Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Fosmetpantotenato (RE-024), un tratamiento sustitutivo con Fosfopantotenato, en pacientes con neurodegeneración asociada a la cinasa del Pantotenato (PKAN): Estudio aleatorizado, en doble ciego y controlado con placebo, con una extensión abierta.

Fecha: 2017-10. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-001955-29.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Fosmetpantotenato en pacientes con neurodegeneración asociada a la cinasa del Pantotenato.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Eficacia, seguridad y tolerabilidad de Fosmetpantotenato (RE-024), un tratamiento sustitutivo con Fosfopantotenato, en pacientes con neurodegeneración asociada a la cinasa del Pantotenato (PKAN): Estudio aleatorizado, en doble ciego y controlado con placebo, con una extensión abierta.

INDICACIÓN PÚBLICA Enfermedad neurodegenerative.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Neurodegeneración asociada a la cinasa del pantotenato (PKAN), un desorden genetico recesivo autosomal, la forma más común de Neurogeneración con acumulación de hierro en el cerebro (NBIA). Es una enfermedad neurogenerativa, progresiva y a menudo mortal.

CRITERIOS INCLUSIÓN - Estar diagnosticado de PKAN, indicado por mutaciones confirmadas del gen de la cinasa del pantotenato 2 (PANK2).
- Tener una puntuación de >= 6 en la escala de Actividades cotidianas en la Neurodegeneración asociada a la cinasa del pantotenato (PKAN-ADL).

CRITERIOS EXCLUSIÓN - El paciente ha precisado soporte ventilatorio invasivo regular o intermitente para mantener las constantes vitales en las 24 semanas previas a la aleatorización.
- El paciente ha tenido implantado un dispositivo de estimulación cerebral profunda (DBS) en los 6 meses anteriores a la selección.
- El paciente no puede o no está dispuesto a permanecer, durante el periodo en doble ciego del estudio, con sus dosis de medicamentos y tratamientos de mantenimiento de PKAN concomitantes permitidos anteriores al estudio.
- El paciente ha tomado deferiprona en los 30 días anteriores a la selección.

VARIABLES PRINCIPALES Criterio principal de valoración
- Variación de la puntuación de PKAN-ADL

Criterio de valoración de la seguridad
- Seguridad y tolerabilidad.

VARIABLES SECUNDARIAS El criterio secundario de valoración
- Variación de la puntuación de la Parte III de la UPDRS.

OBJETIVO PRINCIPAL El objetivo de eficacia de este estudio es evaluar la eficacia del fosmetpantotenato a lo largo de 24 semanas en pacientes con PKAN.
El objetivo de seguridad de este studio es evaluar la seguridad y tolerabilidad del fosmetpantotenato en pacientes con PKAN.

OBJETIVO SECUNDARIO Determinar la farmacocinética tras dosis repetidas de fosmetpantotenato en pacientes con PKAN.
Explorar posibles biomarcadores de la enfermedad y su posible respuesta al tratamiento en pacientes con PKAN.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN En cada paciente, para el análisis se utilizará la variación de la puntuación del PKAN-ADL en las semanas 3, 6, 12, 18 y 24 del periodo en doble ciego respecto a la puntuación basal.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Medidas registradas continuadas en cada visita del estudio desde la basal hasta el fin del periodo de tratamiento en doble ciego de 24 semanas.

JUSTIFICACION Los pacientes con Neurodegeneración asociada a la cinasa del pantotenato (PKAN) pueden tener movimientos musculares anormales, fasciculaciones (pequeñas contracciones musculares involuntarias), espasmos, rigidez, dolor, dificultades en el habla, dificultad para tragar y otros problemas.
Actualmente no hay tratamientos aprobados para pacientes con PKAN. El propósito de este estudio es comprobar si el fosmetpantotenato funciona a la hora de ayudar a las personas con PKAN.
Este estudio tiene 3 períodos:
1. Período de preselección/selección: antes de entrar en el estudio de investigación clínica puede que el paciente se tengan que someterse a un período de 30 días de lavado de deferiprona y/o que haya que hacerle un análisis de PKAN2 para confirmar su diagnóstico de PKAN.
2. Período a doble ciego: tiene una duración de 24 semanas y en ella el paciente recibirá el tratamiento del estudio sin que, ni él ni el médico del estudio, sepan si está recibiendo el fármaco del estudio o placebo. El tratamiento se decidirá al azar.
3. Período abierto: la duración de esta parte es de 96 semanas y en ella todos los pacientes recibirán el fármaco del estudio.
El estudio comprobará si el fosmetpantotenato ayuda al tratamiento del PKAN mejorando las contracciones musculares o la distonía (contracción muscular involuntaria que causa movimientos repetitivos lentos o posturas anormales), la calidad de vida y las capacidades funcionales. Sin embargo, el paciente puede que no obtenga ningún beneficio directo de la participación en este estudio.
Los resultados de este estudio pueden ser utilizados para respaldar la aprobación del fosmentpantonato por parte de las autoridades reguladoras.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 82.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA Si. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 16/10/2017. FECHA DICTAMEN 29/05/2017. FECHA INICIO PREVISTA 01/07/2017. FECHA INICIO REAL 22/01/2018. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2020. FECHA FIN ANTICIPADA ESPAÑA 28/08/2019. MOTIVOS FIN ANTICIPADA ESPAÑA Falta de eficacia. FECHA FIN ANTICIPADA GLOBAL 28/08/2019. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 30/11/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Retrophin, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 3721 Valley Centre Drive, Suite 200 CA 92130 San Diego. PERSONA DE CONTACTO Retrophin Inc. - Clinical Trial Information Desk. TELÉFONO +34 913913800. FAX . FINANCIADOR Retrophin, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

CENTRO 2: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

CENTRO 3: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Fosmetpantotenate. CÓDIGO RE-024. DETALLE 120 Weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS Fosmetpantotenate. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión oral. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.