Ensayo multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores.

Fecha: 2017-07. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-000614-29.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Hombres.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores.

INDICACIÓN PÚBLICA Trastorno hemorrágico, deficiencia hereditaria del factor VIII de coagulación.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemofilia A.

CRITERIOS INCLUSIÓN -Obtención del consentimiento informado antes de realizar ninguna de las actividades relacionadas con el ensayo. Se consideran actividades relacionadas con el ensayo todos los procedimientos realizados como parte del mismo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para participar en el ensayo.
-Pacientes varones, de 18 años o más de edad en el momento de firmar el consentimiento informado, con diagnóstico de hemofilia A grave (actividad del FVIII menor del 1%), basándose en la historia clínica o los resultados obtenidos en el período de selección.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -Hipersensibilidad conocida o sospechada a los productos del ensayo o a otros productos relacionados.
-Trastorno hemorrágico hereditario o adquirido conocido distinto de la hemofilia A.
-Presencia de inhibidores (anticuerpos neutralizantes) del factor VIII (igual o mayor de 0,6 unidades Bethesda) en la selección, medidos con el método de Nijmegen.

VARIABLES PRINCIPALES El número de episodios hemorrágicos.

VARIABLES SECUNDARIAS -Número de episodios hemorrágicos espontáneos
-Número de acontecimientos adversos de aparición durante el tratamiento (TEAE).

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la eficacia de concizumab administrado s.c. una vez al día para prevenir los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.

OBJETIVO SECUNDARIO -Evaluar la eficacia a más largo plazo de concizumab en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.
-Evaluar la seguridad de concizumab en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.
-Evaluar la inmunogenicidad de concizumab en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Durante 24 semanas, como mínimo, desde el comienzo del tratamiento.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 1.+ 2. Durante 24 semanas, como mínimo, desde el comienzo del tratamiento

Todos los criterios de valoración que hacen referencia al plazo de 24 semanas, como mínimo, se evaluarán en la parte principal del ensayo, cuyo final se ha definido cuando el último paciente haya completado un mínimo de 24 semanas de tratamiento con el producto del ensayo (o se haya retirado). Además, se analizará el número de episodios hemorrágicos durante 76 semanas de tratamiento en profilaxis con concizumab.

JUSTIFICACION Justificación para la realización del ensayo:
Cuatro ensayos clínicos fase 1 con concizumab han finalizado. Los resultados clave preliminares de seguridad y eficacia obtenidos de estos ensayos fase 1 respaldan el que se continue con el desarrollo clínico de concizumab en pacientes hemofílicos. Por tanto, el objetivo principal de este ensayo en fase 2 de concizumab es evaluar la eficacia y seguridad así como proporcionar datos que guiarán para la realización de la fase 3 confirmatoria con concizumab.

Diseño del ensayo:
Se trata de un ensayo multicéntrico, con un único brazo de tratamiento cuyo objetivo consiste en evaluar la eficacia y seguridad de concizumab 0,15 mg/kg (con posible aumento de la dosis) administrado s.c. a diario en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores. Se realizará comparando la tasa anual de hemorragias (ABR) con una ABR de 12. El régimen de dosis se ha elegido basándose en datos farmacocinéticos y de TFPI relevantes, así como en un modelo farmacocinético/farmacodinámico (PK/FD) derivado de los ensayos explorer¿ precedentes. En el ensayo podrán participar pacientes tratados a demanda y en profilaxis.
La duración total del ensayo en cada paciente será de 86 semanas aproximadamente y constará de un período de selección de dos semanas, un período de tratamiento de 76 semanas y un período de seguimiento de ocho semanas.
El período de tratamiento de 76 semanas estará dividido en una parte principal, con una duración mínima de 24 semanas, y una parte de extensión, con una duración máxima de 52 semanas. En la parte principal, el criterio de valoración principal y algunos criterios de valoración secundarios se analizarán cuando 30 pacientes hayan completado un mínimo de 24 semanas de administración de concizumab o hayan suspendido el tratamiento del ensayo. El análisis de la parte principal del ensayo pretende confirmar la eficacia clínica preliminar de concizumab, es decir, que tiene potencial de prevenir los episodios hemorrágicos en pac.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 33.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS Si. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 03/07/2017. FECHA DICTAMEN 28/06/2017. FECHA INICIO PREVISTA 16/08/2017. FECHA INICIO REAL 08/09/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 13/12/2018. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 05/12/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novo Nordisk A/S. DOMICILIO PROMOTOR Novo Allé 2880 Bagsværd. PERSONA DE CONTACTO Novo Nordisk A/S - Global Clinical Registry (GCR,1452). TELÉFONO . FAX . FINANCIADOR Novo Nordisk A/S. PAIS Dinamarca.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. Unidad de Coagulopatías. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 04/07/2017.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. DEPARTAMENTO Unidad de Hemostasia y Trombosis. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 04/07/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA . COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO UGC Hemotología y Hemoterapia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 04/07/2017.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO concizumab B 100 mg/mL. DETALLE 76 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS concizumab. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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