Efecto de propranolol en los tumores de retina de pacientes con la enfermedad de von Hippel-Lindau.

Fecha: 2014-10. Area: Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-003671-30.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Efecto de propranolol en los tumores de retina de pacientes con la enfermedad de von Hippel-Lindau.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Efecto terapéutico de propranolol en una serie de pacientes con enfermedad de von Hippel-Lindau y hemangioblastomas de retina a corto, medio y largo plazo.

INDICACIÓN PÚBLICA ENFERMEDAD DE VON HIPPEL-LINDAU (VHL).

INDICACIÓN CIENTÍFICA ENFERMEDAD DE VON HIPPEL-LINDAU.

CRITERIOS INCLUSIÓN PACIENTES DIAGNOSTICADOS DE ENFERMEDAD DE VON HIPPEL-LINDAU Y HEMANGIOBLASTOMAS DE RETINA, QUE ADEMÁS:
- TENGAN AL MENOS UN HB PAPILAR O YUXTAPAPILAR
- TENGAN UN HB PERIFÉRICO, Y HAYAN RECHAZADO LOS TRATAMIENTOS INVASIVOS HABITUALES.

CRITERIOS EXCLUSIÓN CONTRAINDICACIONES PARA EL USO DE PROPRANOLOL SEGÚN LA FICHA TÉCNICA.

VARIABLES PRINCIPALES NÚMERO Y TAMAÑO DE LOS HEMANGIOBLASTOMAS DE RETINA A LA FINALIZACIÓN DEL ESTUDIO.

VARIABLES SECUNDARIAS NÚMERO Y TAMAÑO DE LOS HEMANGIOBLASTOMAS DEL SNC.

OBJETIVO PRINCIPAL EVALUAR LA EFICACIA DE PROPRANOLOL EN EL CONTROL DEL CRECIMIENTO DE LOS HEMANGIOBLASTOMAS DE RETINA PAPILARES Y YUXTAPAPILARES.

OBJETIVO SECUNDARIO DETERMINAR SI PROPRANOLOL TIENE UN EFECTO POSITIVO EN EL CONTROL DE LOS HEMANGIOBLASTOMAS DEL SNC.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN VISITAS DE EVALUACIÓN A LOS MESES 1-3-6-9 Y 12 (FINALIZACIÓN).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 12 MESES DESDE EL INICIO DEL TRATAMIENTO.

JUSTIFICACION La enfermedad de von Hippel-Lindau es una patología que conlleva un riesgo vital importante para el paciente, debido a la aparición de tumores a múltiples niveles. En la retina pueden aparecer hemangioblastomas que pueden acabar ocasionando amaurosis uni o bilateral. En el caso de las localizaciones peripapilares, las opciones de tratamiento son muy reducidas. Recientemente se ha aprobado el uso de propranolol para el tratamiento de los hemangiomas infantiles. Dado que los hemangioblastomas tienen un componente vascular importante, planteamos la posibilidad de propranolol funcione para disminuir o al menos frenar el crecimiento de de los hemangioblastomas de retina en aquellas localizaciones en las que no se pueden utilizar los tratamientos habituales.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES Si. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD No. EFICACIA No. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III No. FASE IV Si.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 31/10/2014. FECHA DICTAMEN 25/06/2014. FECHA INICIO PREVISTA 15/09/2014. FECHA INICIO REAL 11/12/2014. FECHA FIN ESPAÑA 01/09/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 03/10/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR ALIANZA ESPAÑOLA DE FAMILIAS DE VON HIPPEL-LINDAU. DOMICILIO PROMOTOR C/SANTA MARTA, 24 45280 OLIAS DEL REY. PERSONA DE CONTACTO ALIANZA ESPAÑOLA DE FAMILIAS DE VON HIPPEL-LINDAU - ALIANZA VHL. TELÉFONO 34 607680759. FAX . FINANCIADOR ALIANZA ESPAÑOLA DE FAMILIAS DE VON HIPPEL-LINDAU. PAIS España.

CENTROS

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO DE TOLEDO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO DE TOLEDO. LOCALIDAD CENTRO TOLEDO. PROVINCIA TOLEDO. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA-LA MANCHA. SITUACION Activo. DEPARTAMENTO SERVICIO DE OFTALMOLOGÍA.

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN SUMIAL 40 mg COMPRIMIDOS RECUBIERTOS CON PELICULA. DETALLE 12 MONTHS. PRINCIPIOS ACTIVOS PROPRANOLOL. FORMA FARMACÉUTICA Comprimido recubierto con película. HUÉRFANO No.

Fuente de datos: REEC.