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Ensayo clínico en fase II, doble ciego controlado con placebo de la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Arbaclofén administrado para el tratamiento la función social en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista.

Fecha: 2019-07. Area: Psiquiatría y Psicología [F] - Desórdenes mentales [F03].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2018-000942-21.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO eficacia, seguridad y tolerabilidad de Arbaclofén para el tratamiento la función social en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista.

ESTADO Reclutamiento finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Psiquiatría y Psicología [F] - Desórdenes mentales [F03].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO Si.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Ensayo clínico en fase II, doble ciego controlado con placebo de la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Arbaclofén administrado para el tratamiento la función social en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista.

INDICACIÓN PÚBLICA autismo.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Trastornos del espectro autista.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1) Firma de consentimiento informado por escrito
a) Los participantes o su representante legal deben haber firmado y fechado el formulario de consentimiento informado aprobado por el Comité de Ëtica de acuerdo con las recomendaciones legales e institucionales. éste deberá obtenerse antes de realizarse cualquier procedimiento relacionado con el protocolo que no sean de práctica clínica habitual. Aquellos participantes que no tengan capacidad para consentir darán asentimiento segun su nivel de desarrollo.
b) Los participantes deben estar de acuerdo y ser capaces de cumplir con las visitas programadas del estudio, el tratamiento del estudio y las pruebas del laboratorio.
c) El padre, cuidador o representante legal debe ser capaz de hablar y entender el idioma local al menos para entender la naturaleza del estudio y permitir que se lleven a cabo todas las valoraciones del estudio. Ese mismo padre, cuidador o representante legal ha de ser capaz de aportar información fiable sobre la enfermedad del participante, estar de acuerdo con supervisar la administración del fármaco del estudio, y
acompañar al participante a todas las visitas del estudio.
d) El participante debe ser capaz de hablar y entender el idioma local al menos para entender la naturaleza del estudio y permitir que se lleven a cabo todas las valoraciones del estudio.

2)Tipo de participante y características de la patología diana
a) Diagnóstico de trastorno del espectro autista de acuerdo con criterios DSM-5
b) Lenguaje complejo según la definición de ADOS-2 para ser candidato a módulo 3 o 4.
c) Régimen de tratamiento farmacológico actual estable durante al menos 6 semanas ante de la visita de selección y que se espera que se mantenga estable durante todo el estudio.
d) Régimen Conductual/educacional estable en los tres meses previos a la visita de selección y que se espera que se mantenga estable durante todo el estudio.
e) Pacientes con historia previa de trastornos convulsivos han de estar recibiendo actualmente tratamiento estable con medicamento anticonvulsivantes en los 6 meses previos a la visita de selección y si no tiene una dosificación estable del tratamiento anticonvulsivante(más de tres meses) no haber padecido una crisis convulsiva al menos en los tres años previos a la visita de selección.
3) edad, estado reproductivo y residencia
a) Varones o mujeres entre 5 y 17 años inclusive.
b) Residir con el padre o cuidador que es entrevistado para la escala Vineland.
c) Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil (menarquia) en las 24 h previas al inicio del tratamiento del estudio.

d) Mujeres en edad fértil sexualmente han de estar de acuerdo en utilizar métodos anticonceptivos aceptables(esterilización quirúrgica, DIU, anticonceptivos orales, diafragma o preservativo en combinación con cremas, espumas o geles anticonceptivas, o abstinencia).
e)participantes varones con pareja femenina en edad reproductiva podrán ser elegidos para participar si están de acuerdo con las condiciones establecidas en el anexo 4 del protocolo.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1) Patologías
a) Sujetos con cualquier patología que pudiera interferir con el desarrollo del estudio, producir confusión en la interpretación de los resultados del estudio, o poner en riesgo su propio bienestar. Esto incluye pero no se limita a alteración de la función renal, evidencia de historia de tumor, enfermedad hematológica, endocrina respiratoria, Hepática, cardiovascular o gastrointestinal significativa, incluyendo cualquier anormalidad electrocardiográfica clínicamente significativa. En general cualquier comorbilidad que pueda interferir con los procedimientos del estudio.
2)Tratamientos previos y concomitantes
a) Sujetos que estén actualmente recibiendo tratamiento con Baclofen racémico, vigabatrina, tiagabina, riluzol u otras medicaciones relacionadas con el GABA. Solo está permitido el uso regular de benzodiacepinas.
b) Sujetos que están recibiendo actualmente tratamiento farmacológico han de mantener dosis estables desde 6 semanas antes de la visita de selección hasta la finalización del estudio
c) Participación en programas educacionales, conductuales, intervenciones dietéticas o farmacológicas han de ser continuadas durante los tres meses previos a la selección en el estudio y los participantes sus padres/cuidador/RL deben estar de acuerdo en no iniciar nuevas intervenciones durante el estudio o modificar las que están en marcha. Campamentos de vacaciones no se considerarán modificaciones de un programa estable.
d) Sujetos que han tomado otro fármaco en investigación en los 30 días previos .

2) Hallazgos físicos y de laboratorio
a) Pacientes con evidencia de cualquier enfermedad hematologica, endocrina, cardiovascular (incluyendo enfermedad cardiac congenital no corregida), respiratoria, renal, hepatica o gastrointestinal no incluye enfermedades infantiles communes leves estables(p.ej. asma leve, estreñimiento, etc) a juicio del investigador.

4) relacionados con la medicación de estudio
a) Sujetos que no pueden tomar medicación por vía oral
b) Sujetos con historia previa de hipersensibilidad a baclofen racémico.
c) sujetos con problemas hereditarios de intolerancia a galactosa, deficiencia de lactasa de Lapp o malabsorción de glucosa-galactosa no deben tomar esta medicación.
d)Ulcera péptica activa dado que Baclofen estimula la secreción de ácido gástrico
e)Porfiria.

VARIABLES PRINCIPALES Vineland Adaptative behaviour Scales-socializacion.

VARIABLES SECUNDARIAS Vineland Adaptative behaviour Scales-Communication; visit 1 and visit 7
Aberrant behaviour Checklist(ABC-C); Screening; visit 1 visit 3, visit 5, visit 6 and visit 7
Autism Impact Measure(AIM): Screening; visit 1 visit 3, visit 5, visit 6 and visit 7
Pediatrics Quality of life Inventory(PedsQL) visit 1 visit 3, visit 5, visit 6 and visit 7
BOSCC visitas 1 y 7
CGI-S; CGI-I; visit 1, 2, 3, 5, 6, 7.
EEG: visit 1 and visit 7.

OBJETIVO PRINCIPAL Objetivo principal: Evaluar el efecto del Arbaclofen frente a placebo sobre la función social medida con la Escala VABS-3.

OBJETIVO SECUNDARIO -Evaluar el efecto de Arbaclofen frente a placebo en medidas de
funcionamiento global (Impresión Clínica global_Gravedad e Impresión Clínica Global-Mejoría)
-Evaluar el efecto de Arbaclofen frente a placebo en medidas en otros dominios adaptativos mediante Vineland -3.
-Evaluar el efecto de Arbaclofen frente a placebo en medidas de
conductas de comunicación social (BOSCC) y reciprocidad social (SRS-2)
-Evaluar el efecto de arbaclofen en medidas de problemas del comportamiento(ABC-C y CBCL-C)(SRS-2)
-Evaluar el efecto de Arbaclofen frente a placebo en medidas de
síntomas nucleares de autismo (AIM)
--Evaluar seguridad y tolerabilidad de arbaclofen en niños y adolescentes con enfermedades del espectro autista.
-Exploratorio: Explorar si medidas de electrofisiología (EEG) y
discriminación sensorial se asocian con respuesta al tratamiento.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN visita 1 y visita 7.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Vineland Adaptative behaviour Scales-Communication; visit 1 and visit 7
Aberrant behaviour Checklist(ABC-C); Screening; visit 1 visit 3, visit 5, visit 6 and visit 7
Autism Impact Measure(AIM): Screening; visit 1 visit 3, visit 5, visit 6 and visit 7
Pediatrics Quality of life Inventory(PedsQL) visit 1 visit 3, visit 5, visit 6 and visit 7
BOSCC visitas 1 y 7
CGI-S; CGI-I; visit 1, 2, 3, 5, 6, 7.
EEG: visit 1 and visit 7.

JUSTIFICACION Las personas con Trastornos del Espectro Autista presentan dificultades en las interacciones sociales, por ejemplo, para establecer buenas relaciones con compañeros/as o entender la comunicación no verbal de otras personas, sus gestos, expresiones faciales e intenciones no explícitas.
Hoy en día no hay medicamentos aprobados para tratar los síntomas nucleares del Trastorno del Espectro Autista (dificultades en la interacción social y otros comportamientos específicos del autismo). En este estudio queremos determinar si el Arbaclofeno ayuda con el tratamiento de la función social en el Trastorno del Espectro Autista. Haremos esto tratando a personas con Trastorno del Espectro Autista con Arbaclofeno o con un placebo diariamente durante 16 semanas.
El Arbaclofeno es un principio activo diseñado para modular el equilibrio entre 2 sustancias muy importantes en el cerebro – glutamato (excitatorio) y GABA (inhibitorio) –, ya que se une a uno de los receptores del GABA. El desequilibrio en los niveles adecuados de glutamato/GABA se ha asociado con el Trastorno del Espectro Autista, epilepsia y otros trastornos del neurodesarollo. Recientes investigaciones apuntan hacia unos efectos beneficiosos del Arbaclofeno en niños/as y adolescentes con trastornos del neurodesarollo.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 2152.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 30/07/2019. FECHA AUTORIZACIÓN 29/07/2019. FECHA DICTAMEN 10/12/2018. FECHA INICIO PREVISTA 04/09/2018. FECHA INICIO REAL 10/09/2019. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 04/06/2020. FECHA INTERRUPCIÓN 12/03/2020.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Celso Arango. DOMICILIO PROMOTOR Doctor Esquerdo,46 28007 Madrid. PERSONA DE CONTACTO Celso Arango - Celso Arango. TELÉFONO 34 91 5867515. FAX 34 90 4265004. FINANCIADOR European Commission. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA. LOCALIDAD CENTRO Barcelona. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 20/12/2019. FECHA ACTIVACIÓN 08/11/2019.

CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO Madrid. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID, COMUNIDAD DE. ESTADO Activo. FECHA INACTIVO 29/07/2019. FECHA ACTIVACIÓN 11/09/2019.

CENTRO 3: POLICLÍNICA GIPUZKOA, S.A.

NOMBRE CENTRO POLICLÍNICA GIPUZKOA, S.A. LOCALIDAD CENTRO Donostia/San Sebastián. PROVINCIA GUIPÚZCOA. COMUNIDAD AUTÓNOMA PAÍS VASCO. ESTADO No iniciado. FECHA INACTIVO 02/06/2020.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO arbaclofen. DETALLE 17 weeks. PRINCIPIOS ACTIVOS ARBACLOFEN. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido*. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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