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Estudio en fase II, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis paralelas para evaluar la eficacia y la seguridad de SKI-O-703 oral, un inhibidor de Quinasa SYK, en pacientes con trombocitopenia inmunitaria (TPI) persistente y crónica.

Fecha: 2019-10. Area: Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-003329-26.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Eficacia y seguridad de SKI-O-703 oral, en trombocitopenia inmunitaria persistente y crónica.

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías del sistema immunitario [C20].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase II, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis paralelas para evaluar la eficacia y la seguridad de SKI-O-703 oral, un inhibidor de Quinasa SYK, en pacientes con trombocitopenia inmunitaria (TPI) persistente y crónica.

INDICACIÓN PÚBLICA Trombocitopenia inmunitaria a pesar de la terapia previa.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Trombocitopenia inmunitaria (TPI) persistente y crónica.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Capacidad de proporcionar su consentimiento informado por escrito y de acuerdo con el calendario de evaluaciones
2. Varón o mujer de 18 años de edad o más
3. Diagnóstico de TPI primaria (persistente o crónica) de acuerdo con las directrices basadas en la evidencia de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology) de 2011
4. Ausencia de respuesta o presencia de recidiva después de al menos 1 tratamiento previo (p. ej., corticosteroides, IgIV, anti-D, rituximab, agonistas del receptor de TPO, esplenectomía e inmunodepresores como vincristina, micofenolato de mofetilo y azatioprina), con un recuento de plaquetas <30 000/µl en 2 ocasiones, con al menos 7 días de diferencia con el recuento de confirmación del primer día de tratamiento. La respuesta a dicho tratamiento previo se define como un recuento de plaquetas >=30 000/µl y un aumento >2 veces respecto al inicio en la ausencia de hemorragia. La falta de respuesta y la recidiva con dicho tratamiento previo se definen como incapacidad para alcanzar y/o mantener una respuesta con una pauta tolerable del tratamiento previo.
5. Función hematológica, hepática y renal adecuadas (recuento absoluto de neutrófilos >=1,5 x 109/l, hemoglobina [Hgb] ¿10,0 g/dl, aspartato aminotransferasa [AST] y alanina aminotransferasa [ALT] <=2,0 x LSN, bilirrubina <=1,5 x LSN, albúmina >=3 g/dl, tasa de filtración glomerular estimada [TFGe] >=40 ml/min/1,732 y creatinina <=1,5 x LSN)
6. Estado funcional ECOG de 0, 1 o 2
7. Los sujetos de sexo femenino deben cumplir los siguientes criterios:,
a. No estar en edad fértil, definido de la siguiente manera:
I. Posmenopáusica (es decir, >=1 año sin menstruación) antes de la selección, o
II. Documentación de esterilidad quirúrgica (>=1 mes antes de la selección)
b. O si está en edad fértil:
I. Aceptar no quedarse embarazada durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis
II. Tener una prueba de embarazo negativa en la selección y
c. Si es heterosexualmente activa, aceptar utilizar de forma sistemática 2 métodos anticonceptivos altamente eficaces diferentes (al menos 1 de los cuales debe ser un método de barrera) desde la selección, durante todo el estudio y hasta 90 días después de la última dosis. Los métodos anticonceptivos altamente eficaces incluyen:
I. Uso sistemático y correcto de anticonceptivos orales establecidos
II. Dispositivo o sistema intrauterino establecido
III. Métodos anticonceptivos de barrera: preservativo o capuchón oclusivo (diafragma o capuchón cervical) con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida
8. Los sujetos de sexo femenino deben aceptar no amamantar desde la selección, durante el estudio y hasta 90 días después de la última dosis.
9. Los sujetos de sexo masculino y sus parejas de sexo femenino en edad fértil deben usar dos métodos anticonceptivos altamente eficaces (al menos uno de los cuales debe ser un método de barrera) desde la selección, durante el estudio y hasta 90 días después de la última dosis.
10. Los sujetos de sexo masculino deben aceptar no donar esperma desde la selección, durante el estudio y hasta 90 días después de la última dosis.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de cualquier enfermedad o trastorno de importancia clínica que, en opinión del investigador o el promotor pueda poner al paciente en riesgo debido a su participación en el estudio, influir en la capacidad sujeto para participar en el estudio o influir en los resultados del estudio
2. Antecedentes de neoplasia maligna activa y actual que requiera o que probablemente requiera el uso de quimioterapia o de tratamiento quirúrgico durante el estudio, con la excepción del cáncer de piel no melanómico, el carcinoma in situ de cuello uterino y el cáncer de próstata localizado tratado mediante vigilancia activa
3. Transfusión de sangre o hemoderivados, o plasmaféresis en las 2 semanas previas a la primera administración del fármaco del estudio (día 1)
4. INR de TP > 1,5
5. Antecedentes de coagulopatía hereditaria conocida (incluidos trastornos protrombóticos, como el factor V de Leiden, resistencia a la PCA, deficiencia de AT¿III y anticoagulante lúpico) o trombosis reciente arterial o venosa profunda en los 6 meses anteriores
6. Cambio en la dosis de corticosteroides o inmunodepresores (azatioprina, micofenolato de mofetilo, ciclosporina) en las 2 semanas anteriores al día 1 (más del 10 % de variación en las dosis diarias con respecto al día 1)
7. Tratamiento con agonistas del receptor de la trombopoyetina (TPO) en las 2 semanas anteriores al día 1
8. Tratamiento con rituximab o esplenectomía en las 8 semanas previas al día 1
9. Tratamiento con inmunoglobulinas intravenosas (IGIV) en las 4 semanas anteriores al día 1
10. Infecciones que requieran antibióticos intravenosos u hospitalización en los 3 meses previos al día 1
11. Resultados positivos en la selección en las pruebas del virus de la inmunodeficiencia humana, antígenos de superficie de la hepatitis B o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C, o resultado positivo para el anticuerpo central de la hepatitis B con resultado negativo para antígenos de superficie de la hepatitis B
12. Haber recibido vacunas vivas en los 28 días anteriores al día 1 o previsión de recibir una durante el estudio
13. Antecedentes o presencia de alguna enfermedad gastrointestinal, hepática, renal u otra afección que se sabe que interfiere en la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos
14. No encontrarse recuperado el día 1 de un procedimiento médico/quirúrgico o de un traumatismo reciente, según la determinación del investigador
15. Hipertensión no controlada (definida como presión arterial sistólica ¿160 mmHg o presión arterial diastólica ¿100 mmHg)
16. Haber presentado hallazgos del intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) >480 ms en un electrocardiograma de 12 derivaciones (ECG), arritmias cardíacas o anomalías cardíacas de importancia clínica en el ECG
17. Haber recibido algún medicamento en investigación en los 30 días o 5 semividas antes del día 1, lo que sea más largo
18. Uso concomitante de cualquier anticoagulante o fármaco inhibidor de la agregación plaquetaria, incluida la aspirina (en los 14 días previos a la administración prevista de la dosis y hasta el final del seguimiento)
19. Mujer actualmente embarazada o en periodo de lactancia
20. Tratamiento previo con cualquier inhibidor de SYK
21. Cirugía programada en el marco de tiempo del período de administración de la dosis.

VARIABLES PRINCIPALES La respuesta plaquetaria del paciente se define como recuento de plaquetas >=30 000/µl y duplicación del valor inicial (media de 2 recuentos anteriores), en cualquier visita durante el periodo de tratamiento y sin el uso de medicamentos de rescate.

VARIABLES SECUNDARIAS Sujetos capaces de lograr 2 o más recuentos de plaquetas consecutivos >=30 000/µl separados al menos 5 días y sin utilizar medicamentos de rescate
Sujetos capaces de lograr 2 o más recuentos de plaquetas consecutivos >=30 000/µl con un aumento del recuento de plaquetas >=20 000/µl desde el inicio, separados al menos 5 días y sin utilizar medicamentos de rescate
Sujetos capaces de lograr 2 o más recuentos de plaquetas consecutivos >=50 000/µl separados al menos 5 días y sin utilizar medicamentos de rescate
Sujetos capaces de lograr 2 o más recuentos de plaquetas consecutivos >=100 000/µl durante el periodo de tratamiento, separados al menos 5 días y sin utilizar medicamentos de rescate
Sujetos capaces de lograr recuentos de plaquetas >=50,000/µl en 3 de las 4 últimas visitas
Cambio desde el inicio en el promedio de los últimos 2 recuentos de plaquetas durante el periodo de tratamiento
Tiempo hasta la primera respuesta plaquetaria (>30 000/µl y 2 veces el valor inicial)
Número de sujetos que reciben medicamentos de rescate al menos una vez durante el periodo de tratamiento
Sujetos con al menos un acontecimiento hemorrágico no cutáneo de grado 2 o superior durante el periodo de tratamiento.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la seguridad y la eficacia en el criterio de valoración principal (respuesta plaquetaria) de determinadas dosis (200 mg dos veces al día y 400 mg dos veces al día) de SKI O 703 en comparación con el placebo en pacientes con TPI persistente y crónica, con un recuento de plaquetas <30 000/µl en 2 ocasiones, con al menos 7 días de diferencia con respecto al recuento de confirmación del primer día de tratamiento.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la eficacia en los criterios de valoración secundarios de determinadas dosis (200 mg 2 v/d y 400 mg 2 v/d) de SKI O 703 en comparación con el placebo en pacientes con TPI persistente y crónica
Investigar el perfil FC de SKI O 592 (la base libre de SKI O 703) y sus metabolitos (M2 y M4) en pacientes con TPI persistente y crónica
Evaluar los efectos de SKI O 703 en los biomarcadores FD en pacientes con TPI persistente y crónica.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 12.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 12 y semana 16.

JUSTIFICACION La trombocitopenia inmunitaria (TPI) es una enfermedad con un nivel demasiado bajo de plaquetas, que son células sanguíneas que forman coágulos de sangre para detener las hemorragias en los vasos sanguíneos dañados. En la TPI se observa a menudo facilidad para la formación de hematomas, manchas similares a un sarpullido en la piel o una mayor tendencia hemorrágica, pero puede que no se manifiesten síntomas. El objetivo de este estudio es determinar la dosis segura y eficaz de SKI-O-703, un nuevo fármaco para la PTI. Se incluirán unos 60 pacientes en varios países, incluida España. Los pacientes recibirán 200 mg, 400 mg dos veces al día o placebo, en una proporción de 2:2:1. Ni usted ni el médico del estudio sabrán quién recibe el placebo y quién el fármaco activo. En cuanto a los 5 pacientes iniciales, nuestro comité independiente (CVD) analizará sus datos desde el día 1 al 8 para evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco y decidir si se continúa el estudio.

El objetivo principal de este estudio es la recuperación del recuento plaquetario. Si el fármaco del estudio es eficaz, puede que usted se beneficie de la recuperación de plaquetas y el alivio de los síntomas. Aunque es posible que usted no se beneficie personalmente de su participación, contribuirá al desarrollo de un nuevo fármaco y beneficiará a otros pacientes en el futuro.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 60.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO Si. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 15/10/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 15/10/2019. FECHA DICTAMEN 04/09/2019. FECHA INICIO PREVISTA 30/10/2019. FECHA INICIO REAL 09/01/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 21/01/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Oscotec Inc. DOMICILIO PROMOTOR Korea Bio Park, Building A, 9th Floor, 700 Daewangpangyo ro, Bundang gu 13488 Seongnam si, Gyeonggi do. PERSONA DE CONTACTO Oscotec Inc. - Clinical Trials Information. TELÉFONO +34 900834223. FAX . FINANCIADOR Oscotec Inc. PAIS Corea del Sur.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL QUIRÓNSALUD MADRID

NOMBRE CENTRO HOSPITAL QUIRÓNSALUD MADRID. LOCALIDAD CENTRO Pozuelo de Alarcón. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO Salamanca. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEÓN. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MÁLAGA. LOCALIDAD CENTRO Málaga. PROVINCIA MÁLAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE. LOCALIDAD CENTRO Valencia. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA COMUNITAT VALENCIANA. DEPARTAMENTO Consultas Externas de Hematología. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO HUNET- Unidad Ensayos Tempranos, Hematología Traslacional. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Unidad de Coagulopatias Congenitas y Adquiridas. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 7: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. DEPARTAMENTO Unidad de Transplante de Médula Ósea. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO Sevilla. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCÍA. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología y Hemoterapia - Unidad de Ensayos Clínicos. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 15/10/2019.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Cevidoplenib. CÓDIGO SKI-O-703. DETALLE 12 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Cevidoplenib. FORMA FARMACÉUTICA Cápsula*. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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