Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

Fecha: 2013-04. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2011-006100-12.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células transducidas con un vector lentiviral terapeutico para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

INDICACIÓN PÚBLICA Anemia de Fanconi.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Anemia de Fanconi (Subtipo A).

CRITERIOS INCLUSIÓN -Pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi del grupo de complementación AF-A
-Al menos uno de los siguientes parámetros debe ser inferior a los valores indicados: Hemoglobina:8,0 g/dL; Número de neutrófilos: 1000/mm3; Número de plaquetas: 50.000/mm3
-Edad mínima 1 año
-Edad máxima 21 años
-Índice de Lansky > 60%.
-Otorgar consentimiento informado de acuerdo con la normativa legal vigente.
- Número de células a transducir: Al menos 3x105 CD34+ purificadas/Kg de peso.
-Resultado negativo en el Test de embarazo en orina en la visita basal para las mujeres en edad fértil, que deberán adquirir el compromiso de usar un método anticonceptivo eficaz durante el periodo de participación en el estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN ? Pacientes con donante familiar HLA idéntico.
? Evidencias de síndrome mielodisplásico o leucemia, o anomalías citogenéticas
predictivas de las mismas en aspirados de médula ósea. En este caso se darán por válidos los estudios realizados con dos meses de antelación a la entrada del paciente en el ensayo clínico.
? Evidencias de que el paciente a infundir tenga signos de mosaicismo somático, con mejoría hematológica.
? Toda enfermedad o proceso concomitante que en opinión del investigador incapacite al sujeto para su participación en el estudio.
? Afectación sensorial o motora preexistente >= grado 2 según los criterios del National Cancer Institute (NCl).
? Mujeres embarazadas o en período de lactancia.

VARIABLES PRINCIPALES - Determinar la toxicidad asociada a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.
- Determinar el grado de injerto asociado a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.

VARIABLES SECUNDARIAS - Determinar la respuesta clínica asociada a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este ensayo clínico abierto de Fase I/II es el de evaluar la seguridad y la eficacia terapéutica de un procedimiento de terapia génica hematopoyética con un medicamento huérfano consistente en un vector lentiviral portador del gen FANCA para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

OBJETIVO SECUNDARIO No aplica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Hasta 2 años despues de la infusion.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Hasta 2años despues de la infusion.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 5.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I Si. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 12/04/2013. FECHA DICTAMEN 20/10/2015. FECHA INICIO PREVISTA 01/10/2015. FECHA INICIO REAL 08/01/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 14/05/2019. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 23/04/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR FUNDACION PARA LA INVESTIGACION BIOMEDICA DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. DOMICILIO PROMOTOR Menendez Pelayo, 65 28009 Madrid. PERSONA DE CONTACTO Hospital Niño Jesus - Servicio Oncohematologia. TELÉFONO +34 91 5035938. FAX +34 91 5744669. FINANCIADOR Fundacion para la investigacion Biomédica del Hospital Universitario Niño Jesus. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: CENTRE SOCIOSANITARI SANT JORDI DE LA VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO CENTRE SOCIOSANITARI SANT JORDI DE LA VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Oncology. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 13/06/2016.

CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Oncohematología pediátrica. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 13/06/2016.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO CD34+ Cells. DETALLE One day/one time. PRINCIPIOS ACTIVOS CD34+ CELLS. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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