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Validación confirmatoria de la macimorelina oral como prueba de estimulación (ST) de la somatotropina (GH) para diagnosticar el déficit de somatotropina en adultos (AGHD) en comparación con la prueba de tolerancia a la insulina (ITT).

Fecha: 2016-01. Area: Equipos y técnicas terapéuticas, analíticas y diagnósticas [E] - Diagnosis [E01].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-002337-22.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Comparación de la sustancia de macimorelin (solución bebible) con insulina (inyección) para confirmar que funciona como prueba diagnóstica por su deficit de hormona de crecimiento en adultos.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Equipos y técnicas terapéuticas, analíticas y diagnósticas [E] - Diagnosis [E01].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS Si.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Validación confirmatoria de la macimorelina oral como prueba de estimulación (ST) de la
somatotropina (GH) para diagnosticar el déficit de somatotropina en adultos (AGHD) en
comparación con la prueba de tolerancia a la insulina (ITT).

INDICACIÓN PÚBLICA Diagnóstico de falta de hormona de crecimiento en adultos.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Diagnóstico de la deficiencia de hormona del crecimiento en adultos.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Hombre o mujer de entre 18 y 65 años.
2. Posible déficit de somatotropina (GHD), sobre la base de lo siguiente:
? enfermedad estructural hipotalámica o hipofisarias;
? cirugía o irradiación en estas áreas;
? traumatismo craneal en la edad adulta;
? prueba de otras deficiencias de la hormona hipofisaria o
? GHD idiopático aislado iniciado en la niñez (sin lesiones o daños hipotalámicos o hipofisarios).
3. Grupo D: controles sanos*
Sujeto emparejado con el sujeto del grupo A por:
? sexo, edad (+/- 5 años), IMC (+/- 2 kg/m2) y condición de los estrógenos** (solo
las mujeres);
? "sano" incluye lo siguiente:
? historial de crecimiento y desarrollo normal,
? concentración sérica de prolactina dentro de los límites normales,
? historial de menstruaciones regulares y adecuadas a la edad en las mujeres,
? concentración sérica de testosterona dentro de los límites normales para los
hombres,
? ** emparejados según la "condición de los estrógenos":
? Los sujetos del grupo A menores de 50 años y con terapia de estrógenos oral serán emparejados para controlar a los sujetos que también toman estrógenos (como píldora anticonceptiva o para sustitución); también hay que emparejar la vía de administración de estrógenos (p. ej., oral vs transdérmica).
? Los sujetos del grupo A con 50 años o más y con déficit de estrógenos no tratado serán emparejados con los sujetos de control hembra que no estén recibiendo estrógenos.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Falta de idoneidad para el ensayo:
1. Terapia de GH durante el mes anterior a la primera GHST prevista dentro de este ensayo (durante 3 meses en caso de una fórmula de GH de acción prolongada).
Nota: Un paciente con terapia de GH continua no será candidato a este ensayo si no existe justificación médica para el intervalo de tiempo sin tratamiento
correspondiente.
2. GHST durante los 7 días anteriores al día previsto para la primera prueba dentro del ensayo.
3. Sujetos con un historial médico y signos clínicos de una disfunción tiroidea no tratada adecuadamente o que han cambiado su terapia tiroidea durante 30 días anteriores al día previsto para la primera prueba dentro del ensayo.
4. Hipogonadismo no tratado o que no esté en un tratamiento de sustitución estable durante los 30 días anteriores al día previsto para la primera prueba dentro del ensayo.
Nota: El estado postmenopausico no se considerará un factor de exclusión.
5. Tratamiento con medicamentos que afecten directamente a la secreción hipofisaria de somatotropina (p. ej., análogos de somatostatina, clonidina, levodopa y agonistas de dopamina) o que provoquen la liberación de somatostatina; agentes antimuscarínicos (atropina).
6. Uso concomitante de un inductor de CYP3A4 (p. ej., carbamazepina, fenobarbital, fenitoina, pioglitazona, rifabutina, rifampina, corazoncillo).
7. Historial médico de continuos trastornos psiquiátricos intensos clínicamente
sintomáticos.
8. Enfermedad de Parkinson.
9. Enfermedad de Cushing o pacientes con terapia suprafisiológica de glucocorticoide
durante los 30 días anteriores al día previsto para la primera prueba dentro del
ensayo.
10. Diabetes tipo 1 o diabetes tipo 2 sin tratar o mal controlada, de acuerdo con
HbA1c > 8 %.
11. Índice de masa corporal (IMC) ? 40 kg/m2.
12. Participación en un ensayo con cualquier medicamento experimental durante los 30 días anteriores a la entrada en el ensayo.
13. Ejercicio físico intenso durante las 24 horas anteriores a cada GHST dentro de este ensayo.

Preocupaciones acerca de la seguridad:
14. Hipersensibilidad conocida a la macimorelina o la insulina, o a alguno de los
componentes de cualquiera de los preparados.
15. Enfermedad cardiovascular o cerebrovascular significativa desde el punto de vista clínico.
16. Intervalo QT del ECG prolongado, que se define como QTc > 500 ms.
17. Tratamiento concomitante con cualquier medicamento que pueda prolongar la QT/QTc (ver la lista de medicamentos en http://www.torsades.org/medicalpros/ drug-lists/printable-drug-list.cfm (es necesario registrarse), el archivo del investigador incluye una copia).
Nota: Un paciente que reciba dicho tratamiento no será candidato para este ensayo si su afección no permite un periodo sin tratamiento de al menos 5 semividas de eliminación del medicamento que pueda prolongar la QT/QTc antes de la GHST.
18. Elevación de los parámetros de laboratorio indicando una disfunción o un daño hepático o renal (ASAT, ALAT, GGT > 2,5 x LSN; creatinina o bilirrubina > 1,5x LSN).
19. Historial médico de trastornos convulsivos.
20. Inmunosupresión conocida.
21. Enfermedad maligna activa que no sea el cáncer de piel no melanoma.
22. Lactancia o prueba de embarazo mediante orina positiva (solo en el caso de mujeres
23. Mujeres en edad fértil que no usen anticonceptivos tales como anticonceptivos hormonales o preservativo con espermicidas, diafragma con espermicidas o dispositivo intrauterino (DIU).

Razones administrativas:
24. Falta de capacidad o disposición para dar el consentimiento informado.
25. Previsión de falta de disponibilidad para las visitas/procedimientos del ensayo.

VARIABLES PRINCIPALES las variables principales de eficacia serán el "porcentaje de concordancia negativa" y el "porcentaje de concordancia positiva" al usar los puntos de corte predefinidos de ambas GHST.

VARIABLES SECUNDARIAS las variables secundarias de eficacia serán el " porcentaje de concordancia global" y la sensibilidad y especificidad previstas de ambas GHST al usar los puntos de corte predefinidos de ambas GHST.

Seguridad
Acontecimientos adversos, laboratorio clínico y ECG de 12 derivaciones.

Otros
Aceptación/preferencia de la prueba por parte de los sujetos e investigadores del ensayo.
FC preliminar: Tmáx y Cmáx de las concentraciones de macimorelina en plasma en el periodo de muestreo.

OBJETIVO PRINCIPAL Validar el uso de la macimorelina oral en una única dosis para diagnosticar el
AGHD ("GHST con macimorelina") mediante la prueba de tolerancia a la insulina (ITT) como GHST comparativa (estándar de no referencia).

OBJETIVO SECUNDARIO Caracterizar el perfil de seguridad de una sola dosis oral en macimorelin presuntos sujetos con AGHD.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La evaluación de los criterios de valoración primarios se realizará en dos puntos de tiempo (es decir, durante dos visitas separadas por la Prueba de estimulación de lahormona de crecimiento): para la prueba 1 en el Día 1, para la prueba de 2 en D8-28 (es decir, en un día dentro de un período de tiempo a partir del día 8 a Dia 28).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN La evaluación de los criterios de valoración secundarios será:
- Eficacia relacionada en dos puntos de tiempo (es decir, durante dos visitas separadas por la Prueba de estimulación de la hormona de crecimiento), como se mencionó en la Sección E.5.1.1: Para el Ensayo 1 en el Día 1, para la prueba de 2 en D8-28 (es decir, en un solo día en un período de tiempo desde Day8 a Day28)
- La seguridad relacionados a los cuatro puntos de tiempo, es decir, en las cuatro visitas de este ensayo (visita de selección, Prueba 1, Prueba 2, al final de la prueba la visita).

JUSTIFICACION El objetivo de este estudio es comprobar la seguridad, eficacia y farmacocinética del fármaco experimental, la macimorelina (AEZS-130), en comparación con el test de tolerancia a la insulina, la prueba estándar que actualmente se utiliza para la GHST. La eficacia consiste en lo bien que funciona un fármaco experimental. La farmacocinética (FC) es el estudio de cómo el cuerpo absorbe, distribuye, descompone y elimina el fármaco.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS Si. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 No. TOTAL 110.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO Si. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 25/01/2016. FECHA INICIO PREVISTA 02/11/2015. FECHA INICIO REAL 14/03/2016. FECHA FIN ESPAÑA 29/11/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 13/02/2018.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Aeterna Zentaris GmbH. DOMICILIO PROMOTOR Weismuellerstraße 50 60314 Frankfurt am Main. PERSONA DE CONTACTO León Research - Irene Mínguez Ardura. TELÉFONO +34 987 261 064. FAX +34 987 216 243. FINANCIADOR Aeterna Zentaris GmbH. PAIS Alemania.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

NOMBRE CENTRO HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 16/02/2016. FECHA CIERRE 14/06/2017.

CENTRO 2: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

NOMBRE CENTRO COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO. LOCALIDAD CENTRO SANTIAGO DE COMPOSTELA. PROVINCIA CORUÑA. COMUNIDAD AUTÓNOMA GALICIA. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 07/03/2016. FECHA CIERRE 14/06/2017.

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 22/02/2016. FECHA CIERRE 14/06/2017.

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: Macimorelin acetate

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Macimorelin. CÓDIGO AEZS-130. DETALLE One day, single dose oral administration of macimorelin for Growth Hormone Stimulation Testing. PRINCIPIOS ACTIVOS Macimorelin acetate. FORMA FARMACÉUTICA Granulado para solución oral. HUÉRFANO No. ATC -.

MEDICAMENTO 2: Insulin

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE CIENTÍFICO Insulin. DETALLE One day, up to two insulin injections intravenously for growth hormone stimulation. PRINCIPIOS ACTIVOS Insulin. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. HUÉRFANO No. ATC A10AD01 - INSULINA (HUMANA).

Fuente de datos: REEC.

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