Estudios Clínicos del área 'Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]'.

Estudios Clínicos autorizados del área terapéutica 'Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]' en la web del Registro Español de Estudios Clínicos.

1.- Estudio clínico para evaluar la eficacia y la seguridad de un nuevo fármaco (Bardoxolone methyl) en el tratamiento de sujetos con síndrome de Alport

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Fase 2: - Valorar el cambio desde el punto de partida en tasa de filtración glomerular estimada (estimated glomerular filtration rate o eGFR) en pacientes tratados con bardoxolona metilo tras 12 semanas...

2.- Un estudio para averiguar si Oxabact es un tratamiento eficaz y seguro para pacientes con hiperoxaluria primaria comparado con placebo

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de Oxabact® después de 52 semanas de tratamiento en pacientes que conservan la función renal, aunque por debajo del límite inferior del intervalo normal (TFGe < 90 ml/min/1,73 m2)...

3.- Ensayo de no inferioridad, aleatorizado, doble ciego, de una dosis diaria de 600mg, 300mg o 100mg de aspirina con cubierta entérica, como prevención del cáncer en pacientes portadores de un defecto genético...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Determinar si las propiedades preventivas del cáncer de la aspirina con cubierta entérica en el síndrome de Lynch son sensibles a la dosis al comparar las tasas de incidencia acumuladas de cáncer a los...

4.- Estudio fase 2 para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de BMN 250 en pacientes con MPS tipo IIIB

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo - Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con BMN 250 administrado a pacientes con MPS IIIB mediante un depósito implantado y una sonda ICV. - Evaluar el impacto del tratamiento...

5.- Estudio del medicamento en investigación, Givosirán, para el tratamiento de porfirias hepáticas agudas

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo ¿ Evaluar el efecto de givosirán subcutáneo (SC), en comparación con el placebo, sobre el índice de crisis de porfiria que precisen hospitalización, una consulta en el ambulatorio de urgencias o la administración...

6.- Tratar problemas de aprendizaje en Neurofibromatosis 1 usando lamotrigina

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo de esta propuesta es llevar a cabo un estudio preliminar de eficacia para estudiar un efecto de lamotrigina sobre el funcionamiento cognitivo en adolescentes con neurofibromatosis tipo 1....

7.- Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemofilia A grave sin Inhibidores

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de concizumab administrado s.c. una vez al día para prevenir los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores

8.- Ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de Concizumab en profilaxis en pacientes con Hemolifia A y B e Inhibidores

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de concizumab administrado s.c. una vez al día para prevenir los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A y B e inhibidores

9.- Ensayo clinico para evaluar la seguridad y tolerabilidad de Emicizumab profilactico en pacientes con Hemofilia A con inhibidores.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad general y la tolerancia de la administración profiláctica de emicizumab

10.- Un ensayo para evaluar a largo plazo la seguridad y eficacia de UX007 en pacientes que ya han participado en un estudio con UX007

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad a largo plazo de UX007 en sujetos con SD Glut1

11.- Solución salina hipertónica en pacientes preescolares y estructura pulmonar medida mediante tomografía computerizada

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Comparar la puntuación del % total de PRAGMA-CF (proporción de volumen del pulmón con enfermedad estructural) entre ambos brazos medida mediante una TC de tórax en la semana 48.

12.- Estudio de continuación en pacientes con CET y crisis epilépticas refractarias que a juicio del investigador se beneficiarán de la continuación del tratamiento con everolimus después de la finalización...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar los datos de seguridad a largo plazo con el tratamiento con everolimus, es decir, acontecimientos adversos (AAs) y acontecimientos adversos graves (AAGs).

13.- Estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de UX007 en pacientes con trastornos del movimiento asociados al síndrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (Glut1 DS)

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal de este estudio es: ¿Evaluar la eficacia y la seguridad de UX007 en el tratamiento de los trastornos del movimiento paroxísticos discapacitantes asociados al Glut1 DS

14.- Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la administración intranasal de etamsilato en el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria, durante 4 semanas

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de la administración diaria intranasal de etamsilato en la mejora de la HHT a las 4 semanas de iniciar el tratamiento, mediante la medición del número de epistaxis por semana y sus...

15.- Ensayo clínico para evaluar el impacto en el pronóstico intestinal de 2 pautas de administración de ibuprofeno, para el tratamiento del ductus arterioso persistente, guiado por ecocardiografía

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Disminuir la incidencia de ECN o PIA en los recién nacidos prematuros que reciben tratamiento para el cierre del DA con IB en perfusión iv continua y EchoG vs bolos iv y EchoG.

16.- Estudio de cannabidiol (GWP42003-P, CBD) en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa que sufren crisis epilépticas.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Fase ciega: Evaluar la eficacia de GWP42003-P como terapia complementaria para reducir la frecuencia de las crisis convulsivas comparado con el placebo en pacientes con TSC. Fase de extensión abierta: Evaluar...

17.- Ensayo clínico que investiga la farmacocinética y seguridad de una dosis única de turoctocog alfa pegol procedente de dos procesos de producción distintos en pacientes con hemofilia A grave.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar y comparar la farmacocinética de dosis única de turoctocog alfa pegol a partir del proceso pivotal y de turoctocog alfa pegol a partir del proceso comercial, cada uno administrado por vía intravenosa...

18.- Hemofilia A

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo

19.- Estudio para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinetica y farmacodinamia de Emicizumab en pacientes con Hemofilia A.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo No hay evaluacion formal de hipotesis en este estudio: Fase de expansion: Objetivos de eficacia -Evaluar la eficacia del tratamiento profiláctico con emicizumab para mantener un control adecuado de las...

20.- Ensayo Clínico de transferencia génica para la Mucopolisacaridosis tipo IIIA

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Determinación de la seguridad basada en el desarrollo de toxicidad inaceptable.

21.- Se trata de un estudio multicéntrico, multinacional, prospectivo, de un solo brazo, no aleatorizado y abierto en aproximadamente 25 sujetos varones con hemofilia congénita A que recibirán su primer (primario)...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Objetivos principales: ¿ Evaluar la proporción de sujetos que logran una tolerancia inmune completa en los 33 meses siguientes al inicio de Alfanato para la inducción de tolerancia inmune (ITI). ¿ Evaluar...

22.- Ensayo clínico para evaluar la combinación de vitamina C y E en combinación para el tratamiento de trastornos cognitivos y de comportamiento en niños con síndrome X frágil

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluación de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la combinación de dos antioxidantes ácido ascórbico y tocoferol, para el tratamiento de trastornos cognitivos y de comportamiento en población infantil...

23.- Estudio de extensión abierto de volanesorsén en pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF)

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad y la eficacia de la ampliación del tratamiento con volanesorsén (300 mg de volanesorsén sódico) en pacientes con SHQF.

24.- Estudio Fase III para evaluar la Eficacia, Seguridad y Farmacocinética de Emicizumab en pacientes pediatricos con hemofilia A con inhibidores

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo No hay una hipótesis formal en este estudio. Eficacia -Evaluar el efecto clínico del tratamiento profiláctico con emicizumab en el número de hemorragias ocurridas a lo largo del tiempo (la frecuencia...

25.- Estudio clínico con un Factor VIIa (Recombinante) para evaluar su eficacia y su seguridad en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores del Factor VIII o IX que se someten a cirugía o a otros procedimientos...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de LR769 para evitar el sangrado excesivo y para lograr la hemostasia en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores del Factor VIII o Factor IX (FIX) que se someten a procedimientos...

26.- Estudio para evaluar la efectividad y seguridad de Emacizumab profiláctico frente a no profilaxis en pacientes con hemofilia A sin inhibidores

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo -Evaluar la eficacia de la profilaxis con emicizumab en dosis de 1,5 mg/kg una vez por semana o 3 mg/kg cada dos semanas, en comparación con la ausencia de profilaxis, en pacientes con hemofilia A sin...

27.- Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia en pacientes menores de 5 años con MPS VII tratados con una enzima (UX003) sustitutiva por vía intravenosa

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal consiste en evaluar el efecto del tratamiento con UX003 en pacientes pediátricos con MPS VII menores de 5 años de edad en: -Seguridad y tolerabilidad -La eficacia según lo determinado...

28.- Estudio fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 250 en pacientes con MPS IIIB.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad y tolerabilidad del BMN 250 administrado a pacientes con MPS IIIB mediante un depósito implantado y un catéter ICV. Evaluar el impacto de BMN 250 en la función cognitiva de pacientes...

29.- No disponible

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la extensión del tratamiento con ISIS 420915 en pacientes con polineuropatía amiloide familiar

30.- Eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal de este estudio en fase II/III es evaluar la eficacia de diferentes dosis de olipudasa alfa (esfingomielinasa ácida humana recombinante) administrada por vía intravenosa una vez...

31.- Estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de tolvaptán en sujetos con poliquistosis renal autosómica dominante

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar y describir la seguridad a largo plazo de tolvaptán

32.- Estudio para estudiar la eficacia y rseguridad de un medicamento en investigación, el revusirán, en el tratamiento de pacientes con amiloidosis mediada por la transtirretina, cuya enfermedad ha continuado...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de revusirán en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar (PAF) mediada por la transtirretina (TTR) con progresión de la enfermedad tras trasplante ortotópico de hígado (TOH)...

33.- Un ensayo clínico para estudiar la eficacia y la seguridad de un medicamento en investigación, beloranib, en el tratamiento del comportamiento alimentario y el peso en sujetos obesos con síndrome de Prader-Willi...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo - Evaluar los cambios en los comportamientos relacionados con la hiperfagia y el peso corporal total con beloranib administrado durante 52 semanas - Evaluar los efectos sobre la seguridad y la tolerabilidad...

34.- Hemofilia A

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo

35.- Seguridad y eficacia de nonacog beta pegol (N9-GP) en pacientes con hemofilia B no tratados previamente

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la inmunogeneicidad de N9-GP (nonacog beta pegol)

36.- Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad y la eficacia de la administración a largo plazo de patisirán en pacientes con amiloidosis mediada por la transtirretina (ATTR) afectados por polineuropatía amiloidótica familiar...

37.- Estudio para analizar la eficacia y seguridad de ALN TTRSC en pacientes con una enfermedad hereditaria que provoca que ciertas moléculas de proteína se depositen en el corazón

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Determinar la eficacia de ALN-TTRSC en pacientes con MAF.

38.- Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia clínica a largo plazo de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad clínica de la administración subcutánea de C1-INH en el tratamiento profiláctico a largo plazo del AEH

39.- Estudio de extensión para evaluar la seguridad y la eficacia de la administración de HGT-1410 en pacientes pediátricos con Sindrome de Sanfilipo de tipo A

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad a largo plazo en pacientes con mucopolisacaridosis de tipo IIIA (MPS IIIA o síndrome de Sanfilippo de tipo A) que hayan recibido HGT-1410

40.- Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de Tolvaptan en adultos con déficit de la función renal

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Comparar la eficacia del tratamiento entre tolvaptán y placebo en la reducción del cambio de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) entre la línea inicial pretratamiento y el seguimiento postratamiento,...

41.- Estudio controlado de ISIS 304801 en pacientes con síndrome de hiperquilomicronemia familiar (SHQF)

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de ISIS 304801 (300 mg una vez a la semana) en comparación con placebo en el cambio porcentual en los niveles de triglicéridos (TG) en ayunas respecto al periodo basal

42.- Efecto de propranolol en los tumores de retina de pacientes con la enfermedad de von Hippel-Lindau

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo EVALUAR LA EFICACIA DE PROPRANOLOL EN EL CONTROL DEL CRECIMIENTO DE LOS HEMANGIOBLASTOMAS DE RETINA PAPILARES Y YUXTAPAPILARES

43.- Elproposito de este estudio es evaluar el medicamento (LUM001) que podría ayudar a tratar el hígado y controlar el picor en el Síndrome Alagille. En este estudio todos los niños que sean aptos para ser...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo ?Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de LUM001 en niños con SA ?Evaluar el efecto de LUM001 en los niveles séricos de ácidos biliares en niños con SA. ?Evaluar el efecto de LUM001 en los...

44.- Evaluación de poloxámero 188 purificado en sujetos con anemia en sujetos con anemia de células falciformes que experimentan una crisis vaso-oclusiva

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal es demostrar la eficacia de MST-188 para reducir la duración de la crisis vaso-oclusiva (CVO) en sujetos con drepanocitosis (o ECF, enfermedad de las células falciformes). La duración...

45.- Estudio de la eficacia preliminar y seguridad de la cisteamina tópica formulada en solución viscosa en pacientes con cistinosis

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal del estudio es valorar la eficacia de la cisteamina 0,55% formulada en solución viscosa comparada con la formulación en solución salina, con la misma posología, en el depósito de...

46.- Estudio abierto de seguridad y eficacia del factor FVIII recombinante en pacientes con hemofilia A severa

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Pacientes previamente tratados(PTPs): -Describir el perfil de seguridad a largo plazo de rVIII cadena sencilla con respecto al desarrollo de inhibidores en los PTPs Pacientes no tratados previamente...

47.- Estudio de sebelipasa alfa en una amplia población de pacientes con déficit de lipasa ácida lisosómica(DLAL).

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal de este estudio consiste en evaluar la seguridad de sebelipasa alfa en una población más amplia de pacientes con DLAL de la que se ha estudiado previamente.

48.- Estudio de la eficacia y seguridad de canakinumab en pacientes con fiebres periódicas hereditarias

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal de la fase de tratamiento aleatorizado y del estudio global es demostrar que canakinumab subcutáneo administrado cada 4 semanas es superior a placebo en la consecución de una reducción...

49.- Evaluar la inmunogenia inmunogenicidad de N8-GP (turoctocog alfa pegol) en pacientes no tratados previamente con hemofilia A grave

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la inmunogeneicidad de N8-GP (turoctocog alfa pegol) en pacientes no tratados previamente (PNTP)con hemofilia A grave

50.- Estudio controlado para evaluar la eficacia y seguridad del medicamento del estudio, ISIS 420915, en pacientes con polineuropatía amiloide familiar

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de ISIS 420915 en comparación con el placebo, administrado durante 65 semanas, medida por el cambio desde el inicio en la puntuación modificada del deterioro de la neuropatía +7 (mNIS+7)...

51.- Estudio de eficacia y seguridad en pacientes con sindrome de Down de 12 a 30 años de edad

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia de 26 semanas de tratamiento con RO5186582 sobre un criterio de valoración compuesto derivado de respuestas clínicamente significativas en la memoria de trabajo y el nivel de funcionamiento independiente/conducta...

52.- Estudio de seguridad y eficacia de la administración de HGT-1410 en pacientes pediátricos con síndrome de Sanfilippo de tipo A en estadío temprano.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la eficacia clínica potencial de HGT-1410 administrado a través de un DAIM quirúrgicamente implantado en pacientes con síndrome Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA). La eficacia se determinará como una...

53.- Estudio para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de la administración subcutánea del inhibidor de la esterasa C1 en la prevención del angioedema hereditario.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Demostrar la eficacia clínica de CSL830 s.c. en el tratamiento profiláctico del AEH. Comparar la eficacia clínica de dos dosis de CSL830 s.c. La comparación de la eficacia clínica de las 2 dosis de CSL830...

54.- Estudio de Extensión abierto para evaluar la seguridad de Alirocumab

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad a largo plazo de alirocumab cuando se añade al tratamiento actualmente disponible con fármacos modificadores de los lípidos en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica...

55.- El estudio de un fármaco en investigación, Patisiran (ALN-TTR02), para el tratamiento de Transtiretina (TTR) mediada por amiloidosis.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Determinar la eficacia de ALN-TTR02

56.- EVALUACIÓN DEL PERFIL FARMACOCINÉTICO, EFICACIA CLÍNICA Y SEGURIDAD DEL FACTOR VON WILLEBRAND CONTENIDO EN FANHDI® (FACTOR ANTI-HEMOFÍLICO HUMANO DOBLEMENTE INACTIVADO) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON ENFERMEDAD...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo 1. Evaluar la recuperación in vivo y el perfil farmacocinético de Fanhdi® en una población pediátrica (<6 años) con enfermedad de von Willebrand grave. 2. Evaluar la eficacia del producto como tratamiento...

57.- comparar dos manereas de titular LCZ696 en pacientes con insuficiencia cardíaca

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El propósito de este estudio es caracterizar la seguridad y la tolerabilidad de iniciar LCZ696 en pacientes con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida utilizando una pauta conservadora...

58.- Ensayo clínico de factibilidad y seguridad de la inyección intramiocárdica de células madre autólogas procedentes de médula ósea en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Estudiar la factibilidad y seguridad de la administración intramiocárdica de células madre durante la cirugía de Glenn o Fontan en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico

59.- Estudio de un producto en investigación, ALN-TTR02, para el tratamiento de amiloidosis mediada por transtiretina (TTR) en pacientes que han sido previamente tratados con ALN-TTR02

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración a largo plazo de ALN-TTR02

60.- Un estudio de la eficacia y la seguridad de la profilaxis individualizada con factor Human-cl rhFVIII en pacientes adultos con hemofilia A grave que han recibido tratamiento previo

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Comparar la tasa total anual de hemorragias de la profilaxis individualizada con la tasa de hemorragias histórica observada en pacientes que han recibido tratamiento a demanda con factor Human-cl rhFVIII...

61.- Ensayo Clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de AMG 145 en sujetos con hipercolesterolemia familiar homocigótica.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Parte A: describir el efecto de 12 semanas de tratamiento con AMG 145 por vía subcutánea (SC) en el cambio porcentual desde el valor basal del colesterol ligado a lipoproteínas de baja densidad (C-LDL)...

62.- Ensayo Clínico para evaluar la seguridad y la eficacia de AMG 145 en el colesterol de baja densidad en sujetos con hipercolesterolemia familiar severa

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Describir la seguridad y la tolerabilidad de la administración a largo plazo de AMG 145 entre sujetos con hipercolesterolemia familiar grave.

63.- Un estudio del SBC-102 (terapia de reemplazo enzimático) en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Demostrar la eficacia de la sebelipasa alfa, en relación con placebo, en función de la normalización de la ALT en pacientes con LALD.

64.- Estudio de acceso expandido con RAD001 en pacientes con angiomiolipoma asociado a complejo de esclerosis tuberosa (CET)

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad limitante de dosis de everolimus en pacientes con angiomiolipoma asociado a CET.

65.- Estudio sobre la eficacia y seguridad de dos rangos de concentración de everolimus como tratamiento coadyuvante en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET) que presentan crisis convulsivas...

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Comparar la reducción en la frecuencia de crisis convulsivas de inicio parciales en cada uno de los dos rangos de concentración valle de everolimus (3-7 ng/ml y 9-15 ng/ml) frente a placebo en pacientes...

66.- Ensayo abierto, multicéntrico, no controlado para evaluar la eficacia y la seguridad de NNC 0156 0000 0009 durante las intervenciones quirúrgicas en pacientes con hemofilia B

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo ?Evaluar el efecto hemostático de NNC 0156 0000 0009 durante procedimientos quirúrgicos en pacientes con hemofilia B

67.- Seguridad y Eficacia de NNC-0156-0000-0009 tras una exposición prolongada en pacientes con Hemofilia B

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo ?Evaluar la inmunogenicidad de NNC-0156-0000-0009.

68.- -Los objetivos principales de este estudio son evaluar la eficacia y la seguridad del sildenafilo IV cuando se añade a iNO para el tratamiento de neonatos con HPPRN o IRH y con riesgo de HPPRN.

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad del sildenafilo IV cuando se añade a iNO para el tratamiento de neonatos con HPPRN o IRH y con riesgo de HPPRN.

69.- Estudio del fármaco ALN-TTR02 para el tratamiento de pacientes con amiloidosis TTR

Area terapéutica Enfermedades [C] - Anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología [C16]

Objetivo Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración reiterada de ALN-TTR02.

Fuente de datos: REEC.

Utilizamos cookies para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relevante. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información aquí. Aceptar.