Estudio de fase III aleatorizado, con grupos paralelos, multicéntrico, farmacocinético abierto, de no inferioridad que compara ravulizumab administrado por vía subcutánea con ravulizumab administrado por vía intravenosa en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna tratada actualmente con eculizumab.

Fecha: 2019-02. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-002370-39.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Este estudio compara la farmacocinética (FC) de ravulizumab subcutáneo (SC) administrado a través de un sistema de administración corporal (SAC) con ravulizumab intravenoso (IV) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) actualmente tratada con eculizumab.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio de fase III aleatorizado, con grupos paralelos, multicéntrico, farmacocinético abierto, de no inferioridad que compara ravulizumab administrado por vía subcutánea con ravulizumab administrado por vía intravenosa en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna tratada actualmente con eculizumab.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemoglobinuria paroxística nocturna.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemoglobinuria paroxística nocturna.

CRITERIOS INCLUSIÓN Edad
1.Los pacientes deben tener, al menos, 18 años en el momento de firmar el consentimiento informado.

Características del paciente y de la enfermedad
2.Tratado con eculizumab de acuerdo con la recomendación posológica de la ficha técnica para la HPN (900 mg cada 14 días ± 2 días) durante, al menos, 6 meses antes de la incorporación al estudio y que no se haya saltado ninguna dosis en los 2 meses previos a la incorporación al estudio y no más de 2 dosis fuera del margen de la visita.
3.Niveles de lactato deshidrogenasa ¿ 1,5 × LSN (límite superior de la normalidad), de acuerdo con el laboratorio central, en la selección. La muestra se debe obtener en las 24 horas previas o inmediatamente antes de una administración de dosis de eculizumab programada (es decir, con el nivel mínimo de eculizumab).
4.Diagnóstico documentado de HPN confirmado mediante evaluación con citometría de flujo de alta sensibilidad (Borowitz, 2010).
5.Vacunado contra infecciones meningocócicas en los 3 años previos al inicio del fármaco del estudio o en dicho momento, para reducir el riesgo de infección meningocócica (N. meningitidis).

CRITERIOS EXCLUSIÓN Afecciones médicas
1.Más de 1 valor de LDH > 2 × LSN a lo largo de los 6 meses previos a la incorporación
al estudio.
2.Acontecimiento adverso vascular importante (AAVI) en los 6 meses previos a la incorporación al estudio.
3.Recuento plaquetario ¿ 30 000/mm3 (30 × 109/l) en la selección.
4.Recuento absoluto de neutrófilos < 500/µl (0,5 × 109/l) en la selección.
5.Antecedentes de trasplante de médula ósea.
6.Antecedentes de infección por N. meningitidis.

VARIABLES PRINCIPALES Cmín. sérica de ravulizumab del día 71.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterio de valoración FC: Cmín. a lo largo del tiempo

Criterio de valoración FD: Concentraciones séricas de C5 libre a lo largo del tiempo

Criterio de valoración de inmunogenia

Criterios de valoración de satisfacción con el tratamiento y CdVRS

Criterios de valoración de la seguridad

Criterios de valoración de la eficacia.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la FC de no inferioridad de ravulizumab s.c. frente a ravulizumab i.v. en pacientes con HPN.

OBJETIVO SECUNDARIO - Caracterizar la FC de ravulizumab s.c.
- Caracterizar la FD de ravulizumab s.c.
- Caracterizar la inmunogenia de ravulizumab s.c.
- Evaluar la CdVRS y la satisfacción con el tratamiento con ravulizumab s.c.
- Evaluar la seguridad de ravulizumab s.c. y el SAC de ravulizumab
- Evaluación de la eficacia de ravulizumab s.c.
- Evaluación del rendimiento del SAC de ravulizumab.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Dia 71.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN A lo largo del estudio.

JUSTIFICACION La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra rara que causa destrucción de los glóbulos rojos por una activación descontrolada del sistema inmunológico.

Ravulizumab es un medicamento que fue desarrollado para tratar la HPN bloqueando el sistema inmunológico que destruye los glóbulos rojos.

El objetivo de este estudio es comparar el Ravulizumab subcutáneo (s.c.; administrado debajo de la piel) con Ravulizumab intravenoso (i.v.; administrado en la vena) en pacientes con HPN que tienen enfermedad estable y han sido tratados con eculizumab (Soliris®) antes de entrar en el estudio.

El Ravulizumab i.v. ya se ha evaluado antes en pacientes con HPN. Sin embargo, este estudio será el primero en probar Ravulizumab s.c. en pacientes con HPN. Para la dosificación del Ravulizumab s.c., los pacientes usarán un auto inyector.

El tratamiento del estudio consiste en una dosis inicial de Ravulizumab i.v (2400 mg o 2700 mg, dependiendo de su peso) el día 1de tratamiento a todos los pacientes. Luego el paciente es asignado al azar a Ravulizumab i.v. o Ravulizumab s.c con auto inyector.

El estudio será internacional y se espera que incluya a aproximadamente 105 pacientes. Se puede incluir a un máximo de 144 pacientes si es necesario.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 105.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 08/02/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 08/02/2019. FECHA DICTAMEN 31/01/2019. FECHA INICIO PREVISTA 15/02/2019. FECHA INICIO REAL 11/04/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 25/06/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 100 College Street 06510 New Haven CT. PERSONA DE CONTACTO Alexion Pharma Spain - Rosa Enrique. TELÉFONO +34 93 2723019. FAX +41 44 4574081. FINANCIADOR Alexion Pharmaceuticals, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología ? Planta 1 ? Ala Sur. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 24/04/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-DONOSTIA UNIBERTSITATE OSPITALEA. LOCALIDAD CENTRO Donostia/San Sebastián. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAÍS VASCO. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología; Edificio Aranzazu, Planta -1. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 11/04/2019.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN. LOCALIDAD CENTRO Palmas de Gran Canaria, Las. PROVINCIA LAS PALMAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA CANARIAS. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 08/02/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO Majadahonda. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 16/04/2019.

CENTRO 5: INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL

NOMBRE CENTRO INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL. LOCALIDAD CENTRO Badalona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología, Planta 1. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 06/05/2019.

CENTRO 6: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 23/05/2019.

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología; Torre C; 7º Piso. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 08/02/2019.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia; Edificio de laboratorios 6ª planta. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 08/02/2019. FECHA ACTIVACIÓN 02/07/2019.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Ravulizumab. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 365 days. PRINCIPIOS ACTIVOS Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5. FORMA FARMACÉUTICA Solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE CIENTÍFICO Ravulizumab. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 71 days. PRINCIPIOS ACTIVOS Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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