Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis, confirmatorio y de dos partes para evaluar la eficacia y seguridad de VAY736 en pacientes con hepatitis autoinmunitaria (HAI) con respuesta incompleta o intolerancia al tratamiento estándar.

Fecha: 2017-11. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-001555-32.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico para averiguar si VAY736 puede ayuda a las personas con hepatitis autoinmune, una enfermedad donde su sistema inmunológico ataca a su propio hígado.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis, confirmatorio y de dos partes para evaluar la eficacia y seguridad de VAY736 en pacientes con hepatitis autoinmunitaria (HAI) con respuesta incompleta o
intolerancia al tratamiento estándar.

INDICACIÓN PÚBLICA La hepatitis autoinmunitaria es una enfermedad donde su sistema inmune ataca su propio hígado.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hepatitis Autoinmunitaria (HAI).

CRITERIOS INCLUSIÓN -HAI diagnosticada de acuerdo con los criterios de diagnóstico del International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG)
-Biopsia hepática con Ishak modificado que indica HAI active
- Respuesta incompleta o intolerancia al tratamiento estándar (según las guías de la AASLD)

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión definidos por el protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN -El uso previo de algún tratamiento depletivo de células B previo
-Necesidad de uso periódico de medicación con hepatotoxicidad conocida
- Cirrosis descompensada
- Diagnóstico de síndrome de superposición con la hepatitis autoinmunitaria (p. ej., HAI+CBP, HAI+CEP).
- HAI relacionada con fármacos en la selección o antecedentes de HAI relacionada con fármacos.
- Antecedentes de abuso de drogas o consumo nocivo de alcohol
- Historial de malignidad de cualquier sistema de órganos
- Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia
- Pueden aplicarse otros criterios de exclusión definidos por el protocolo.

VARIABLES PRINCIPALES Parte 1: normalización de ALT.

VARIABLES SECUNDARIAS Part1: normalización ALT por dosis.

OBJETIVO PRINCIPAL El propósito del estudio es doble:
Parte 1 - Evaluar si VAY736 es superior a placebo con respecto a la alanino aminotransferasa (ALT) en la semana 24, en pacientes con HAI que sean respondedores incompletos (es decir, que no hayan alcanzado la normalización de ALT) o intolerantes al tratamiento estándar.
Parte 2 - Confirmar la eficacia (remisión bioquímica e histológica) y seguridad de la dosis determinada en la parte 1 en esta población.

OBJETIVO SECUNDARIO Parte 1 - Evaluar la relación dosis-respuesta de VAY736 respecto a la normalización de ALT en la semana 24.

Pueden aplicarse otros objetivos secundarios definidos por el protocolo.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 24 semanas.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 24 semanas.

JUSTIFICACION La hepatitis autoinmune es una enfermedad crónica de origen desconocido, que cursa con aumento de transaminasas, hipergammaglobulinemia, cambios histológicos y anticuerpos específicos. Es una enfermedad rara aunque potencialmente devastadora. La enfermedad sin tratamiento puede progresar durante un periodo de tiempo variable a cirrosis e insuficiencia hepática, siendo necesario finalmente un trasplante. En aproximadamente un 20% de los pacientes trasplantados por este motivo, la enfermedad reaparecerá después del trasplante.
El objetivo del tratamiento es suprimir la inflamación del hígado, previniendo así la progresión a cirrosis e insuficiencia hepática. Aproximadamente un 23% de los pacientes no responden al tratamiento convencional (corticoides y azatioprina) o muestran una respuesta incompleta y además, el 10% presentan efectos secundarios que requieren la discontinuación del tratamiento. Un subgrupo importante de pacientes con HAI nunca alcanza la remisión histológica a pesar de la remisión bioquímica o bien experimentan una recaída tras la discontinuación del tratamiento. El empeoramiento de la actividad inflamatoria durante el tratamiento con corticoides está asociado a la progresión de la fibrosis. Por estos motivos, se necesitan nuevos tratamientos específicos que se toleren mejor con el fin de controlar mejor la actividad de la enfermedad en estos pacientes. El estudio AMBER quiere definir la relación dosis-respuesta de ianalumab (fármaco en investigación) en pacientes con hepatitis autoinmune que presenten una respuesta incompleta o intolerancia al tratamiento convencional evaluando la normalización de la ALT (marcador de la función hepática) y la remisión histológica así como su eficacia y seguridad. En una segunda parte del ensayo, se confirmará la eficacia y seguridad de la dosis determinada en la primera parte.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 80.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA Si. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 13/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 13/11/2017. FECHA DICTAMEN 07/11/2017. FECHA INICIO PREVISTA 31/01/2018. FECHA INICIO REAL 05/02/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 26/03/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Vía de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento Médico (ICRO). TELÉFONO ++34 90 0353036. FAX ++34 93 2479903. FINANCIADOR Novartis Pharma AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 28/02/2018.

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 27/02/2018.

CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO Activo. FECHA ACTIVACIÓN 31/01/2018.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 29/01/2019. FECHA ACTIVACIÓN 26/03/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO VAY736. DETALLE 52 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Not established. FORMA FARMACÉUTICA Powder for solution for injection/infusion. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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