Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Fosmetpantotenato (RE-024), un tratamiento sustitutivo con Fosfopantotenato, en pacientes con neurodegeneración asociada a la cinasa del Pantotenato (PKAN): Estudio aleatorizado, en doble ciego y controlado con placebo, con una extensión abierta.

Fecha: 2017-10. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-001955-29.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Fosmetpantotenato en pacientes con neurodegeneración asociada a la cinasa del Pantotenato.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Fosmetpantotenato (RE-024), un tratamiento sustitutivo con Fosfopantotenato, en pacientes con neurodegeneración asociada a la cinasa del Pantotenato (PKAN): Estudio aleatorizado, en doble ciego y controlado con placebo, con una extensión abierta.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad neurodegenerative.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Neurodegeneración asociada a la cinasa del pantotenato (PKAN), un desorden genetico recesivo autosomal, la forma más común de Neurogeneración con acumulación de hierro en el cerebro (NBIA). Es una enfermedad neurogenerativa, progresiva y a menudo mortal.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Estar diagnosticado de PKAN, indicado por mutaciones confirmadas del gen de la cinasa del pantotenato 2 (PANK2).
- Tener una puntuación de >= 6 en la escala de Actividades cotidianas en la Neurodegeneración asociada a la cinasa del pantotenato (PKAN-ADL).

CRITERIOS EXCLUSIÓN - El paciente ha precisado soporte ventilatorio invasivo regular o intermitente para mantener las constantes vitales en las 24 semanas previas a la aleatorización.
- El paciente ha tenido implantado un dispositivo de estimulación cerebral profunda (DBS) en los 6 meses anteriores a la selección.
- El paciente no puede o no está dispuesto a permanecer, durante el periodo en doble ciego del estudio, con sus dosis de medicamentos y tratamientos de mantenimiento de PKAN concomitantes permitidos anteriores al estudio.
- El paciente ha tomado deferiprona en los 30 días anteriores a la selección.

VARIABLES PRINCIPALES Criterio principal de valoración
- Variación de la puntuación de PKAN-ADL

Criterio de valoración de la seguridad
- Seguridad y tolerabilidad.

VARIABLES SECUNDARIAS El criterio secundario de valoración
- Variación de la puntuación de la Parte III de la UPDRS.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo de eficacia de este estudio es evaluar la eficacia del fosmetpantotenato a lo largo de 24 semanas en pacientes con PKAN.
El objetivo de seguridad de este studio es evaluar la seguridad y tolerabilidad del fosmetpantotenato en pacientes con PKAN.

OBJETIVO SECUNDARIO Determinar la farmacocinética tras dosis repetidas de fosmetpantotenato en pacientes con PKAN.
Explorar posibles biomarcadores de la enfermedad y su posible respuesta al tratamiento en pacientes con PKAN.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN En cada paciente, para el análisis se utilizará la variación de la puntuación del PKAN-ADL en las semanas 3, 6, 12, 18 y 24 del periodo en doble ciego respecto a la puntuación basal.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Medidas registradas continuadas en cada visita del estudio desde la basal hasta el fin del periodo de tratamiento en doble ciego de 24 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 82.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA Si. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 16/10/2017. FECHA DICTAMEN 29/05/2017. FECHA INICIO PREVISTA 01/07/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/01/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Retrophin, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 3721 Valley Centre Drive, Suite 200 CA 92130 San Diego. PERSONA DE CONTACTO Retrophin Inc. - Clinical Trial Information Desk. TELÉFONO +34 913913800. FAX . FINANCIADOR Retrophin, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: Hospital de Sant Joan de Déu

NOMBRE CENTRO Hospital de Sant Joan de Déu. LOCALIDAD CENTRO Esplugues de Llobregat. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Inactivo.

CENTRO 2: Hospital Clínic de Barcelona

NOMBRE CENTRO Hospital Clínic de Barcelona. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA 9. SITUACION Activo. FECHA ACTIVACIÓN 16/01/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Fosmetpantotenate. CÓDIGO RE-024. DETALLE 120 Weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Fosmetpantotenate. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión oral. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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