Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores.

Fecha: 2017-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-000614-29.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores.

INDICACIÓN PÚBLICA Trastorno hemorrágico, deficiencia hereditaria del factor VIII de coagulación.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Obtención del consentimiento informado antes de realizar ninguna de las actividades relacionadas con el ensayo. Se consideran actividades relacionadas con el ensayo todos los procedimientos realizados como parte del mismo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para participar en el ensayo.
-Pacientes varones, de 18 años o más de edad en el momento de firmar el consentimiento informado, con diagnóstico de hemofilia A grave (actividad del FVIII menor del 1%), basándose en la historia clínica o los resultados obtenidos en el período de selección.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Hipersensibilidad conocida o sospechada a los productos del ensayo o a otros productos relacionados.
-Trastorno hemorrágico hereditario o adquirido conocido distinto de la hemofilia A.
-Presencia de inhibidores (anticuerpos neutralizantes) del factor VIII (igual o mayor de 0,6 unidades Bethesda) en la selección, medidos con el método de Nijmegen.

VARIABLES PRINCIPALES El número de episodios hemorrágicos.

VARIABLES SECUNDARIAS -Número de episodios hemorrágicos espontáneos
-Número de acontecimientos adversos de aparición durante el tratamiento (TEAE).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de concizumab administrado s.c. una vez al día para prevenir los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.

OBJETIVO SECUNDARIO -Evaluar la eficacia a más largo plazo de concizumab en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.
-Evaluar la seguridad de concizumab en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.
-Evaluar la inmunogenicidad de concizumab en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante 24 semanas, como mínimo, desde el comienzo del tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.+ 2. Durante 24 semanas, como mínimo, desde el comienzo del tratamiento

Todos los criterios de valoración que hacen referencia al plazo de 24 semanas, como mínimo, se evaluarán en la parte principal del ensayo, cuyo final se ha definido cuando el último paciente haya completado un mínimo de 24 semanas de tratamiento con el producto del ensayo (o se haya retirado). Además, se analizará el número de episodios hemorrágicos durante 76 semanas de tratamiento en profilaxis con concizumab.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 33.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 04/07/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 03/07/2017. FECHA DICTAMEN 28/06/2017. FECHA INICIO PREVISTA 16/08/2017. FECHA INICIO REAL 08/09/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo Allé 2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Novo Nordisk A/S - Global Clinical Registry (GCR,1452). TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Novo Nordisk A/S. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA 13. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. Unidad de Coagulopatías.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 10. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad de Hemostasia y Trombosis.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 1. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO UGC Hemotología y Hemoterapia.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO concizumab B 100 mg/mL. DETALLE 76 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS concizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.