Ensayo fase 2b/3 prospectivo, aleatorizado, doble-ciego y controlado mediante intervención simulada de VTS-270 (2-hidroxipropil-beta-ciclodextrina) en pacientes con manifestaciones neurológicas de enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1).

Fecha: 2016-02. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002548-15.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO .

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo fase 2b/3 prospectivo, aleatorizado, doble-ciego y controlado mediante intervención simulada de VTS-270 (2-hidroxipropil-beta-ciclodextrina) en pacientes con manifestaciones neurológicas de enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1).

INDICACIÓN PÚBLICA .

INDICACIÓN CIENTÍFICA .

CRITERIOS INCLUSIÓN NA.

CRITERIOS EXCLUSIÓN NA.

VARIABLES PRINCIPALES NA.

VARIABLES SECUNDARIAS NA.

OBJETIVO PRINCIPAL .

OBJETIVO SECUNDARIO NA.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN NA.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN NA.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 51.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 16/02/2016. FECHA DICTAMEN 25/01/2016. FECHA INICIO PREVISTA 15/01/2016. FECHA INICIO REAL 05/04/2016. FECHA FIN ESPAÑA 28/11/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 08/11/2018. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 28/11/2017. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA Dada la falta de Pacientes en el único centro participante en España, el promotor autoriza el cierre anticipado del estudio.

Due to the lack of patients in the only site taking part in the Study in Spain, the sponsor agrees to the anticipated Study Closure. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 31/03/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Vtesse, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 910 Clopper Road, Suite 220S MD 20878 Gaithersburg. PERSONA DE CONTACTO Vtesse, Inc - Carrie Burke. TELÉFONO 001 240 801 9268. FAX . FINANCIADOR Vtesse, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Consultas Externas. Modulo A, Neuropediatria. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 13/06/2016.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO VTS-270. DETALLE * Up to 45 days screening
* Up to 52 weeks of dosing, inclusive of the 8 weeks for subjects from Part A, for subjects enrolled in Part B.

open-label extension of 1 year duration, with the possibility to extend beyond 1 year. PRINCIPIOS ACTIVOS HP-¿-CD. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.