoriasis es una enfermedad cutánea inflamatoria y crónica que, según los cálculos, afecta hasta al 2,5 % de la población mundial.
Las opciones de tratamiento para los niños con psoriasis en placas siguen siendo limitadas. Hay pocos tratamientos aprobados (inyecciones, pastillas, etc.) para los pacientes pediátricos con psoriasis en placas de moderada a grave, por lo que existe una necesidad insatisfecha de tratamientos eficaces para los niños.
Diseño del estudio
Se trata de un estudio de fase 3b, multicéntrico, abierto y de seguridad a largo plazo en pacientes pediátricos de 6 a 17 años de edad que hayan completado la semana 52 del estudio CC-10004-PPSO-003.
El estudio CC-10004-PPSO-004 es una extensión del estudio CC-10004-PPSO-003 y se está llevando a cabo para evaluar la seguridad a largo plazo de apremilast en el tratamiento de pacientes pediátricos con psoriasis en placas de moderada a grave.
Este estudio tendrá una duración máxima de 216 semanas y consta de dos fases.
Fase de extensión a largo plazo: 208 semanas como máximo.
Fase de seguimiento observacional: 8 semanas
Los pacientes deberán retirarse del estudio una vez que cumplan los 18 años o si el apremilast se comercializa para la psoriasis pediátrica en el grupo de edad del paciente.
El final del ensayo se define como la fecha de la última visita del último paciente que complete el seguimiento posterior al tratamiento, o la fecha de recepción de los últimos datos correspondientes al último paciente que sean necesarios para el análisis de los datos, como esté predeterminado en el protocolo, lo que ocurra más tarde.
El apremilast se suministrará en frascos durante todo el estudio. El apremilast será suministrado en comprimidos de 20 o 30 mg, dependiendo de la categoría de peso corporal, por el promotor del estudio (Amgen Inc.) y se tomará por vía oral dos veces al día, con unas 12 horas de diferencia, sin restricción de alimentos ni bebidas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 140.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 04/05/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 04/05/2020. FECHA DICTAMEN 03/04/2020. FECHA INICIO PREVISTA 03/06/2020. FECHA INICIO REAL 28/05/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Amgen Inc. DOMICILIO PROMOTOR One Amgen Center Drive 91320 Thousand Oaks, CA. PERSONA DE CONTACTO Medical Information. TELÉFONO +1 888 260 1599. FAX +1 913 266 0394. FINANCIADOR Amgen Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

CENTRO 4: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR

CENTRO 6: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA

CENTRO 9: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

CENTRO 10: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE PONTEVEDRA

CENTRO 11: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. REINA SOFÍA

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Apremilast 20 mg

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Otezla (apremilast). NOMBRE CIENTÍFICO Apremilast 20 mg. CÓDIGO CC-10004. DETALLE up to 208 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Apremilast 20 mg. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC L04AA32 - APREMILAST.

MEDICAMENTO 2: Apremilast 30 mg

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Otezla (apremilast). NOMBRE CIENTÍFICO Apremilast 30 mg. CÓDIGO CC-10004. DETALLE up to 208 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Apremilast 30 mg. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No. ATC L04AA32 - APREMILAST.

Fuente de datos: REEC.