Estudios Clínicos del área 'Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]'.
Estudios Clínicos autorizados del área terapéutica 'Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]' en la web del Registro Español de Estudios Clínicos.
1.- Ensayo Clínico para evaluar la eficàcia y Seguridad del efavirenz en pacientes con la enfermedad de Niemann pick tipo C con deterioro cognitivo
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar la eficacia de EFV 100 mg/d por v.o., añadido al tratamiento habitual, en pacientes diagnosticados de NPC del adulto o juvenil tardía con deterioro cognitivo.
2.- Estudio sobre la eficacia y la seguridad de ravulizumab en pacientes con ELA
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar el efecto de ravulizumab comparado con placebo sobre la puntuación de la escala revisada de valoración funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R) en pacientes adultos con esclerosis…
3.- No se publica el título por ser un ensayo clínico fase I que no incluye población pediátrica
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo
4.- Estudio clínico para probar la eficacia y la seguridad de ravulizumab en adultos con NMOSD
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar el efecto de ravulizumab en recaídas durante el ensayo adjudicadas en pacientes adultos con NMOSD
5.- Estudio de evaluación de la seguridad y la eficacia en pacientes de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) con la enfermedad de Fabry
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar los parámetros de seguridad, tolerabilidad y eficacia en curso de 1 mg/kg de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) cada dos semanas en pacientes adultos con la enfermedad de Fabry que han completado…
6.- Estudio de fase III de seguridad, eficacia y FC de pegunigalsidasa alfa (PRX-102), en dosis de 2 mg/kg, administrada cada 4 semanas en pacientes con enfermedad de Fabry (BRIGHT)
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de pegunigalsidasa alfa (PRX-102) en pacientes con enfermedad de Fabry tratados actualmente con un TSE comercialmente disponible en la actualidad…
7.- Un estudio que estudia la seguridad, tolerabilidad y eficacia del fármaco del estudio GLPG2222 en pacientes con fibrosis quística que tienen la mutación CFTR F508del en ambos alelos
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar la seguridad y tolerabilidad de 4 dosis diferentes de GLPG2222 administradas por vía oral una vez al día (1 v/d) durante 29 días en sujetos adultos con FQ que son homocigóticos para la mutación…
8.- Estudio sobre la seguridad y la eficacia para evaluar el PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry tratados actualmente con REPLAGAL® (Agalsidasa alfa)
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar la seguridad y la eficiacia de PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry actualmente tratados con agalsidasa alfa
9.- Estudio de eficacia y seguridad comparando PRX-102 y Agalsidasa Beta en la función renal en los pacientes con enfermedad de Fabry que previamente han sido tratados con Agalsidasa Beta
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar la seguridad y la eficacia de PRX-102 en comparación con agalsidasa beta en pacientes con enfermedad de Fabry y disfunción renal
10.- Estudio de extensión pediatrico de la idursulfasa-IT administrada junto con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo El objetivo principal de este estudio consiste en evaluar la seguridad a largo plazo en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo tratados con idursulfasa-IT por vía intratecal y tratamiento…
11.- Estudio farmacocinético, de eficacia y de seguridad de factor VIII recombinante de cade simple (rVIII-Cadena simple) en niños con hemofilia A grave.
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Evaluar la eficacia de rVIII-Cadena Simple en el tratamiento de hemorragias mayores y menores en base a una escala de valoración de 4 puntos.
12.- Estudio pediátrico de idursulfasa-IT con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo precoz
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Determinar el efecto de la pauta de tratamiento, administrada junto con Elaprase a pacientes pediátricos con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo precoz, sobre la capacidad conceptual general (CCG)…
13.- Estudio de la seguridad y eficacia de un nuevo tratamiento procedente de la sangre humana que sustituye a la falta de factor de coagulación VIII, incluyendo la determinación del nivel de fármaco en pacientes…
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Caracterizar el perfil farmacocinético (FC) de CSL627 Demostrar su eficacia en la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos Demostrar la eficacia del tratamiento profiláctico de rutina…
14.- Estudio abierto, multicéntrico y multinacional de la seguridad, eficacia y farmacocinética de asfotasa alfa (proteína de fusión recombinante humana de fosfatasa alcalina sin especificidad tisular) en…
Area terapéutica Procesos fisiológicos [G] - Fenómenos genéeticos [G05]
Objetivo Determinar los siguientes aspectos: _Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre las manifestaciones óseas de la HPP, medido mediante radiografías que utilizan una escala cualitativa de Impresión…
Fuente de datos: REEC.