Nomenclator.org
:

Estudio Fase 2, multicéntrico y abierto de dosis ascendentes de MS1819-SD añadido a dosis estables de enzimas pancreáticas porcinas para investigar la eficacia y la seguridad de dicha combinación en la compensación de la insuficiencia pancreática exocrina grave en pacientes con fibrosis quística que no están totalmente cubiertos únicamente con enzimas pancreáticas porcinas.

Fecha: 2020-01. Area: Enfermedades [C] - Patologías digestivas [C06].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-003831-31.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico fase II de MS1819-SD para insuficiencia pancreática exocrina causada por fibrosis quística.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías digestivas [C06].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio Fase 2, multicéntrico y abierto de dosis ascendentes de MS1819-SD añadido a dosis estables de enzimas pancreáticas porcinas para investigar la eficacia y la seguridad de dicha combinación en la compensación de la insuficiencia pancreática exocrina grave en pacientes con fibrosis quística que no están totalmente cubiertos únicamente con enzimas pancreáticas porcinas.

INDICACIÓN PÚBLICA Insuficiencia pancreática exocrina.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Insuficiencia pancreática exocrina.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Formulario de consentimiento informado firmado y fechado.
2. Edad > o = 12 años en el momento de la selección.
3. Sexo masculino o femenino.
4. Con una dosis estable de PPE > o = 1 mes. La dosis estable se define como la dosis de medicación no modificada durante este periodo de tiempo y la medicación debe estar disponible comercialmente y administrarse en el intervalo de dosis recomendado.
5. Un estado nutricional que se define por:
a. IMC < o = 22,0 kg/m2 para pacientes femeninos
b. IMC < o = 23,0 kg/m2 para pacientes masculinos
c. IMC < o = percentil 50 para pacientes de 12 a < 18 años.
6. Fibrosis quística (FQ), basada en al menos 2 síntomas clínicos compatibles con FQ en opinión del investigador Y concentración de cloruro en sudor > 60 mmol/l mediante iontoforesis de pilocarpina.
7. Elastasa pancreática fecal-1 < 100 µg/g de heces en la selección.
8. CFA inicial < 80 % con una dosis diaria máxima de 10 000 unidades de lipasa/kg/día
9. Clínicamente estable sin prueba documentada de síntomas respiratorios significativos que requieran la administración de antibióticos intravenosos, oxigenoterapia u hospitalización en los 30 días previos a la selección.
10. Los pacientes masculinos y femeninos, si están en edad fértil, deben usar un método anticonceptivo fiable durante el estudio. Un método anticonceptivo fiable se define como uno de los siguientes: anticonceptivos orales o inyectables, dispositivos intrauterinos, implantes anticonceptivos, ligadura de trompas, histerectomía o un método de doble barrera (diafragma con crema o gel espermicida, o un preservativo), abstinencia o vasectomía. La abstinencia periódica (métodos de calendario, sintotérmico o postovulación) no es un método anticonceptivo aceptable. También se debe evaluar el estilo de vida preferido y habitual del paciente para determinar si la abstinencia sexual es un método anticonceptivo fiable.
11. Se considerará fiable y capaz de cumplir el protocolo según el criterio del investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Colonopatia fibrosante establecida o sospechosa.
2. Gastrectomía total o parcial.
3. Antecedentes de trasplante de órganos sólidos o resección quirúrgica significativa del intestino; la resección significativa del intestino se define como cualquier resección del ileon terminal o la válvula ileocecal. También se debe excluir a los pacientes que hayan tenido cambios cualitativos a largo plazo en el estado nutricional después de cualquier otra resección intestinal (p. ej., aumento de nueva necesidad de suplemento de enzima pancreática en comparación con el estado preoperatorio para mantener el mismo estado nutricional).
4. Cualquier enfermedad diarreica crónica no relacionada con la insuficiencia pancreática (p. ej., gastroenteritis infecciosa, esprue, enfermedad intestinal inflamatoria).
5. Hipersensibilidad diagnosticada u otra reacción grave a cualquier ingrediente del producto en investigación (PEI).
6. Bilirrubina > 1,5 veces el límite superior normal (LSN).
7. Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 5 veces el LSN.
8. Fosfatasa alcalina (ALP) > 5 veces el LSN.
9. Gamma glutamil transferasa (GGT) > 5 veces el LSN.
10. Señales o síntomas de cirrosis hepática o hipertensión portal (p. ej., esplenomegalia, ascitis, varices esofágicas), o enfermedad hepática diagnosticada no relacionada con la FQ.
11. Alergia diagnosticada al marcador de heces.
12. Alimentación enteral durante 6 meses antes de la selección.
13. Administración rutinaria de antidiarreicos, antiespasmódicos o laxantes catárticos, o cambio en la posología de laxantes osmóticos crónicos (p. ej., polietilenglicol) en la terapia laxante previa en los últimos 12 meses antes de la selección.
14. Antecedentes de estreñimiento grave con < 1 evacuación/semana bajo la terapia laxante adecuada en los últimos 12 meses antes de la selección.
15. Documentación de síndrome de seudoobstrucción intestinal distal en los últimos 12 meses antes de la selección.
16. Volumen espiratorio forzado < o = 30 % en la visita de selección.
17. Lactancia o embarazo diagnosticado o positivo en prueba de embarazo tanto en la selección como en la evaluación inicial para mujeres en edad fértil.
18. Participación en otro estudio clínico que implique un PEI en los últimos
30 días antes de la inclusión o de manera concomitante con este estudio.
19. Diabetes con un control deficiente según el criterio del investigador.

VARIABLES PRINCIPALES Criterio de valoración de eficacia principal:
¿ Cambio del CFA de la evaluación inicial (V2) en las visitas V4, V5 y V6 de la Fase C

Criterios de valoración de seguridad principales:
¿ Datos de seguridad, que incluyen todos los AA observados centrándose en particular en acontecimientos inmunoalérgicos y sintomatología digestiva.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de valoración de eficacia secundarios:
Criterios de valoración secundarios claves:
¿ Cambio respecto a la Fase B en el número medio de evacuaciones diarias durante los días del periodo de recogida de heces en cada ciclo en la Fase C.
¿ Cambio respecto a la Fase B en la consistencia media de las heces evaluadas mediante la escala de Bristol durante el periodo de recogida de
heces en cada ciclo en la Fase C.

Criterios de valoración de seguridad secundarios:
Además de los criterios de valoración de seguridad principales, los resultados
de las pruebas de laboratorio indicarán:
¿ Glucosa en ayunas.
¿ Análisis de orina.
¿ Hematología: hematocrito, hemoglobina, recuento de eritrocitos, leucocitos, recuentos absolutos de: neutrófilos (segmentados), neutrófilos juveniles (bandas), linfocitos, monocitos, eosinófilos, basófilos y plaquetas.
¿ Bioquímica: concentración sérica de: sodio, potasio, cloruro, bicarbonato, nitrógeno ureico en sangre (BUN), calcio total, fósforo, magnesio, albúmina, prealbúmina, proteínas totales, creatinina, fosfatasa alcalina, alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina total, bilirrubina directa, ácido úrico.
¿ Perfil lipídico en ayunas: colesterol total, triglicéridos, lipoproteínas de baja densidad (LDL), lipoproteínas de alta densidad (HDL) y lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL)
¿ Vitaminas séricas A, D, E y K.
¿ Tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT), tiempo de protrombina/índice internacional normalizado (PT/INR)
¿ Evaluación inmunogénica de niveles circulantes de lipasa LIP2.
¿ Anticuerpos contra LIP2.

OBJETIVO PRINCIPAL Objetivo de eficacia principal: Determinar la eficacia de los incrementos de dosis de MS1819-SD además de una dosis estable de extractos pancreáticos porcinos (PPE) sobre la digestión de los triglicéridos evaluada mediante el coeficiente de absorción grasa (CFA) en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) grave causada por fibrosis quística (FQ) y no compensada por completo únicamente con PPE.
Objetivo de seguridad principal: Evaluar la seguridad y tolerabilidad de los incrementos de dosis de MS1819-SD además de una dosis estable de PPE en
pacientes con IPE grave causada por FQ.

OBJETIVO SECUNDARIO No procede.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN V4 - V5 y V6.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN V4 - V5 yV6.

JUSTIFICACION La fibrosis quística (FQ) es un trastorno progresivo con alta morbilidad y una esperanza de vida más corta. La FQ se asocia frecuentemente con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) y generalmente se observa al nacer. LA IPE se define como una deficiencia de enzimas pancreáticas exocrinas que resulta en la incapacidad de mantener una digestión normal, principalmente debido a la deficiencia de lipasa y lleva a la pérdida de peso, esteatorrea (caracterizada por diarrea grasa), deficiencias de vitaminas liposolubles y una disminución de la calidad de vida. El estándar de atención se basa en el tratamiento con extractos pancreáticos porcinos (EPP) que consisten en una mezcla enzimática del páncreas de cerdo. A pesar de que se han usado durante mucho tiempo, se han planteado preocupaciones importantes debido a los ingredientes animales utilizados para los EPP y el riesgo de transmisión de agentes infecciosos. Además, la terapia con EPP tiene limitaciones claras.

En pacientes con FQ hiporeactiva con IPE grave que alcanzan dosis máximas de EPP, el objetivo de este ensayo clínico es demostrar que la terapia combinada con EPP y un nuevo fármaco (denominado MS1819-SD) corrige la mala digestión, elimina las molestias abdominales y mantiene un estado nutricional normal.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 24.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 27/01/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 24/01/2020. FECHA DICTAMEN 15/01/2020. FECHA INICIO PREVISTA 01/03/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 17/03/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR AzurRx. DOMICILIO PROMOTOR Jardin des Entreprises - 290, Chemin de St-Dionisy 30980 Langlade. PERSONA DE CONTACTO AzurRx - R&D Program Director. TELÉFONO +34 961244000. FAX +33 (0)4 66 67 41 77. FINANCIADOR AzurRx. PAIS Francia.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Fisiología y fisiopatología digestiva. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 17/03/2020.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de Endocrinologia y Nutricion. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 24/01/2020.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Servicio de Digestivo. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 24/01/2020.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Unidad de Trasplante Pulmonar y Fibrosis Quística. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 24/01/2020.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Endocrinología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 17/03/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO MS1819-SD. DETALLE 51 days / 51 días. PRINCIPIOS ACTIVOS Lipase Lip2 from Yarrowia lipolytica. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula dura. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

Utilizamos cookies propias y de terceros para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relacionada con sus preferencias mediante el análisis de sus hábitos de navegación. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede cambiar la configuración u obtener más información aquí. .