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Estudio abierto de seguridad a largo plazo que incluye un período de retirada aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de TEV-50717 (deutetrabenacina) para el tratamiento del síndrome de Tourette en niños y adolescentes.

Fecha: 2018-08. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-000630-22.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Ensayo Clínico en niños y adolescents con Síndrome de Tourette para investigar la seguridad de TEV-50717 (medicamento experimental).

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio abierto de seguridad a largo plazo que incluye un período de retirada aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de TEV-50717 (deutetrabenacina) para el tratamiento del síndrome de Tourette en niños y adolescentes.

INDICACIÓN PÚBLICA Tics asociados al Síndrome de Tourette (ST).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Tics asociados al Síndrome de Tourette (ST).

CRITERIOS INCLUSIÓN a. El paciente tiene menos de 18 años de edad en el día 1
b. El paciente pesa como mínimo 20 kg en el día 1
c. El paciente es capaz de tragarse el PEI entero
d. El paciente y el cuidador o un adulto están dispuestos a cumplir la pauta del PEI y todos los procedimientos del estudio
e. El paciente tiene una buena salud general, según indica su historia clínica y psiquiátrica así como la exploración física y neurológica
f. En opinión del investigador, el paciente y el cuidador o un adulto tienen capacidad para entender la naturaleza del estudio y sus procedimientos y se espera que el paciente complete el estudio conforme a lo diseñado.
g. El paciente y el cuidador o un adulto otorgan su consentimiento informado/asentimiento por escrito, según la edad del niño, si procede, conforme a la normativa local
h. Mujeres posmenárquicas o ¿ 12 años de edad solo pueden incluirse si obtienen un resultado negativo en la prueba de la fracción beta de la gonadotropina coriónica humana (¿-HCG) en el día 1 o son estériles.
i. Las mujeres posmenárquicas o ¿ 12 años de edad, cuyas parejas masculinas son potencialmente fértiles (es decir, no están vasectomizados) tienen que usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio (es decir, comenzando en la selección) y durante 30 días o 5 semividas del fármaco, lo que más tiempo dure, después de la última dosis de PEI.

CRITERIOS EXCLUSIÓN a. l paciente tiene ¿18 años
b. El paciente padece trastorno neurológico distinto al ST que podría confundir la evaluación de tics
c. El trastorno de movimientos predominante del paciente es estereotipia (movimientos coordinados repetidos de forma continua e idéntica) relacionados con el espectro del autismo
d. El paciente está diagnosticado de trastorno bipolar, esquizofrenia u otro trastorno psicótico
e. El paciente tiene depresión en la selección o el día 1
Nota: los pacientes tratados con antidepresivos podrán inscribirse si toman una dosis estable al menos durante las 6 semanas previas a la selección
f. El paciente tiene antecedentes de intento de suicidio o conductas relacionadas en los 2 años anteriores a la selección:
¿-Intento previo de poner en práctica ideas suicidas con un plan específico, independientemente del nivel de ambivalencia, en el momento de los pensamientos suicidas
¿-Actos preparatorios o conducta de suicidios anteriores
g. El paciente tiene antecedentes de intento de suicidio real, interrumpido o frustrado
h. El paciente tiene un familiar de primer grado que se ha suicidado
i. El paciente tiene un TOC clínicamente importante en el día 1 que, según el investigador, es la principal causa del deterioro
j. El paciente ha tenido una intervención conductual exhaustiva para los tics del ST o un tto. conductual cognitivo para el TOC en las 4 semanas anteriores a la selección
k. El paciente ha recibido cualquiera de los siguientes medicamentos concomitantes para los tics dentro de los tiempos de exclusión de la selección:
- En los 3 meses anteriores: neurolépticos depot, toxina botulínica o tetrabenacina
- En los 21 días anteriores: reserpina
- En los 14 días anteriores: neurolépticos (orales), antipsicóticos típicos y atípicos (véase Anexo A, Tabla 7), metoclopramida, levodopa y agonistas de la dopamina
Nota: está permitido el uso de benzodiacepinas si su uso principal no es para tratar los tics y la administración ha sido estable durante al menos las 4 semanas anteriores a la selección
Nota: está permitido el uso del topiramato (máximo 200mg/día) si la administración ha sido estable durante al menos las 4 semanas anteriores a la selección
Nota: está permitido el uso de la guanfacina o clonidina si la administración ha sido estable durante al menos las 4 semanas anteriores a la selección
l. El paciente ha recibido tratamiento con estimulación cerebral profunda, estimulación transmagnética o estimulación de corriente directa transcraneal para la reducción de tics las 4 semanas anteriores a la selección.
m. El paciente padece una enfermedad inestable o grave en el momento de la selección o en el día 1.
n. El paciente tiene un intervalo QT corregido de la frecuencia cardiaca usando el valor del intervalo de la fórmula de Frederica (QTcF) > 450ms (hombres) o > 460ms (mujeres) o > 480ms (con bloqueo de rama derecha) en el ECG de 12 derivaciones en la selección. El paciente requiere tratamiento con fármacos que prolongan el intervalo QT
o. Paciente con antecedentes de «torsade de pointes», síndrome de QT largo congénito, bradiarrítmias o insuficiencia cardiaca no compensada
p. Paciente con signos de insuficiencia hepática por:
¿-Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >2,5 × el límite superior de normalidad (LSN) en la selección
- Fosfatasa alcalina (ALP) o bilirrubina total (Tbil) >2 × LSN en la selección
Nota: los pacientes con síndrome de Gilbert son aptos para participar con aprobación del monitor médico
Nota: los pacientes con valores anormales en ¿2 de los siguientes parámetros analíticos clínicos deben tener aprobación del monitor médico: AST, ALT, ALP y Tbil
q. El paciente tiene signos de insuficiencia renal clínicamente importante, indicado por un valor de la creatinina sérica >1,5 × LSN en la selección
r. El paciente ha recibido un inhibidor de la monoaminooxidasa en los 14 días anteriores a la visita inicial
s. El paciente tiene alergia diagnosticada a cualquier componente del PEI
t. El paciente ha participado en un estudio con un fármaco o dispositivo en investigación (salvo los estudios SD-809-C-17, TV50717-CNS 30046 o TV50717-CNS 30060) y recibió el PEI o fue intervenido en los 30 días anteriores
u. la paciente está embarazada, en período de lactancia o tiene previsto quedarse embarazada durante el estudio
v. El paciente tiene antecedentes o admite un trastorno relacionado con el alcohol en los 12 meses anteriores, según DSM-5¿.
w. El paciente tiene resultado positivo en la prueba de orina o es incapaz de abandonar la adicción de la sustancia en el transcurso del estudio
x. El paciente tiene diagnosticado DSM-5¿ basado en los módulos MINI Kid realizados en la selección que, según el investigador, hacen que el paciente no sea apto para el estudio (para pacientes procedentes de los estudios TV50717-CNS 30046/ TV50717-CNS 30060, estos datos se recogerán en la visita de selección del estudio original).

VARIABLES PRINCIPALES Mediciones de seguridad Parte A:
¿Incidencia de acontecimientos adversos
¿Valores y cambios observados desde el día 1 en las constantes vitales
¿Valors y cambios observados desde el día 1 en el Inventario de depresión infantil, 2.ª edición, versiones para padres y de autoinforme (CDI 2)
¿Valores observados en la Escala de puntuación de la intensidad de intención suicida infantil de Columbia (C-SSRS)
¿Valores observados en los parámetros del electrocardiograma (ECG) y desviaciones respecto al inicio del estudio para la detección de resultados anormales clínicamente significativos
¿Valores y cambios observados desde el día 1 en cuanto a los parámetros analíticos (hematología, bioquímica y análisis de orina)

En la parte B se evaluarán los siguientes criterios de valoración de la seguridad (período doble ciego, de retirada aleatorizada del fármaco y ajuste de la dosis después de la retirada del fármaco):
¿ Incidencia de acontecimientos adversos.

VARIABLES SECUNDARIAS Criterios de valoración de la eficacia:
Parte A (Day 1, Ajuste de la dosis y mantenimiento):
¿ cambio en la puntuación total de tics (TTS, por sus siglas en inglés) de la Escala de Yale de gravedad global de tics (YGTSS, Yale Global Tic Severity Scale) desde el día 1 hasta cada una de las visitas en las que se administra la escala
¿ cambio en la puntuación de la Impresión clínica global-Síndrome de Tourette (TS-CGI) desde el día 1 hasta cada una de las visitas en las que se administra la escala
¿ cambio en la puntuación de la Impresión global del paciente-Síndrome de Tourette (TS-PGII) desde el día 1 hasta cada una de las visitas en las que se administra la escala
¿ cambio en la puntuación de la subescala de actividades de la vida diaria (AVD) de Calidad de vida-Síndrome de Gilles de la Tourette en niños y adolescentes (C&A-GTS-QOL, por sus siglas en inglés) desde el día 1 hasta cada una de las visitas en las que se administra la escala
Parte B (período ciego, de retirada aleatorizada del fármaco y ajuste de la dosis después de la retirada del fármaco):
¿ Cambio en la TTS de la YGTSS desde la semana 28 a la semana 30.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con TEV-50717.

OBJETIVO SECUNDARIO Los objetivos secundarios de este estudio son los siguientes:
¿ Evaluar la eficacia del tratamiento a largo plazo con TEV-50717 en la reducción de la intensidad de los tics del ST
¿ Confirmar el mantenimiento del efecto a largo plazo durante un período doble ciego, controlado con placebo, de retirada aleatorizada del fármaco después de 28 semanas de tratamiento abierto.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Parte A: desde el Inicio a la semana 54
Parte B: de la semana 28 a la semana 30.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Valoración de la Eficacia:
Parte A: del día 1 a cada visita en la que se administra la escala
Parte B: de la semana 28 a la semana 30.

JUSTIFICACION En la actualidad, las opciones para el tratamiento eficaz del ST son insuficientes y escasas. El ST, como enfermedad crónica que afecta las principales actividades cotidianas durante la niñez, como las actividades ocupacionales, sociales y escolares, presenta un área de necesidad médica importante aún no cubierta en la población pediátrica. El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con TEV-50717. Los pacientes idóneos deben ser hombres y mujeres que presenten tics asociados al síndrome de Tourette (ST) que hayan participado en los estudios SD-809-C-17 (fase Ib), TV50717-CNS-30046 (fase II/III) o TV50717-CNS-30060 (fase III). Este es un estudio en fase III, abierto, para determinar la seguridad a largo plazo de TEV-50717 que incluye un período de retirada, con doble enmascaramiento, controlado con placebo y aleatorizado.
Se aleatorizará a aproximadamente 212 sujetos en todo el mundo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 227.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 03/08/2018. FECHA AUTORIZACIÓN 02/08/2018. FECHA DICTAMEN 25/07/2018. FECHA INICIO PREVISTA 22/06/2018. FECHA INICIO REAL 12/03/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 22/06/2020. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 03/04/2020. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA En vista de que los resultados no alcanzan el objetivo primario en los ensayos fundamentales ARTISTS 1 y ARTISTS 2. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 10/07/2019.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 41 Moores Road 19355 Frazer, Pennsylvania. PERSONA DE CONTACTO Elisabeth Garofalo, MD. TELÉFONO 1 734 478 9697. FAX 1 650 6480552. FINANCIADOR Nuvelution TS Pharma, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACIÓN ALCORCÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACIÓN ALCORCÓN. LOCALIDAD CENTRO Alcorcón. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Pschiatry. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 14/06/2019. FECHA CIERRE 16/06/2020.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Neuropediatrics. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 14/06/2019. FECHA CIERRE 04/06/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL MARÍTIMO DE TORREMOLINOS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL MARÍTIMO DE TORREMOLINOS. LOCALIDAD CENTRO Torremolinos. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Children and adolescent Psichiatry. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 12/03/2019. FECHA CIERRE 27/05/2020.

CENTRO 4: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. DEPARTAMENTO Neurología. ESTADO No iniciado.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 24/04/2019. FECHA CIERRE 16/06/2020.

CENTRO 6: CLINICA UNIVERSIDAD DE NAVARRA

NOMBRE CENTRO CLINICA UNIVERSIDAD DE NAVARRA. LOCALIDAD CENTRO Pamplona/Iruña. PROVINCIA NAVARRA. COMUNIDAD AUTÓNOMA NAVARRA, COMUNIDAD FORAL DE. DEPARTAMENTO Psychiatry and Psicology. ESTADO No iniciado.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Deuterabenazine

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO TEV-50717. DETALLE 54 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Deuterabenazine. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Deutetrabenazine

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO TEV-50717. DETALLE 54 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Deutetrabenazine. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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