Eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con policitemia vera resistentes o intolerantes a hidroxiurea frente a la mejor terapia disponible (Response 2).

Fecha: 2014-01. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-003583-31.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con policitemia vera resistentes o intolerantes a hidroxiurea frente a la mejor terapia disponible (Response 2).

ESTADO Reclutando.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio fase IIIb, multicéntrico, abierto, aleatorizado que evalúa la eficacia y la seguridad de ruxolitinib frente a la mejor terapia disponible en pacientes con policitemia vera que presentan intolerancia o resistencia a hidroxiurea (Response 2).

INDICACIÓN PÚBLICA Policitemia vera.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Policitemia vera que presentan intolerancia o resistencia a hidroxiurea.

CRITERIOS INCLUSIÓN >Diagnóstico confirmado de PV según los criterios revisados de la OMS.
>Bazo no palpable enla visita de selección y la visita basal.
>Un Hct entre 40 y 45% inclusive, dentro de los 14 días de la visita basal y de la necesidad de flebotomía.
>Resistencia o intolerancia a hidroxiurea
>Estado del ECOG de menor o igual a 2.

CRITERIOS EXCLUSIÓN >Función renal o hepática inadecuada.
>Infección vírica, parasitaria, fúngica o bacteriana significativa que precise
tratamiento.
>Enfermedad maligna activa dentro de los 5 últimos años, excluyendo cánceres cutáneos específicos y neoplasia intraepitelial cervical.
>Evento tromboembólicos dentro de los últimos 6 meses.
>Tratamiento recibido previamente con un inhibidor de JAK.
>Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.

VARIABLES PRINCIPALES Porcentaje de pacientes que alcancen una remisión de recuento hemático periférico en la semana 28 definido por la ausencia de elegibilidad para flebotomía empezando en la semana 8 y continuando hasta la semana 28, sin no más de una elegibilidad para flebotomía que ocurra después de la aleatorización y antes de la semana 8.
La elegibilidad para flebotomía se define con:
? Hto confirmado > 45% que sea por lo menos de un porcentaje de 3 puntos mayor que el Hto obtenido en la visita basal
O
? Hto confirmado > 48%.
La confirmación ocurrirá de 2 a 14 días después de la observación inicial.

VARIABLES SECUNDARIAS Secundaria principal:
- Porcentaje de pacientes que alcancen una remisión de recuento hemático periférico en la semana 28 definido con:
- Control de Hto en la semana 28 definido por la ausencia de elegibilidad para flebotomía empezando en la semana 8 y continuando hasta la semana 28, sin no más de una elegibilidad para flebotomía que ocurra después de la aleatorización y antes de la semana 8 y,
- WBC < 10 x109/L en la semana 28, y
- Plaquetas ? 400 x 109/L en la semana 28, y
Otras secundarias:
- Porcentaje de pacientes que alcancen un control de Hto en la Semana 52, definido con:
-La ausencia de elegibilidad para flebotomía empezando en la semana 8 y continuando hasta la semana 52 y
-No más de una elegibilidad para flebotomía que ocurra después de la aleatorización y antes de la semana 8
En el grupo de BAT, ningún cambio en el régimen de tratamiento ni cruce al grupo de ruxolitinib.
La variable para la semana 80, se define de forma similar.

- Porcentaje de pacientes que alcancen una remisión de recuento hemático periférico en la semana 52 definido con:
-Control de Hto en la semana 52 definido por la ausencia de elegibilidad para flebotomía empezando en la semana 8 y continuando hasta la semana 52, sin no más de una elegibilidad para flebotomía que ocurra después de la aleatorización y antes de la semana 8 y,
- WBC < 10 x109/L en la semana 52, y
- Plaquetas ? 400 x 109/L en la semana 52, y
En el grupo de BAT, ningún cambio en el régimen de tratamiento ni cruce al grupo de ruxolitinib.
La variable para la semana 80, se define de forma similar.

- Porcentaje de pacientes con elegibilidad para flebotomía en cada visita.
- Cambio en el Hto, respecto a la visita basal, en cada visita programada
- Cambio en el volumen del bazo, respecto al volumen basal, en cada visita programada
- Cambio en el estado del ECOG desde la visita basal hasta la semana 28.

OBJETIVO PRINCIPAL Comparar la eficacia de ruxolitinib con BAT, evaluado con control del valor de
hematocrito (Hct) en la Semana 28.

OBJETIVO SECUNDARIO Secundaria ppal: efic. de ruxo vs BAT, eva. como remisión hematológica sangre periférica sem28
Otro:
2.Comp.eficacia ruxo vs BAT, eva. con control dura. Hct sem. 52 y80; 3.efic. ruxo vs BAT, eva. remisión dura. recuento hemático periférico en S52 y 80; 4.Efic.de ruxo vs BAT, eva. por eligibilidad flebotomía en el tiempo; 5.cambio Hto, 6.cambio longitud bazo ,7.Cambio ECOG, 8.eficacia Ruxo vs BAT eval. por remissión parc basada en ELN & IWG-MRT en S28; 9.eficacia Ruxo vs BAT eval.remissión parc duradera basada en ELN & IWG-MRT S52 y 80.; 10.Evaluar eficacia pacs grupo BAT después de cruzar; 11.Eval eficacia pacs aleat. a ruxo, medido con control Hto dur S104,156,208,260; 12.Eval eficacia pacs aleat a ruxo, medido con remisión rec hemático perif duradero en S104, S156,S208 y S260; 13.Eval eficacia pacs aleat a ruxo, medido con remisión parcial bas. criterios ELN y IWG-MRT en S104,S156,S208 y S260; 14.supervivencia libre de transf; 15.SG; 16.cambios resultados notif por pac.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 28.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Para secundaria principal:
1. semana 28
Para otras secundarias:
1. semana 52
2. semana 52
3. semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52/final de tratamiento
4. semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52/final de tratamiento
5. semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52/final de tratamiento
6. semana 28
7. semana 28
8. semana 52
9. +4, +8, +12, +16, +20, +24 semanas después del cruce
10. semana 104
11. semana 104
12. semana 104.

JUSTIFICACION Este ensayo comparará la eficacia y la seguridad de ruxolitinib con el mejor tratamiento de soporte (BAT) en pacientes con policitemia vera (PV) que son resistentes o intolerantes a hidroxiurea (HU) y que no presentan un bazo palpable.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 130.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 27/01/2014. FECHA INICIO PREVISTA 31/01/2014. FECHA INICIO REAL 25/03/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Novartis Farmacéutica, S.A. DOMICILIO PROMOTOR Gran Vía de les Corts Catalanes, 764 08013 Barcelona. PERSONA DE CONTACTO Novartis Farmacéutica, S.A. - Departamento Médico Oncología (GMO). TELÉFONO 34 900353036. FAX 34 93 2479903. FINANCIADOR Novartis Pharma Services AG. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DEL MAR

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DEL MAR. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO ServIcio de Hematología Clínica.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO DE NAVARRA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE NAVARRA. LOCALIDAD CENTRO PAMPLONA/IRUÑA. PROVINCIA NAVARRA. COMUNIDAD AUTÓNOMA NAVARRA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología - Pabellón L, 1ª planta.

CENTRO 3: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA. LOCALIDAD CENTRO CORUÑA (A). PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hospital Teresa Herrera. Materno-infantil. Laboratorio de Hematología, 1ª planta.

CENTRO 4: HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA. LOCALIDAD CENTRO MÁLAGA. PROVINCIA MALAGA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hospital de Día Oncológico, planta 1. Servicio Hematología.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO SALAMANCA. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO LABORATORIO DE HEMATOLOGIA, 4ª Planta.

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Laboratorio de Hematología Traslacional I.

CENTRO 7: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE. LOCALIDAD CENTRO ALICANTE/ALACANT. PROVINCIA ALICANTE. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología, planta 7 D.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN. LOCALIDAD CENTRO PALMAS DE GRAN CANARIA (LAS). PROVINCIA LAS PALMAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA CANARIAS. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 9: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Unidad de Transplante de Médula Ósea.

CENTRO 10: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

CENTRO 11: INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA L'HOSPITALET (ICO)

NOMBRE CENTRO INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA L'HOSPITALET (ICO). LOCALIDAD CENTRO HOSPITALET DE LLOBREGAT (L´). PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología Clínica.

CENTRO 12: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO Servicio de Hematología.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO Ruxolitinib. CÓDIGO INC424 5 mg. DETALLE 260 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS Ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 2: Ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO Ruxolitinib. CÓDIGO INC424 15 mg. DETALLE 260 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS Ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

MEDICAMENTO 3: Ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO Ruxolitinib. CÓDIGO INC424 20 mg. DETALLE 260 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS Ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO No.

MEDICAMENTO 4: Ruxolitinib

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Jakavi. NOMBRE CIENTÍFICO Ruxolitinib. CÓDIGO INC424 5mg. DETALLE 260 semanas. PRINCIPIOS ACTIVOS Ruxolitinib. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.