Ensayo clínico piloto, internacional, randomizado, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad del Valproato de Sodio en pacientes adultos y niños diagnosticados de Síndrome de Wolfram.

Fecha: 2020-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2017-001215-37.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Ensayo clínico del tratamiento para disminuir la progresión de la enfermedad comparado con la práctica clínica habitual en el tratamiento de niños y adultos con Síndrome de Wolfram.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico piloto, internacional, randomizado, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad del Valproato de Sodio en pacientes adultos y niños diagnosticados de Síndrome de Wolfram.

INDICACIÓN PÚBLICA Diabetes genética, ceguera y neurodegeneración.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome de Wolfram.

CRITERIOS INCLUSIÓN Los pacientes deben cumplir los siguientes criterios de inclusión:

1. El paciente tiene una edad superior a 5 años y está diagnosticado de síndrome de Wolfram, según los parámetros:
a. Diagnóstico de diabetes mellitus de acuerdo con los criterios de WHO o ADA, atrofia óptica, ambas desde hace menos de 16 años Y
b. Mutaciones funcionales relevantes en uno o ambos alelos del gen WFS1 en función de los resultados de antecedentes clínicos (si están disponibles) o de un screening de laboratorio.
2. La agudeza visual del paciente, evaluada como la media de las agudezas visuales corregidas del ojo derecho y del ojo izquierdo por separado, tiene una puntuación LogMAR de 1.6 o más en un gráfico EDTRS.
3. El paciente, sus padres o tutores legalmente autorizados deben haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por las autoridades/Comité de Ética después de que todos los aspectos relevantes del estudio hayan sido explicados y discutidos con el paciente. Se debe obtener el consentimiento de los tutores y el asentimiento del paciente, si corresponde.
4. Las mujeres en edad fértil solo se incluirán después de un período menstrual y una prueba de embarazo de alta sensibilidad negativa. Si son sexualmente activos, deben aceptar usar una medida anticonceptiva altamente efectiva, con pruebas de embarazo adicionales en intervalos mensuales. Según la guía MHRA los hombres tratados con valproato de sodio no requieren el uso de anticonceptivos.
5. Paciente capaz de cumplir con todas las visitas definidas en el protocolo durante la duración del ensayo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Los pacientes que cumplan los siguientes criterios de exclusión no serán incluidos en el ensayo clínico:
1. El paciente tiene una afectación del sistema nervioso central (SNC) no relacionada con el Síndrome de Wolfram, que a juicio del investigador es probable que interfiera con los resultados obtenidos en las evaluaciones clínicas descritas en el protocolo.
2. El paciente tiene un diagnóstico de miopatía mitocondrial.
3. El paciente tiene una enfermedad hepática activa, antecedentes personales o familiares de disfunción hepática o porfiria.
4. El paciente tiene una mutación en el gen POLG que se sabe que está asociada con una lesión hepática inducida por valproato de sodio.
5. El paciente ha recibido tratamiento con cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio.
6. El paciente actualmente está tomando valproato de sodio; o tiene una hipersensibilidad conocida al valproato de sodio o sus excipientes.
7. Cualquier otra situación médica, psiquiátrica, social o analítica aguda o crónica que, según el criterio del investigador, pondría en peligro la seguridad del paciente durante la participación en el ensayo, no podría cumplir con el protocolo o afectaría el resultado del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES Variación en la agudeza visual (gráfico EDTRS).

VARIABLES SECUNDARIAS Seguridad de la administración de valproato de sodio.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo principal es determinar la efectividad del tratamiento con Valproato de Sodio para retrasar la pérdida de visión en el síndrome de Wolfram.

OBJETIVO SECUNDARIO El objetivo secundario es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento con valproato de sodio, administrado en tabletas por vía oral durante los 36 meses del ensayo.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Análisis provisionales planificados después de 24 meses de la administración del medicamento en investigación/placebo.

Análisis final planificado en los 6 meses posteriores a la evaluación final del último paciente.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Seguridad del valproato de sodio al comparar la proporción de pacientes que experimentan un evento adverso específico en los primeros 3 meses de tratamiento. Los acontecimientos adversos graves serán monitorizados y evaluados durante todo el ensayo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE No. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 70.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 10/06/2020. FECHA AUTORIZACIÓN 10/06/2020. FECHA DICTAMEN 12/02/2020. FECHA INICIO PREVISTA 01/02/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 10/06/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR University of Birmingham. DOMICILIO PROMOTOR Finance Office, Aston Webb, B Block, University of Birmingham, Edgbaston B15 2TT Birmingham. PERSONA DE CONTACTO D3B Team, Cancer Research UK Clinical Trials Unit - Ms Rebecca Storey. TELÉFONO 0121 371 8109. FAX 0121 371 8028. FINANCIADOR Medical Research Council. PAIS Reino Unido.

CENTROS

NOMBRE CENTRO Unidad de Gestión Clínica Almería Periferia. Distrito Sanitario Almería. PROVINCIA . COMUNIDAD AUTÓNOMA . ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 10/06/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN sodium valproate. NOMBRE CIENTÍFICO Sodium Valproate Wockhardt 200mg Gastro-Resistant Tablets. DETALLE 1080 Days (36 months). PRINCIPIOS ACTIVOS SODIUM VALPROATE. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No. ATC N03AG01 - ACIDO VALPROICO.

Fuente de datos: REEC.